Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Suplementacja magnezu u osób z zespołem XMEN

9 lutego 2022 zaktualizowane przez: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, krzyżowe badanie suplementacji magnezu u pacjentów z zespołem XMEN

Tło:

- Niedobór odporności sprzężony z chromosomem X z niedoborem magnezu, infekcją wirusem Epsteina-Barra i zespołem neoplazji nazywany jest zespołem XMEN. W tym stanie genetycznym komórki mają mniej magnezu niż normalnie. Utrudnia to organizmowi walkę z infekcjami. Naukowcy chcą sprawdzić, czy suplementy magnezu mogą ułatwić organizmowi zwalczanie infekcji.

Cel:

- Aby sprawdzić, czy suplementy magnezu mogą wzmocnić układ odpornościowy i zmniejszyć ilość wirusa Epsteina-Barra u osób z zespołem XMEN.

Kwalifikowalność:

- Osoby w wieku 6 lat i starsze z zespołem XMEN

Projekt:

  • Uczestnicy zostaną przebadani m.in.
  • Historia medyczna
  • Fizyczny egzamin
  • Tomografia komputerowa: Uczestnicy wypiją kontrast i mogą otrzymać barwnik przez IV w ramieniu. Będą leżeć w maszynie, która robi zdjęcia ciała.
  • EKG: Małe lepkie plamy na ciele śledzą rytm serca.
  • Badania krwi
  • Badanie ma 2 części.
  • Uczestnicy wykonujący obie części będą uczestniczyć przez 1 rok i odwiedzą klinikę około 15 razy. Wizyty te będą obejmować badanie fizykalne oraz badania krwi i moczu.
  • Uczestnicy, którzy wykonali tylko pierwszą część, kończą w ciągu 6 miesięcy i mają mniej wizyt.
  • W części 1 badania uczestnicy będą przyjmować tabletki magnezowe przez 3 miesiące i tabletki placebo przez kolejne 3 miesiące.
  • W wieku 3 i 6 miesięcy przejdą badanie fizykalne, historię medyczną, badania krwi i moczu oraz EKG.
  • Jeśli pigułki magnezowe nie pomogą, uczestnicy przejdą część 2 badania.
  • Zostaną przyjęci do szpitala na 4-5 dni, aby przez 3 dni dostawać magnez przez żyłę ramienia.
  • Będą przyjmować tabletki magnezowe przez kolejne 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół niedoboru odporności sprzężony z chromosomem X, zakażenie wirusem Epsteina-Barra (EBV) i zespół nowotworu (XMEN) to pierwotny niedobór odporności spowodowany utratą ekspresji transportera magnezu 1 (MAGT1). Zespół ten jest związany z limfopenią klastra różnicowania 4 (CD4), przewlekłą infekcją EBV u większości pacjentów i zaburzeniami limfoproliferacyjnymi związanymi z EBV. Utrata MAGT1 prowadzi do upośledzonej aktywacji limfocytów T i zmniejszonej ekspresji receptora aktywatora NKG2D na komórkach naturalnych zabójców (NK) i komórkach T CD8, co prowadzi do zmniejszenia funkcji cytolitycznej specyficznej dla EBV tych komórek. Wyniki wcześniejszych badań sugerują, że suplementacja magnezu może być realną opcją terapeutyczną dla pacjentów z XMEN.

Proponowane badanie składa się z 2 części, a pacjenci zostaną podzieleni na 2 kohorty. Pacjenci w kohorcie 1 (grupa z wysokim EBV) będą mieli wyjściowe miano wirusa EBV we krwi większe lub równe 5000 kopii/ml lub log EBV większe lub równe 3,7 IU/ml. Pacjenci w kohorcie 2 (grupa z niskim/bez EBV) będą mieli wyjściowe miano wirusa EBV we krwi

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Wszystkie poniższe kryteria włączenia muszą zostać spełnione przed rejestracją:

  1. Diagnostyka molekularna defektu genetycznego MAGT1
  2. Większy lub równy 6 lat
  3. Chęć zaprzestania przyjmowania suplementów magnezu (innych niż badany środek) oraz wszelkich multiwitamin lub suplementów dostępnych bez recepty, które mogą zawierać magnez na czas trwania badania
  4. Gotowość do rezygnacji z suplementacji magnezem podczas 12-tygodniowego okresu placebo i podczas obu 2-tygodniowych okresów wymywania (przed badaniem i w trakcie badania)
  5. Gotowość do przechowywania próbek do przyszłych badań
  6. Musi mieć lekarza w domu w celu dalszej opieki

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  1. Chemioterapia lub radioterapia chłoniaka w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem
  2. Ekspozycja na rytuksymab w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem
  3. Objawy ogólnoustrojowe sugerujące rozwijający się chłoniak
  4. Historia klinicznie istotnych zaburzeń rytmu serca lub wad serca
  5. Niewydolność nerek (obliczony klirens kreatyniny
  6. Zaawansowany blok serca
  7. Hipermagnezemia, zdefiniowana jako stężenie magnezu w surowicy >2 mmol/l (>5 mg/dl)
  8. Seropozytywność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  9. Oznaki lub objawy zagrażającej życiu aktywnej infekcji mikrobiologicznej
  10. Historia nadwrażliwości na którykolwiek z badanych środków
  11. Każdy stan, który w opinii badacza może znacznie zwiększyć ryzyko związane z udziałem w badaniu lub zagrozić celom naukowym badania
  12. Udział w protokole klinicznym, który obejmuje interwencję, która w opinii badacza może wpłynąć na wyniki bieżącego badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Magnez, potem placebo
W fazie 1 uczestnicy otrzymywali doustnie L-treonian magnezu przez 12 tygodni, a następnie przeszli na placebo na 12 tygodni, po czym nastąpił 2-tygodniowy okres wypłukiwania. W fazie 2 wszyscy uczestnicy otrzymywali dożylnie MgSO4 przez 3 dni w 3 dawkach dziennych łącznie 30 mg/kg/dzień, a następnie doustnie L-treonian magnezu przez 24 tygodnie.
Suplement diety: L-treonian magnezu

W części I uczestnicy otrzymają doustny L-treonian magnezu przez 12 tygodni; dawka zostanie zwiększona w zależności od masy ciała.

W części 2 uczestnicy otrzymają doustny L-treonian magnezu przez 24 tygodnie; dawka zostanie zwiększona w zależności od masy ciała.

Inny: Placebo
W części I uczestnicy otrzymają doustne placebo przez 12 tygodni; dawka zostanie zwiększona w zależności od masy ciała.
Lek: Dożylny (IV) siarczan magnezu (MgSO4)
W części II uczestnicy będą hospitalizowani w celu otrzymania przez 3 dni dożylnego siarczanu magnezu (MgS04).
Komparator placebo: Placebo, potem magnez
W fazie 1 uczestnicy otrzymywali doustne placebo przez 12 tygodni, a następnie przeszli na doustny L-treonian magnezu przez 12 tygodni, po czym nastąpił 2-tygodniowy okres wypłukiwania. W fazie 2 wszyscy uczestnicy otrzymywali dożylnie MgSO4 przez 3 dni w 3 dawkach dziennych łącznie 30 mg/kg/dzień, a następnie doustnie L-treonian magnezu przez 24 tygodnie.
Suplement diety: L-treonian magnezu

W części I uczestnicy otrzymają doustny L-treonian magnezu przez 12 tygodni; dawka zostanie zwiększona w zależności od masy ciała.

W części 2 uczestnicy otrzymają doustny L-treonian magnezu przez 24 tygodnie; dawka zostanie zwiększona w zależności od masy ciała.

Inny: Placebo
W części I uczestnicy otrzymają doustne placebo przez 12 tygodni; dawka zostanie zwiększona w zależności od masy ciała.
Lek: Dożylny (IV) siarczan magnezu (MgSO4)
W części II uczestnicy będą hospitalizowani w celu otrzymania przez 3 dni dożylnego siarczanu magnezu (MgS04).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z redukcją liczby limfocytów B zakażonych EBV o ≥0,5 logarytmu po suplementacji magnezu w porównaniu z placebo – faza 1
Ramy czasowe: Po 12 tygodniach każdej interwencji
Uczestnicy ze spadkiem o ≥ 0,5 logarytmu bezwzględnej liczby komórek B zakażonych wirusem Epsteina-Barra (EBV) w teście cytometrii przepływowej hybrydyzacji fluorescencyjnej in situ (FISH) po 12 tygodniach doustnej suplementacji magnezu w porównaniu z 12 tygodniami placebo.
Po 12 tygodniach każdej interwencji
Uczestnicy z 2-krotnym lub większym wzrostem ekspresji NKG2D w komórkach T+ CD8 po suplementacji magnezu w porównaniu z placebo - faza 1
Ramy czasowe: Po 12 tygodniach każdej interwencji
Uczestnicy z różnicą 2-krotnego lub większego wzrostu ekspresji NKG2D w klastrze różnicowania 8 (CD8+) limfocytów T po 12 tygodniach doustnej suplementacji magnezu w porównaniu z 12 tygodniami placebo.
Po 12 tygodniach każdej interwencji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z 2-krotnym lub większym wzrostem ekspresji NKG2D w komórkach T+ CD8 po suplementacji magnezu w porównaniu z placebo - faza 1
Ramy czasowe: Po 12 tygodniach każdej interwencji
Uczestnicy z różnicą 2-krotnego lub większego wzrostu ekspresji NKG2D w klastrze różnicowania 8 (CD8+) limfocytów T po 12 tygodniach doustnej suplementacji magnezu w porównaniu z 12 tygodniami placebo.
Po 12 tygodniach każdej interwencji
Uczestnicy ze spadkiem bezwzględnej liczby limfocytów B zakażonych EBV przed i po suplementacji magnezu – faza 2
Ramy czasowe: 24 tygodnie, podczas fazy 2 badania
Uczestnicy ze spadkiem o ≥ 0,5 log bezwzględnej liczby komórek B zakażonych wirusem Epsteina-Barra (EBV) w teście cytometrii przepływowej hybrydyzacji fluorescencyjnej in situ (FISH) przed i po 24 tygodniach suplementacji magnezem
24 tygodnie, podczas fazy 2 badania
Uczestnicy z 2-krotnym lub większym wzrostem ekspresji NKG2D w komórkach T+ CD8 przed i po suplementacji magnezem – faza 2
Ramy czasowe: 24 tygodnie, podczas fazy 2 badania
Uczestnicy z 2-krotnym lub większym wzrostem ekspresji NKG2D w limfocytach T CD8+ przed i po suplementacji magnezem przez 24 tygodnie w fazie 2 badania
24 tygodnie, podczas fazy 2 badania
Uczestnicy ze zdarzeniami niepożądanymi według stopnia
Ramy czasowe: 1 rok

Uczestnicy ze zdarzeniami niepożądanymi według stopnia za pomocą kryteriów klasyfikacji National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, wersja 4).

  • Stopień 1 Łagodny; bezobjawowe lub łagodne objawy; wyłącznie obserwacje kliniczne lub diagnostyczne; nie wskazana interwencja
  • Stopień 2 Umiarkowany; wskazana minimalna, miejscowa lub nieinwazyjna interwencja; ograniczenie odpowiednich do wieku instrumentalnych czynności życia codziennego (ADL)
  • Stopień 3 Ciężkie lub istotne z medycznego punktu widzenia, ale nie zagrażające bezpośrednio życiu; wskazana hospitalizacja lub przedłużenie hospitalizacji; wyłączenie; ograniczenie samoobsługi ADL
  • Stopień 4 Konsekwencje zagrażające życiu; wskazana pilna interwencja
  • Stopień 5. Zgon związany ze zdarzeniem niepożądanym (AE)
1 rok
Uczestnicy z ciężkimi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 1 rok
Uczestnicy z ciężkimi zdarzeniami niepożądanymi przy użyciu kryteriów National Terminology Institute Common Terminology for Adverse Events (CTCAE, wersja 4) w celu oceny ciężkości.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Śledczy

  • Główny śledczy: Juan C Ravell Aumaitre, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 150161
  • 15-I-0161 (Inny identyfikator: National Institutes of Health)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na L-treonian magnezu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj