Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Suplementação de Magnésio em Pessoas com Síndrome de XMEN

9 de fevereiro de 2022 atualizado por: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Um estudo cruzado, duplo-cego, controlado por placebo, da suplementação de magnésio em pacientes com síndrome de XMEN

Fundo:

- A imunodeficiência ligada ao cromossomo X com defeito de magnésio, infecção pelo vírus Epstein-Barr e síndrome de neoplasia é chamada de síndrome XMEN. Nesta condição genética, as células têm menos magnésio do que o normal. Isso torna difícil para o corpo combater infecções. Os pesquisadores querem ver se os suplementos de magnésio podem tornar mais fácil para o corpo combater infecções.

Objetivo:

- Para ver se os suplementos de magnésio podem fortalecer o sistema imunológico e reduzir a quantidade de vírus Epstein-Barr em pessoas com síndrome XMEN.

Elegibilidade:

- Pessoas com 6 anos ou mais que têm a síndrome XMEN

Projeto:

  • Os participantes serão selecionados com:
  • Histórico médico
  • Exame físico
  • Tomografia computadorizada: os participantes beberão um contraste e poderão obter corante por meio de uma intravenosa no braço. Eles ficarão deitados em uma máquina que tira fotos do corpo.
  • EKG: Pequenas manchas pegajosas no corpo traçam o ritmo cardíaco.
  • Exames de sangue
  • O estudo tem 2 partes.
  • Os participantes que fizerem ambas as partes participarão por 1 ano e visitarão a clínica cerca de 15 vezes. Essas visitas incluirão um exame físico e exames de sangue e urina.
  • Os participantes que fazem apenas a primeira parte terminam em 6 meses e têm menos visitas.
  • Para a parte 1 do estudo, os participantes tomarão pílulas de magnésio por 3 meses e pílulas de placebo por mais 3 meses.
  • Aos 3 e 6 meses, eles farão exame físico, histórico médico, exames de sangue e urina e um eletrocardiograma.
  • Se as pílulas de magnésio não forem úteis, os participantes farão a parte 2 do estudo.
  • Eles serão internados no hospital por 4 a 5 dias para obter magnésio por 3 dias através de uma veia do braço.
  • Eles tomarão pílulas de magnésio por mais 6 meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Defeito de magnésio por imunodeficiência ligada ao cromossomo X, infecção pelo vírus Epstein-Barr (EBV) e síndrome de neoplasia (XMEN) é uma imunodeficiência primária causada pela perda da expressão do transportador de magnésio 1 (MAGT1). Essa síndrome está associada a linfopenia de cluster de diferenciação 4 (CD4), infecção crônica por EBV na maioria dos pacientes e distúrbios linfoproliferativos relacionados ao EBV. A perda de MAGT1 leva ao comprometimento da ativação das células T e à diminuição da expressão do receptor ativador, NKG2D nas células natural killer (NK) e nas células T CD8, levando à diminuição da função citolítica específica do EBV dessas células. Os resultados de estudos anteriores sugerem que a suplementação de magnésio pode ser uma opção terapêutica viável para pacientes com XMEN.

O estudo proposto tem 2 partes, e os pacientes serão divididos em 2 coortes. Os pacientes da coorte 1 (grupo EBV alto) terão carga viral de EBV no sangue basal maior ou igual a 5.000 cópias/mL ou log de EBV maior ou igual a 3,7 UI/mL. Os pacientes da coorte 2 (grupo baixo/sem EBV) terão carga viral de EBV basal no sangue

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

  • CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

Todos os critérios de inclusão a seguir devem ser atendidos antes da inscrição:

  1. Diagnóstico molecular do defeito genético MAGT1
  2. Maior ou igual a 6 anos de idade
  3. Vontade de interromper os suplementos de magnésio (exceto o agente do estudo) e quaisquer multivitaminas ou suplementos sem receita que possam conter magnésio durante o estudo
  4. Vontade de ficar sem suplementação de magnésio durante um período de placebo de 12 semanas e durante os dois períodos de washout de 2 semanas (pré-estudo e meio do estudo)
  5. Vontade de ter amostras armazenadas para pesquisas futuras
  6. Deve ter um médico em casa para acompanhamento

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

  1. Quimioterapia ou radioterapia para linfoma dentro de 12 meses antes da inscrição
  2. Exposição ao rituximabe dentro de 6 meses antes da inscrição
  3. Sintomas sistêmicos sugestivos de linfoma em evolução
  4. História de arritmias cardíacas clinicamente significativas ou defeitos cardíacos
  5. Insuficiência renal (depuração de creatinina calculada
  6. Bloqueio cardíaco avançado
  7. Hipermagnesemia, definida como concentrações séricas de magnésio >2 mmol/L (>5 mg/dL)
  8. Soropositividade para o vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  9. Sinais ou sintomas de infecção microbiana ativa com risco de vida
  10. História de hipersensibilidade a qualquer um dos agentes do estudo
  11. Qualquer condição que, na opinião do investigador, possa aumentar substancialmente o risco associado à participação no estudo ou comprometer os objetivos científicos do estudo
  12. Participação em um protocolo clínico que inclui uma intervenção que, na opinião do investigador, pode afetar os resultados do estudo atual

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Magnésio, depois placebo
Na fase 1, os participantes receberam L-treonato de magnésio oral por 12 semanas, em seguida, passaram para placebo por 12 semanas, seguido por um período de washout de 2 semanas. Na fase 2, todos os participantes receberam 3 dias de MgSO4 intravenoso em 3 doses diárias totalizando 30 mg/kg/dia seguido de L-treonato de magnésio oral por 24 semanas.
Suplemento dietético: L-treonato de magnésio

Na Parte I, os participantes receberão 12 semanas de L-treonato de magnésio oral; será a dose aumentada com base no peso.

Na Parte 2, os participantes receberão 24 semanas de L-treonato de magnésio oral; será a dose aumentada com base no peso.

Outro: Placebo
Na Parte I, os participantes receberão 12 semanas de placebo oral; será a dose aumentada com base no peso.
Medicamento: Sulfato de magnésio (MgSO4) intravenoso (IV)
Na Parte II, os participantes serão hospitalizados para receber 3 dias de sulfato de magnésio IV (MgS04).
Comparador de Placebo: Placebo, depois magnésio
Na fase 1, os participantes receberam placebo oral por 12 semanas, em seguida, passagem para L-treonato de magnésio oral por 12 semanas, seguido por um período de washout de 2 semanas. Na fase 2, todos os participantes receberam 3 dias de MgSO4 intravenoso em 3 doses diárias totalizando 30 mg/kg/dia seguido de L-treonato de magnésio oral por 24 semanas.
Suplemento dietético: L-treonato de magnésio

Na Parte I, os participantes receberão 12 semanas de L-treonato de magnésio oral; será a dose aumentada com base no peso.

Na Parte 2, os participantes receberão 24 semanas de L-treonato de magnésio oral; será a dose aumentada com base no peso.

Outro: Placebo
Na Parte I, os participantes receberão 12 semanas de placebo oral; será a dose aumentada com base no peso.
Medicamento: Sulfato de magnésio (MgSO4) intravenoso (IV)
Na Parte II, os participantes serão hospitalizados para receber 3 dias de sulfato de magnésio IV (MgS04).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Participantes com uma redução de log ≥0,5 no número de células B infectadas por EBV após a suplementação de magnésio em comparação com o placebo - Fase 1
Prazo: Após 12 semanas de cada intervenção
Participantes com uma diminuição ≥ 0,5 log no número absoluto de células B infectadas pelo vírus Epstein-Barr (EBV) por citometria de fluxo Fluorescência in situ hibridação (FISH) após 12 semanas de suplementação oral de magnésio em comparação com 12 semanas de placebo.
Após 12 semanas de cada intervenção
Participantes com aumento de 2 vezes ou mais na expressão de NKG2D em células T+ CD8 após suplementação de magnésio em comparação com placebo - Fase 1
Prazo: Após 12 semanas de cada intervenção
Participantes com diferença de aumento de 2 vezes ou mais na expressão de NKG2D em cluster de células T de diferenciação 8 (CD8+) após 12 semanas de suplementação oral de magnésio versus 12 semanas de placebo.
Após 12 semanas de cada intervenção

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Participantes com aumento de 2 vezes ou mais na expressão de NKG2D em células T+ CD8 após suplementação de magnésio em comparação com placebo - Fase 1
Prazo: Após 12 semanas de cada intervenção
Participantes com diferença de aumento de 2 vezes ou mais na expressão de NKG2D em cluster de células T de diferenciação 8 (CD8+) após 12 semanas de suplementação oral de magnésio versus 12 semanas de placebo.
Após 12 semanas de cada intervenção
Participantes com uma diminuição no número absoluto de células B infectadas por EBV antes e depois da suplementação de magnésio - Fase 2
Prazo: 24 semanas, durante a fase 2 do estudo
Participantes com uma diminuição ≥ 0,5 log no número absoluto de células B infectadas pelo vírus Epstein-Barr (EBV) por citometria de fluxo Fluorescência in situ hibridação (FISH) antes e após 24 semanas de suplementação de magnésio
24 semanas, durante a fase 2 do estudo
Participantes com aumento de 2 vezes ou mais na expressão de NKG2D em células T+ CD8 antes e depois da suplementação de magnésio - Fase 2
Prazo: 24 semanas, durante a fase 2 do estudo
Participantes com aumento de 2 vezes ou mais na expressão de NKG2D em células T CD8+ antes e depois da suplementação de magnésio por 24 semanas na fase 2 do estudo
24 semanas, durante a fase 2 do estudo
Participantes com eventos adversos por grau
Prazo: 1 ano

Participantes com eventos adversos por grau usando os critérios de classificação do National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, versão 4).

  • Grau 1 Leve; sintomas assintomáticos ou leves; apenas observações clínicas ou diagnósticas; nenhuma intervenção indicada
  • Grau 2 Moderado; intervenção mínima, local ou não invasiva indicada; limitando as atividades instrumentais da vida diária (AVD) apropriadas para a idade
  • Grau 3 Grave ou clinicamente significativo, mas não com risco de vida imediato; indicação de internação ou prolongamento da internação; desabilitando; limitando as AVD de autocuidado
  • Grau 4 Consequências com risco de vida; intervenção urgente indicada
  • Óbito de Grau 5 relacionado a evento adverso (EA)
1 ano
Participantes com eventos adversos graves
Prazo: 1 ano
Participantes com eventos adversos graves usando o National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, versão 4) para avaliar a gravidade.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Investigadores

  • Investigador principal: Juan C Ravell Aumaitre, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de maio de 2016

Conclusão Primária (Real)

23 de abril de 2020

Conclusão do estudo (Real)

23 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de julho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

14 de julho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de fevereiro de 2022

Última verificação

1 de abril de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 150161
  • 15-I-0161 (Outro identificador: National Institutes of Health)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever