조기 징후 헌팅턴병 환자에서 ISIS 443139의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학
2019년 5월 30일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
조기 발현 헌팅턴병 환자에서 ISIS 443139 경막내 투여의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구는 초기 헌팅턴병이 있는 성인 참가자에게 수막강내 투여된 ISIS 443139의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 테스트했습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
중재적
등록 (실제)
46
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일, 10117
- Charité University Berlin
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Bochum, 독일, 44791
- Ruhr-University of Bochum
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Ulm, 독일, 89081
- Ulm University Hospital
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Birmingham, 영국, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham
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Cambridge, 영국, CB2 0PY
- Cambridge University Hospital
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Cardiff, 영국, CF14 4XN
- University Hospital of Wales
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London, 영국, WC1N 3BG
- University College London
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Manchester, 영국, M13 9WL
- University of Manchester, St. Mary's Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6T 2B5
- University of British Columbia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
21년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 초기 명백한 헌팅턴병으로 진단
- 정보에 입각한 동의 시점에 25세에서 65세 사이의 남성 또는 여성
- 연구 센터로의 이동 및 연구 방문 시 모든 절차 및 측정에 참여하는 것을 포함하여 모든 연구 요구 사항을 충족할 수 있고 의향이 있음
- 신뢰할 수 있고 유능하며 18세 이상인 시험 파트너가 참가자와 동행하여 시험 방문을 선택하고 필요한 경우 전화로 연구 센터에 연락할 수 있습니다.
- MRI 스캔, 혈액 채취 및 요추 천자를 견딜 수 있음
- 스터디 센터에서 4시간 거리 이내에 거주
주요 제외 기준:
- 심한 무도병, 활동적인 자살 생각 또는 참가자를 포함하기에 부적합하게 만들거나 참가자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기타 상태와 같은 임상적으로 중요한 의학적 상태
- 다른 연구 약물, 생물학적 작용제 또는 장치를 사용한 최근 치료
- 안티센스 올리고뉴클레오티드[작은 간섭 리보핵산(siRNA) 포함]으로 사전 치료
- 유전자 치료, 세포 이식 또는 기타 실험적 뇌 수술의 병력
- 뇌척수액(CSF) 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 존재
- 중등도 또는 중증 강도의 요추 천자 후 두통 및/또는 혈반의 병력
- 성공적으로 치료된 피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 자궁경부의 상피내 암종을 제외한 스크리닝 5년 이내의 악성 종양
- 스크리닝 12주 이내 또는 연구 동안 계획된 전신 마취를 수반하는 모든 주요 내과 또는 수술을 위한 입원
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ISIS 443139 10mg
참가자는 연구 1일, 29일, 57일 및 85일에 ISIS 443139, 10밀리그램(mg)을 수막강내 주사로 받았습니다.
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ISIS 443139, 10 mg은 연구일 1, 29, 57 및 85일에 척수강내 주사로 투여되었습니다.
다른 이름들:
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실험적: ISIS 443139 30mg
참가자는 연구 1일, 29일, 57일 및 85일에 ISIS 443139, 30 mg을 경막내 주사로 받았습니다.
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ISIS 443139, 30mg은 연구일 1, 29, 57 및 85일에 경막내 주사로 투여되었습니다.
다른 이름들:
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실험적: ISIS 443139 60mg
참가자는 연구 1일, 29일, 57일 및 85일에 ISIS 443139, 60mg을 척수강내 주사로 받았습니다.
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ISIS 443139, 60mg은 연구일 1, 29, 57 및 85일에 경막내 주사로 투여되었습니다.
다른 이름들:
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실험적: ISIS 443139 90mg
참가자는 연구 1일, 29일, 57일 및 85일에 척수강내 주사로 ISIS 443139, 90mg을 받았습니다.
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ISIS 443139, 90mg은 연구일 1, 29, 57 및 85일에 척수강내 주사로 투여되었습니다.
다른 이름들:
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실험적: ISIS 443139 120mg
참가자는 연구 1일, 29일, 57일 및 85일에 척수강내 주사로 ISIS 443139, 120mg을 받았습니다.
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ISIS 443139, 120mg은 연구일 1, 29, 57 및 85일에 경막내 주사로 투여되었습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자들은 연구 1일, 29일, 57일 및 85일에 척수강내 주사로 위약을 받았습니다.
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위약은 연구 1일, 29일, 57일 및 85일에 척수강내 주사로 투여되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 최대 약 28주
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유해 사례(AE)는 AE가 연구와 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 또는 연구 의약품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예를 들어 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병이었습니다. 의약품.
AE는 그것이 연구 약물의 첫 번째 용량을 받기 전에 존재하고 이후에 악화되거나 연구 약물의 첫 번째 용량을 받기 전에는 존재하지 않았지만 이후에 나타난 경우 TEAE로 간주되었습니다.
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최대 약 28주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ISIS 443139에 대한 관찰된 뇌척수액(CSF) 농도
기간: 1일, 29일, 57일, 85일, 113일 또는 141일
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1일, 29일, 57일, 85일, 113일 또는 141일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ISIS 443139에 대한 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일 및 85일
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1일 및 85일
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ISIS 443139에 대한 최대 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 1일 및 85일
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1일 및 85일
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CSF 돌연변이 헌팅틴(fM) 단백질 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최종 평가까지(85일 또는 113일)
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기준선은 첫 번째 용량 이전의 마지막 비결측 측정값으로 정의되었습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(85일 또는 113일)
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CSF 신경필라멘트 경쇄 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최종 평가까지(85일 또는 113일)
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기준선은 첫 번째 용량 이전의 마지막 비결측 측정값으로 정의되었습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(85일 또는 113일)
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구조적 자기 공명 영상(MRI)으로 평가한 심실 용적
기간: 스크리닝, 113일 및 197일
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스크리닝, 113일 및 197일
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헌팅턴병(HD) 인지 평가 배터리 종합 점수
기간: 84일, 141일 및 197일까지의 기준선
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HD 인지 배터리는 후기 전현현 및 초기 현현 헌팅턴병 환자의 인지 기능 장애를 측정하는 수단으로 개발되었습니다.
배터리를 구성하는 6개의 테스트는 테스트 감도, 실습 효과, 신뢰성, 영역 범위, 임상 시험에서의 사용 타당성 및 내약성을 기준으로 선택되었습니다.
복합 인지 점수는 6개 개별 테스트의 평균 z-점수로 계산되었습니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 인지 기능의 개선을 나타냈습니다. 부정적인 변화는 악화를 나타냅니다.
기준선은 첫 번째 용량 이전의 마지막 비결측 측정값으로 정의되었습니다.
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84일, 141일 및 197일까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rodrigues FB, Ferreira JJ, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: June 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(3):363-371. doi: 10.3233/JHD-199003.
- Tabrizi SJ, Leavitt BR, Landwehrmeyer GB, Wild EJ, Saft C, Barker RA, Blair NF, Craufurd D, Priller J, Rickards H, Rosser A, Kordasiewicz HB, Czech C, Swayze EE, Norris DA, Baumann T, Gerlach I, Schobel SA, Paz E, Smith AV, Bennett CF, Lane RM; Phase 1-2a IONIS-HTTRx Study Site Teams. Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington's Disease. N Engl J Med. 2019 Jun 13;380(24):2307-2316. doi: 10.1056/NEJMoa1900907. Epub 2019 May 6. Erratum In: N Engl J Med. 2019 Oct 3;381(14):1398.
- Rodrigues FB, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: February 2018. J Huntingtons Dis. 2018;7(1):89-98. doi: 10.3233/JHD-189001.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 8월 6일
기본 완료 (실제)
2017년 11월 8일
연구 완료 (실제)
2017년 11월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 8월 5일
처음 게시됨 (추정)
2015년 8월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 5월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 5월 30일
마지막으로 확인됨
2019년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .