Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Suplementace hořčíkem u lidí se syndromem XMEN

9. února 2022 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie suplementace hořčíkem u pacientů se syndromem XMEN

Pozadí:

- X-vázaná imunodeficience s defektem hořčíku, infekcí virem Epstein-Barrové a syndromem neoplazie se nazývá syndrom XMEN. V tomto genetickém stavu mají buňky méně hořčíku než normálně. To ztěžuje tělu bojovat s infekcemi. Vědci chtějí zjistit, zda doplňky hořčíku mohou usnadnit tělu boj s infekcí.

Objektivní:

- Chcete-li zjistit, zda doplňky hořčíku mohou posílit imunitní systém a snížit množství viru Epstein-Barrové u lidí se syndromem XMEN.

Způsobilost:

- Lidé ve věku 6 let a starší, kteří mají syndrom XMEN

Design:

  • Účastníci budou promítáni:
  • Zdravotní historie
  • Fyzikální zkouška
  • CT sken: Účastníci vypijí kontrastní látku a mohou dostat barvivo prostřednictvím IV v paži. Budou ležet ve stroji, který fotí tělo.
  • EKG: Malé lepkavé skvrny na těle budou sledovat srdeční rytmus.
  • Krevní testy
  • Studie má 2 části.
  • Účastníci provádějící obě části se účastní 1 rok a navštíví kliniku asi 15krát. Tyto návštěvy budou zahrnovat fyzickou prohlídku a testy krve a moči.
  • Účastníci, kteří provádějí pouze první část, skončí za 6 měsíců a mají méně návštěv.
  • Pro část studie 1 budou účastníci užívat pilulky hořčíku po dobu 3 měsíců a placebo pilulky po dobu dalších 3 měsíců.
  • Ve 3 a 6 měsících budou mít fyzickou prohlídku, anamnézu, testy krve a moči a EKG.
  • Pokud hořčíkové pilulky nepomohou, účastníci provedou studii část 2.
  • Budou přijati do nemocnice na 4 5 dní, aby dostávali hořčík na 3 dny přes žílu na paži.
  • Dalších 6 měsíců budou brát hořčíkové pilulky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

X-vázaný imunodeficitní defekt hořčíku, infekce virem Epstein-Barrové (EBV) a syndrom neoplazie (XMEN) je primární imunodeficience způsobená ztrátou exprese přenašeče hořčíku 1 (MAGT1). Tento syndrom je u většiny pacientů spojen s lymfopenií clusteru diferenciace 4 (CD4), chronickou infekcí EBV a lymfoproliferativními poruchami souvisejícími s EBV. Ztráta MAGT1 vede ke zhoršené aktivaci T buněk a snížené expresi aktivátorového receptoru, NKG2D na buňkách přirozených zabíječů (NK) a CD8 T buňkách, což vede ke snížení EBV-specifické cytolytické funkce těchto buněk. Výsledky předchozích studií naznačují, že suplementace hořčíkem může být pro pacienty s XMEN životaschopnou terapeutickou možností.

Navrhovaná studie má 2 části a pacienti budou rozděleni do 2 kohort. Pacienti v kohortě 1 (skupina s vysokým EBV) budou mít výchozí krevní EBV virovou zátěž vyšší nebo rovnou 5 000 kopií/ml nebo EBV log větší nebo rovnou 3,7 IU/ml. Pacienti v kohortě 2 (skupina s nízkou/žádnou EBV) budou mít výchozí krevní EBV virovou zátěž

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Před registrací musí být splněna všechna následující kritéria pro zařazení:

  1. Molekulární diagnostika genetického defektu MAGT1
  2. Větší nebo rovnající se 6 letům věku
  3. Ochota přestat užívat doplňky hořčíku (jiné než studijní činidlo) a jakékoli multivitaminy nebo volně prodejné doplňky, které mohou obsahovat hořčík po dobu trvání studie
  4. Ochota obejít se bez suplementace hořčíkem během 12týdenního období placeba a během obou 2týdenních vymývacích období (před studií a uprostřed studie)
  5. Ochota uchovávat vzorky pro budoucí výzkum
  6. Musí mít doma lékaře pro následnou péči

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  1. Chemoterapie nebo radioterapie pro lymfom do 12 měsíců před zařazením
  2. Expozice rituximabu do 6 měsíců před zařazením
  3. Systémové příznaky svědčící pro vyvíjející se lymfom
  4. Anamnéza klinicky významných srdečních arytmií nebo srdečních defektů
  5. Renální insuficience (vypočtená clearance kreatininu
  6. Pokročilá srdeční blokáda
  7. Hypermagnezémie, definovaná jako koncentrace hořčíku v séru >2 mmol/l (>5 mg/dl)
  8. Séropozitivita viru lidské imunodeficience (HIV).
  9. Známky nebo příznaky život ohrožující aktivní mikrobiální infekce
  10. Anamnéza přecitlivělosti na kteroukoli ze zkoumaných látek
  11. Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího může podstatně zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo ohrozit vědecké cíle studie
  12. Účast na klinickém protokolu, který zahrnuje zásah, který podle názoru zkoušejícího může ovlivnit výsledky aktuální studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Hořčík, pak placebo
Ve fázi 1 účastníci dostávali perorálně L-threonát hořečnatý po dobu 12 týdnů, poté přešli na placebo po dobu 12 týdnů, po čemž následovalo 2týdenní vymývací období. Ve fázi 2 všichni účastníci dostávali 3 dny intravenózně MgSO4 ve 3 denních dávkách v celkové výši 30 mg/kg/den a následně perorálně L-threonát hořečnatý po dobu 24 týdnů.
Doplněk stravy: L-threonát hořečnatý

V části I budou účastníci dostávat 12 týdnů perorálního L-threonátu hořečnatého; bude dávka eskalována na základě hmotnosti.

V části 2 budou účastníci dostávat 24 týdnů perorálního L-threonátu hořečnatého; bude dávka eskalována na základě hmotnosti.

Jiný: Placebo
V části I budou účastníci dostávat 12 týdnů perorálního placeba; bude dávka eskalována na základě hmotnosti.
Lék: Intravenózní (IV) síran hořečnatý (MgSO4)
V části II budou účastníci hospitalizováni, aby dostali 3 dny IV síran hořečnatý (MgS04).
Komparátor placeba: Placebo, pak hořčík
Ve fázi 1 účastníci dostávali perorálně placebo po dobu 12 týdnů, poté přešli na perorální L-threonát hořečnatý po dobu 12 týdnů, po kterém následovala 2týdenní vymývací perioda. Ve fázi 2 všichni účastníci dostávali 3 dny intravenózně MgSO4 ve 3 denních dávkách v celkové výši 30 mg/kg/den a následně perorálně L-threonát hořečnatý po dobu 24 týdnů.
Doplněk stravy: L-threonát hořečnatý

V části I budou účastníci dostávat 12 týdnů perorálního L-threonátu hořečnatého; bude dávka eskalována na základě hmotnosti.

V části 2 budou účastníci dostávat 24 týdnů perorálního L-threonátu hořečnatého; bude dávka eskalována na základě hmotnosti.

Jiný: Placebo
V části I budou účastníci dostávat 12 týdnů perorálního placeba; bude dávka eskalována na základě hmotnosti.
Lék: Intravenózní (IV) síran hořečnatý (MgSO4)
V části II budou účastníci hospitalizováni, aby dostali 3 dny IV síran hořečnatý (MgS04).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s ≥0,5 logaritmickým snížením počtu B buněk infikovaných EBV po suplementaci hořčíkem ve srovnání s placebem – fáze 1
Časové okno: Po 12 týdnech každého zásahu
Účastníci s ≥ 0,5 logaritmickým poklesem v absolutním počtu B-buněk infikovaných virem Epstein-Barrové (EBV) pomocí průtokové cytometrie Fluorescence in situ hybridization (FISH) testu po 12 týdnech perorální suplementace hořčíkem ve srovnání s 12 týdny placeba.
Po 12 týdnech každého zásahu
Účastníci s dvojnásobným nebo větším zvýšením exprese NKG2D v CD8 T+ buňkách po suplementaci hořčíkem ve srovnání s placebem – fáze 1
Časové okno: Po 12 týdnech každého zásahu
Účastníci s rozdílem 2-násobného nebo většího zvýšení exprese NKG2D ve shluku diferenciačních 8 (CD8+) T buněk po 12 týdnech perorální suplementace hořčíkem oproti 12 týdnem placeba.
Po 12 týdnech každého zásahu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s dvojnásobným nebo větším zvýšením exprese NKG2D v CD8 T+ buňkách po suplementaci hořčíkem ve srovnání s placebem – fáze 1
Časové okno: Po 12 týdnech každého zásahu
Účastníci s rozdílem 2-násobného nebo většího zvýšení exprese NKG2D ve shluku diferenciačních 8 (CD8+) T buněk po 12 týdnech perorální suplementace hořčíkem oproti 12 týdnem placeba.
Po 12 týdnech každého zásahu
Účastníci s poklesem absolutního počtu B-buněk infikovaných EBV před a po suplementaci hořčíkem – fáze 2
Časové okno: 24 týdnů, během fáze 2 studie
Účastníci s ≥ 0,5 logaritmickým poklesem v absolutním počtu B-buněk infikovaných virem Epstein-Barrové (EBV) pomocí průtokové cytometrie Fluorescence in situ hybridization (FISH) testu před a po 24 týdnech suplementace hořčíkem
24 týdnů, během fáze 2 studie
Účastníci s dvojnásobným nebo větším zvýšením exprese NKG2D v CD8 T+ buňkách před a po suplementaci hořčíku – fáze 2
Časové okno: 24 týdnů, během fáze 2 studie
Účastníci s dvojnásobným nebo větším zvýšením exprese NKG2D v CD8+ T buňkách před a po suplementaci hořčíku po dobu 24 týdnů ve fázi 2 studie
24 týdnů, během fáze 2 studie
Účastníci s nežádoucími účinky podle stupně
Časové okno: 1 rok

Účastníci s nežádoucími příhodami podle stupně za použití kritérií klasifikace Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, verze 4) National Cancer Institute.

  • Stupeň 1 Mírný; asymptomatické nebo mírné příznaky; pouze klinická nebo diagnostická pozorování; není indikován žádný zásah
  • Stupeň 2 Střední; indikována minimální, lokální nebo neinvazivní intervence; omezení instrumentálních činností denního života přiměřených věku (ADL)
  • Stupeň 3 Závažný nebo lékařsky významný, ale bezprostředně život neohrožující; indikována hospitalizace nebo prodloužení hospitalizace; deaktivace; omezení sebepéče ADL
  • 4. stupeň Život ohrožující následky; indikován urgentní zásah
  • Stupeň 5 Úmrtí související s nežádoucí příhodou (AE)
1 rok
Účastníci se závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: 1 rok
Účastníci se závažnými nežádoucími příhodami používající k vyhodnocení závažnosti kritéria Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, verze 4) National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Juan C Ravell Aumaitre, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

23. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

23. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. července 2015

První zveřejněno (Odhad)

14. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. února 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 150161
  • 15-I-0161 (Jiný identifikátor: National Institutes of Health)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na L-threonát hořečnatý

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit