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Integrazione di magnesio nelle persone con sindrome di XMEN

9 febbraio 2022 aggiornato da: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Uno studio crossover in doppio cieco, controllato con placebo, sull'integrazione di magnesio nei pazienti con sindrome di XMEN

Sfondo:

- L'immunodeficienza legata all'X con difetto di magnesio, infezione da virus di Epstein-Barr e sindrome neoplastica è chiamata sindrome XMEN. In questa condizione genetica, le cellule hanno meno magnesio del normale. Questo rende difficile per il corpo combattere le infezioni. I ricercatori vogliono vedere se gli integratori di magnesio possono rendere più facile per il corpo combattere le infezioni.

Obbiettivo:

- Per vedere se gli integratori di magnesio possono rafforzare il sistema immunitario e ridurre la quantità di virus di Epstein-Barr nelle persone con sindrome di XMEN.

Eleggibilità:

- Persone di età pari o superiore a 6 anni che hanno la sindrome XMEN

Disegno:

  • I partecipanti saranno selezionati con:
  • Storia medica
  • Esame fisico
  • Scansione TC: i partecipanti berranno un mezzo di contrasto e potrebbero tingersi attraverso una flebo nel braccio. Giaceranno in una macchina che scatta foto del corpo.
  • ECG: piccole chiazze appiccicose sul corpo tracceranno il ritmo cardiaco.
  • Analisi del sangue
  • Lo studio ha 2 parti.
  • I partecipanti che fanno entrambe le parti parteciperanno per 1 anno e visiteranno la clinica circa 15 volte. Queste visite includeranno un esame fisico e esami del sangue e delle urine.
  • I partecipanti che fanno solo la prima parte finiscono in 6 mesi e hanno meno visite.
  • Per lo studio parte 1, i partecipanti assumeranno pillole di magnesio per 3 mesi e pillole placebo per altri 3 mesi.
  • A 3 e 6 mesi, avranno un esame fisico, anamnesi, esami del sangue e delle urine e un elettrocardiogramma.
  • Se le pillole di magnesio non sono utili, i partecipanti studieranno la parte 2.
  • Saranno ricoverati in ospedale per 4 5 giorni per ricevere magnesio per 3 giorni attraverso una vena del braccio.
  • Prenderanno pillole di magnesio per altri 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il difetto di magnesio da immunodeficienza legata all'X, la sindrome da infezione e neoplasia da virus di Epstein-Barr (EBV) (XMEN) è un'immunodeficienza primaria causata dalla perdita di espressione del trasportatore di magnesio 1 (MAGT1). Questa sindrome è associata a linfopenia del cluster di differenziazione 4 (CD4), infezione cronica da EBV nella maggior parte dei pazienti e disturbi linfoproliferativi correlati a EBV. La perdita di MAGT1 porta a una ridotta attivazione delle cellule T e a una ridotta espressione del recettore dell'attivatore, NKG2D sulle cellule natural killer (NK) e sulle cellule T CD8, portando a una ridotta funzione citolitica specifica per EBV di queste cellule. I risultati di studi precedenti suggeriscono che l'integrazione di magnesio può essere una valida opzione terapeutica per i pazienti con XMEN.

Lo studio proposto ha 2 parti e i pazienti saranno divisi in 2 coorti. I pazienti nella coorte 1 (gruppo EBV alto) avranno una carica virale di EBV nel sangue al basale maggiore o uguale a 5.000 copie/mL o log EBV maggiore o uguale a 3,7 IU/mL. I pazienti nella coorte 2 (gruppo EBV basso/nessun) avranno una carica virale di EBV nel sangue al basale

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Tutti i seguenti criteri di inclusione devono essere soddisfatti prima dell'iscrizione:

  1. Diagnosi molecolare del difetto genetico MAGT1
  2. Maggiore o uguale a 6 anni di età
  3. Disponibilità a interrompere gli integratori di magnesio (diversi dall'agente dello studio) e qualsiasi multivitaminico o integratore da banco che possa contenere magnesio per la durata dello studio
  4. Disponibilità a rinunciare all'integrazione di magnesio durante un periodo di 12 settimane con placebo e durante entrambi i periodi di interruzione di 2 settimane (pre-studio e metà studio)
  5. Disponibilità a conservare campioni per ricerche future
  6. Deve avere un medico a casa per le cure di follow-up

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  1. Chemioterapia o radioterapia per linfoma entro 12 mesi prima dell'arruolamento
  2. Esposizione a rituximab entro 6 mesi prima dell'arruolamento
  3. Sintomi sistemici suggestivi di linfoma in evoluzione
  4. Storia di aritmie cardiache clinicamente significative o difetti cardiaci
  5. Insufficienza renale (clearance della creatinina calcolata
  6. Blocco cardiaco avanzato
  7. Ipermagnesemia, definita come concentrazioni sieriche di magnesio >2 mmol/L (>5 mg/dL)
  8. Sieropositività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  9. Segni o sintomi di infezione microbica attiva pericolosa per la vita
  10. Storia di ipersensibilità a uno qualsiasi degli agenti dello studio
  11. Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa aumentare sostanzialmente il rischio associato alla partecipazione allo studio o compromettere gli obiettivi scientifici dello studio
  12. Partecipazione a un protocollo clinico che include un intervento che, secondo il parere dello sperimentatore, può influenzare i risultati dello studio in corso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Magnesio, poi placebo
Nella fase 1, i partecipanti hanno ricevuto L-treonato di magnesio per via orale per 12 settimane, quindi sono passati al placebo per 12 settimane, seguito da un periodo di interruzione di 2 settimane. Nella fase 2, tutti i partecipanti hanno ricevuto 3 giorni di MgSO4 per via endovenosa in 3 dosi giornaliere per un totale di 30 mg/kg/giorno seguiti da L-treonato di magnesio orale per 24 settimane.
Integratore alimentare: Magnesio L-treonato

Nella Parte I, i partecipanti riceveranno 12 settimane di L-treonato di magnesio orale; verrà aumentata la dose in base al peso.

Nella parte 2, i partecipanti riceveranno 24 settimane di L-treonato di magnesio orale; verrà aumentata la dose in base al peso.

Altro: Placebo
Nella Parte I, i partecipanti riceveranno 12 settimane di placebo orale; verrà aumentata la dose in base al peso.
Droga: Solfato di magnesio (MgSO4) per via endovenosa (IV)
Nella parte II, i partecipanti saranno ricoverati in ospedale per ricevere 3 giorni di solfato di magnesio IV (MgS04).
Comparatore placebo: Placebo, poi magnesio
Nella fase 1, i partecipanti hanno ricevuto placebo orale per 12 settimane, quindi sono passati al L-treonato di magnesio orale per 12 settimane, seguito da un periodo di interruzione di 2 settimane. Nella fase 2, tutti i partecipanti hanno ricevuto 3 giorni di MgSO4 per via endovenosa in 3 dosi giornaliere per un totale di 30 mg/kg/giorno seguiti da L-treonato di magnesio orale per 24 settimane.
Integratore alimentare: Magnesio L-treonato

Nella Parte I, i partecipanti riceveranno 12 settimane di L-treonato di magnesio orale; verrà aumentata la dose in base al peso.

Nella parte 2, i partecipanti riceveranno 24 settimane di L-treonato di magnesio orale; verrà aumentata la dose in base al peso.

Altro: Placebo
Nella Parte I, i partecipanti riceveranno 12 settimane di placebo orale; verrà aumentata la dose in base al peso.
Droga: Solfato di magnesio (MgSO4) per via endovenosa (IV)
Nella parte II, i partecipanti saranno ricoverati in ospedale per ricevere 3 giorni di solfato di magnesio IV (MgS04).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti con una riduzione ≥0,5 log del numero di cellule B infette da EBV dopo l'integrazione di magnesio rispetto al placebo - Fase 1
Lasso di tempo: Dopo 12 settimane di ogni intervento
Partecipanti con una diminuzione ≥ 0,5 log del numero assoluto di cellule B infettate dal virus di Epstein-Barr (EBV) mediante analisi citofluorimetrica di ibridazione in situ (FISH) dopo 12 settimane di integrazione orale di magnesio rispetto a 12 settimane di placebo.
Dopo 12 settimane di ogni intervento
Partecipanti con aumento di 2 volte o maggiore dell'espressione NKG2D nelle cellule T+ CD8 dopo l'integrazione di magnesio rispetto al placebo - Fase 1
Lasso di tempo: Dopo 12 settimane di ogni intervento
Partecipanti con differenza di un aumento di 2 volte o superiore nell'espressione NKG2D nel cluster di cellule T di differenziazione 8 (CD8 +) dopo 12 settimane di integrazione orale di magnesio rispetto a 12 settimane di placebo.
Dopo 12 settimane di ogni intervento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti con aumento di 2 volte o maggiore dell'espressione NKG2D nelle cellule T+ CD8 dopo l'integrazione di magnesio rispetto al placebo - Fase 1
Lasso di tempo: Dopo 12 settimane di ogni intervento
Partecipanti con differenza di un aumento di 2 volte o superiore nell'espressione NKG2D nel cluster di cellule T di differenziazione 8 (CD8 +) dopo 12 settimane di integrazione orale di magnesio rispetto a 12 settimane di placebo.
Dopo 12 settimane di ogni intervento
Partecipanti con una diminuzione del numero assoluto di cellule B infette da EBV prima e dopo l'integrazione di magnesio - Fase 2
Lasso di tempo: 24 settimane, durante la fase 2 dello studio
Partecipanti con una diminuzione ≥ 0,5 log del numero assoluto di cellule B infette dal virus di Epstein-Barr (EBV) mediante analisi citofluorimetrica di ibridazione in situ (FISH) prima e dopo 24 settimane di integrazione di magnesio
24 settimane, durante la fase 2 dello studio
Partecipanti con aumento di 2 volte o superiore dell'espressione NKG2D nelle cellule T+ CD8 prima e dopo l'integrazione di magnesio - Fase 2
Lasso di tempo: 24 settimane, durante la fase 2 dello studio
Partecipanti con un aumento di 2 volte o superiore dell'espressione NKG2D nelle cellule T CD8+ prima e dopo l'integrazione di magnesio per 24 settimane nella fase 2 dello studio
24 settimane, durante la fase 2 dello studio
Partecipanti con eventi avversi per grado
Lasso di tempo: 1 anno

Partecipanti con eventi avversi per grado utilizzando i criteri di classificazione dei criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE, versione 4) del National Cancer Institute.

  • Grado 1 Lieve; sintomi asintomatici o lievi; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; nessun intervento indicato
  • Grado 2 Moderato; indicato intervento minimo, locale o non invasivo; limitare le attività strumentali della vita quotidiana adeguate all'età (ADL)
  • Grado 3 Grave o clinicamente significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero indicato; disabilitazione; limitare la cura di sé ADL
  • Grado 4 Conseguenze potenzialmente letali; indicato intervento urgente
  • Grado 5 Morte correlata a evento avverso (AE)
1 anno
Partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 1 anno
Partecipanti con eventi avversi gravi che utilizzano i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE, versione 4) del National Cancer Institute per valutare la gravità.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Investigatori

  • Investigatore principale: Juan C Ravell Aumaitre, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

23 aprile 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

23 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2015

Primo Inserito (Stima)

14 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 150161
  • 15-I-0161 (Altro identificatore: National Institutes of Health)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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