Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Magnesiumlisä ihmisillä, joilla on XMEN-oireyhtymä

keskiviikko 9. helmikuuta 2022 päivittänyt: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Kaksoissokko, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus magnesiumlisän saamisesta potilailla, joilla on XMEN-oireyhtymä

Tausta:

- X-kytketty immuunipuutos, johon liittyy magnesiumvaurio, Epstein-Barr-virusinfektio ja neoplasia-oireyhtymä, kutsutaan XMEN-oireyhtymäksi. Tässä geneettisessä tilassa soluissa on vähemmän magnesiumia kuin normaalisti. Tämä tekee kehon vaikeaksi taistella infektioita vastaan. Tutkijat haluavat nähdä, voivatko magnesiumlisät auttaa kehoa torjumaan infektioita.

Tavoite:

- Selvittää, voivatko magnesiumlisät vahvistaa immuunijärjestelmää ja vähentää Epstein-Barr-viruksen määrää ihmisillä, joilla on XMEN-oireyhtymä.

Kelpoisuus:

- 6-vuotiaat ja sitä vanhemmat, joilla on XMEN-oireyhtymä

Design:

  • Osallistujat seulotaan:
  • Lääketieteellinen historia
  • Fyysinen koe
  • CT-skannaus: Osallistujat juovat varjoainetta ja voivat saada väriä käsivarren suonensisäisesti. Ne makaavat koneessa, joka ottaa kuvia kehosta.
  • EKG: Pienet tahmeat laastarit kehossa jäljittelevät sydämen rytmiä.
  • Verikokeet
  • Tutkimuksessa on 2 osaa.
  • Molemmat osat suorittavat osallistuvat 1 vuoden ajan ja käyvät klinikalla noin 15 kertaa. Näihin vierailuihin sisältyy fyysinen koe sekä veri- ja virtsakokeet.
  • Osallistujat, jotka tekevät vain ensimmäisen osan, valmistuvat kuudessa kuukaudessa ja heillä on vähemmän vierailuja.
  • Tutkimuksen osassa 1 osallistujat ottavat magnesiumpillereitä 3 kuukauden ajan ja lumelääkettä vielä 3 kuukauden ajan.
  • 3 ja 6 kuukauden iässä heillä on fyysinen koe, sairaushistoria, veri- ja virtsakokeet sekä EKG.
  • Jos magnesiumpillereistä ei ole apua, osallistujat tutkivat osaa 2.
  • Heidät otetaan sairaalaan 4–5 päiväksi saadakseen magnesiumia 3 päiväksi käsivarren laskimoon.
  • He käyttävät magnesiumpillereitä vielä 6 kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

X-kytketty immuunikato magnesiumdefekti, Epstein-Barr-virus (EBV) -infektio ja neoplasia (XMEN) -oireyhtymä on ensisijainen immuunipuutos, joka johtuu magnesiumin kuljettaja 1:n (MAGT1) ilmentymisen häviämisestä. Tämä oireyhtymä liittyy klusterin differentiaatio 4 (CD4) lymfopeniaan, krooniseen EBV-infektioon useimmilla potilailla ja EBV:hen liittyviin lymfoproliferatiivisiin häiriöihin. MAGT1:n häviäminen johtaa heikentyneeseen T-soluaktivaatioon ja aktivaattorireseptorin, NKG2D:n, ilmentymisen vähenemiseen luonnollisissa tappajasoluissa (NK) ja CD8 T-soluissa, mikä johtaa näiden solujen EBV-spesifisen sytolyyttisen toiminnan heikkenemiseen. Aiempien tutkimusten tulokset viittaavat siihen, että magnesiumlisä voi olla varteenotettava terapeuttinen vaihtoehto XMEN-potilaille.

Ehdotetussa tutkimuksessa on 2 osaa, ja potilaat jaetaan kahteen kohorttiin. Kohortissa 1 (korkea EBV-ryhmä) olevilla potilailla on lähtötason veren EBV-viruskuorma suurempi tai yhtä suuri kuin 5 000 kopiota/ml tai EBV log suurempi tai yhtä suuri kuin 3,7 IU/ml. Kohortin 2 potilailla (alhainen/ei EBV-ryhmä) on lähtötilanteessa veren EBV-viruskuorma

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Kaikkien seuraavien osallistumiskriteerien on täytyttävä ennen ilmoittautumista:

  1. MAGT1-geenivirheen molekyylidiagnoosi
  2. Yli tai yhtä suuri kuin 6 vuoden ikä
  3. Halukkuus lopettaa magnesiumlisän (muut kuin tutkimusaine) ja monivitamiini- tai ylimääräiset lisäravinteet, jotka voivat sisältää magnesiumia tutkimuksen ajaksi
  4. Halukkuus olla ilman magnesiumlisää 12 viikon lumelääkejakson aikana ja molempien 2 viikon pesujaksojen aikana (esitutkimus ja tutkimuksen puoliväli)
  5. Halukkuus tallentaa näytteitä tulevaa tutkimusta varten
  6. Kotona tulee olla lääkäri seurantaa varten

POISTAMISKRITEERIT:

  1. Lymfooman kemoterapia tai sädehoito 12 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
  2. Rituksimabialtistus 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
  3. Systeemiset oireet, jotka viittaavat kehittyvään lymfoomaan
  4. Aiemmin kliinisesti merkittäviä sydämen rytmihäiriöitä tai sydänvikoja
  5. Munuaisten vajaatoiminta (laskettu kreatiniinipuhdistuma
  6. Edistyksellinen sydänsalpaus
  7. Hypermagnesemia, joka määritellään magnesiumseerumin pitoisuuksiksi >2 mmol/L (>5 mg/dl)
  8. Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seropositiivisuus
  9. Henkeä uhkaavan aktiivisen mikrobi-infektion merkit tai oireet
  10. Aiempi yliherkkyys jollekin tutkimusaineelle
  11. Mikä tahansa ehto, joka tutkijan mielestä voi merkittävästi lisätä tutkimukseen osallistumiseen liittyvää riskiä tai vaarantaa tutkimuksen tieteellisiä tavoitteita
  12. Osallistuminen kliiniseen protokollaan, joka sisältää interventiota, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa nykyisen tutkimuksen tuloksiin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Magnesiumia, sitten lumelääkettä
Vaiheessa 1 osallistujat saivat suun kautta magnesium-L-treonaattia 12 viikon ajan, sitten siirtyivät lumelääkkeeseen 12 viikon ajan, minkä jälkeen seurasi 2 viikon pesujakso. Vaiheessa 2 kaikki osallistujat saivat 3 päivän ajan suonensisäistä MgS04:ää 3 päivittäisenä annoksena, yhteensä 30 mg/kg/vrk, mitä seurasi oraalinen magnesium-L-treonaatti 24 viikon ajan.
Ravintolisä: Magnesium L-treonaatti

Osassa I osallistujat saavat 12 viikkoa suun kautta otettavaa magnesium-L-treonaattia; annosta nostetaan painon perusteella.

Osassa 2 osallistujat saavat 24 viikkoa suun kautta otettavaa magnesium-L-treonaattia; annosta nostetaan painon perusteella.

Muut: Plasebo
Osassa I osallistujat saavat 12 viikkoa suun kautta annettavaa lumelääkettä; annosta nostetaan painon perusteella.
Lääke: Laskimonsisäinen (IV) magnesiumsulfaatti (MgSO4)
Osassa II osallistujat joutuvat sairaalaan, jotta he saavat 3 päivää IV magnesiumsulfaattia (MgS04).
Placebo Comparator: Plasebo, sitten magnesium
Vaiheessa 1 osallistujat saivat oraalista lumelääkettä 12 viikon ajan, sitten siirtyivät suun kautta otettavaan magnesium-L-treonaattiin 12 viikon ajan, minkä jälkeen seurasi 2 viikon pesujakso. Vaiheessa 2 kaikki osallistujat saivat 3 päivän ajan suonensisäistä MgS04:ää 3 päivittäisenä annoksena, yhteensä 30 mg/kg/vrk, mitä seurasi oraalinen magnesium-L-treonaatti 24 viikon ajan.
Ravintolisä: Magnesium L-treonaatti

Osassa I osallistujat saavat 12 viikkoa suun kautta otettavaa magnesium-L-treonaattia; annosta nostetaan painon perusteella.

Osassa 2 osallistujat saavat 24 viikkoa suun kautta otettavaa magnesium-L-treonaattia; annosta nostetaan painon perusteella.

Muut: Plasebo
Osassa I osallistujat saavat 12 viikkoa suun kautta annettavaa lumelääkettä; annosta nostetaan painon perusteella.
Lääke: Laskimonsisäinen (IV) magnesiumsulfaatti (MgSO4)
Osassa II osallistujat joutuvat sairaalaan, jotta he saavat 3 päivää IV magnesiumsulfaattia (MgS04).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujat, joilla EBV-tartunnan saaneiden B-solujen määrä väheni ≥0,5 logaritmina magnesiumlisän jälkeen verrattuna lumelääkkeeseen - vaihe 1
Aikaikkuna: Kunkin toimenpiteen jälkeen 12 viikkoa
Osallistujat, joiden Epstein-Barr-viruksella (EBV) infektoituneiden B-solujen absoluuttinen lukumäärä pieneni ≥ 0,5 logaritmina virtaussytometrisellä fluoresenssi in situ -hybridisaatiomäärityksellä (FISH) 12 viikon suun kautta otetun magnesiumlisän jälkeen verrattuna 12 viikon plaseboon.
Kunkin toimenpiteen jälkeen 12 viikkoa
Osallistujat, joiden NKG2D:n ilmentyminen lisääntyi kaksinkertaisesti tai enemmän CD8 T+ -soluissa magnesiumlisän jälkeen verrattuna lumelääkkeeseen - vaihe 1
Aikaikkuna: Kunkin toimenpiteen jälkeen 12 viikkoa
Osallistujat, joiden NKG2D:n ilmentymisen ero oli kaksinkertainen tai suurempi erilaistumisen 8 (CD8+) T-solujen klusterissa 12 viikon suun kautta otetun magnesiumlisän jälkeen verrattuna 12 viikon lumelääkkeeseen.
Kunkin toimenpiteen jälkeen 12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujat, joiden NKG2D:n ilmentyminen lisääntyi kaksinkertaisesti tai enemmän CD8 T+ -soluissa magnesiumlisän jälkeen verrattuna lumelääkkeeseen - vaihe 1
Aikaikkuna: Kunkin toimenpiteen jälkeen 12 viikkoa
Osallistujat, joiden NKG2D:n ilmentymisen ero oli kaksinkertainen tai suurempi erilaistumisen 8 (CD8+) T-solujen klusterissa 12 viikon suun kautta otetun magnesiumlisän jälkeen verrattuna 12 viikon lumelääkkeeseen.
Kunkin toimenpiteen jälkeen 12 viikkoa
Osallistujat, joiden EBV-tartunnan saaneiden B-solujen absoluuttinen lukumäärä on vähentynyt ennen magnesiumlisää ja sen jälkeen - vaihe 2
Aikaikkuna: 24 viikkoa tutkimuksen 2. vaiheen aikana
Osallistujat, joiden Epstein-Barr-viruksella (EBV) infektoituneiden B-solujen absoluuttinen lukumäärä pieneni ≥ 0,5 logaritmina virtaussytometrisellä fluoresenssi in situ -hybridisaatiomäärityksellä (FISH) ennen 24 viikon magnesiumlisää ja sen jälkeen
24 viikkoa tutkimuksen 2. vaiheen aikana
Osallistujat, joiden NKG2D:n ilmentyminen lisääntyi kaksinkertaisesti tai enemmän CD8 T+ -soluissa ennen ja jälkeen magnesiumlisäyksen - vaihe 2
Aikaikkuna: 24 viikkoa tutkimuksen 2. vaiheen aikana
Osallistujat, joiden NKG2D-ekspressio lisääntyi kaksinkertaisesti tai enemmän CD8+ T-soluissa ennen ja jälkeen magnesiumlisän 24 viikon ajan tutkimuksen 2. vaiheessa
24 viikkoa tutkimuksen 2. vaiheen aikana
Osallistujat, joilla on haittatapahtumia luokittain
Aikaikkuna: 1 vuosi

Osallistujat, joilla on haittavaikutuksia arvosanan mukaan käyttäen National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, versio 4) arviointiperusteita.

  • 1. luokka lievä; oireettomat tai lievät oireet; vain kliiniset tai diagnostiset havainnot; interventiota ei ole ilmoitettu
  • luokka 2 kohtalainen; minimaalinen, paikallinen tai ei-invasiivinen interventio indikoitu; rajoittaa ikään sopivia instrumentaalitoimintoja päivittäisessä elämässä (ADL)
  • Aste 3 Vaikea tai lääketieteellisesti merkittävä, mutta ei välittömästi hengenvaarallinen; sairaalahoito tai sairaalahoidon pidentäminen indikoitu; käytöstä poistaminen; rajoittava itsehoito ADL
  • 4. luokka Henkeä uhkaavat seuraukset; kiireellinen puuttuminen osoitettu
  • Asteen 5 haittatapahtumaan liittyvä kuolema (AE)
1 vuosi
Osallistujat, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: 1 vuosi
Osallistujat, joilla on vakavia haittatapahtumia, käyttävät National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, versio 4) vakavuuden arvioinnissa.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Tutkijat

  • Päätutkija: Juan C Ravell Aumaitre, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 17. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 14. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. helmikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 150161
  • 15-I-0161 (Muu tunniste: National Institutes of Health)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa