Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika ISIS 443139 u uczestników z wczesną manifestacją choroby Huntingtona

30 maja 2019 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę wielokrotnych rosnących dawek ISIS 443139 podawanego dokanałowo u pacjentów z wczesną manifestacją choroby Huntingtona

W tym badaniu przetestowano bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę wielokrotnych rosnących dawek ISIS 443139 podawanych dokanałowo dorosłym uczestnikom z wczesną manifestacją choroby Huntingtona.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charite University Berlin
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0PY
        • Cambridge university hospital
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

23 lata do 63 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdiagnozowano wczesną manifestację choroby Huntingtona
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 25 do 65 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Zdolny i chętny do spełnienia wszystkich wymagań związanych z badaniem, w tym podróży do ośrodka badawczego oraz udziału we wszystkich procedurach i pomiarach podczas wizyt studyjnych
  • Mieć partnera badania, który jest rzetelny, kompetentny i ma co najmniej 18 lat, jest chętny towarzyszyć uczestnikowi w wybranych wizytach próbnych i być dostępnym telefonicznie w Centrum badawczym w razie potrzeby
  • Potrafi tolerować skany MRI, pobieranie krwi i nakłucia lędźwiowe
  • Zamieszkaj w ciągu 4 godzin podróży od Centrum Studiów

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotny stan chorobowy, taki jak ciężka pląsawica, aktywne myśli samobójcze lub jakiekolwiek inne stany, które czynią uczestnika niezdolnym do włączenia lub mogą przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania
  • Niedawne leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem
  • Wcześniejsze leczenie antysensownym oligonukleotydem [w tym małym interferującym kwasem rybonukleinowym (siRNA)]
  • Jakakolwiek historia terapii genowej lub przeszczepu komórek lub jakiejkolwiek innej eksperymentalnej operacji mózgu
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
  • Historia bólu głowy po nakłuciu lędźwiowym o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu i (lub) plama krwi
  • Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat od badania przesiewowego, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy, który został skutecznie wyleczony
  • Hospitalizacja z powodu jakiejkolwiek poważnej procedury medycznej lub chirurgicznej obejmującej znieczulenie ogólne w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego lub planowanej w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ISIS 443139 10 mg
Uczestnicy otrzymali ISIS 443139, 10 miligramów (mg), przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Lek: ISIS 443139 10 mg
ISIS 443139, 10 mg, podawano przez wstrzyknięcie dokanałowe w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inne nazwy:
  • IONIS HTTRx
Eksperymentalny: ISIS 443139 30 mg
Uczestnicy otrzymywali ISIS 443139, 30 mg, przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Lek: ISIS 443139 30 mg
ISIS 443139, 30 mg, podawano przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inne nazwy:
  • IONIS HTTRx
Eksperymentalny: ISIS 443139 60 mg
Uczestnicy otrzymywali ISIS 443139, 60 mg, przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Lek: ISIS 443139 60 mg
ISIS 443139, 60 mg, podawano przez wstrzyknięcie dokanałowe w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inne nazwy:
  • IONIS HTTRx
Eksperymentalny: ISIS 443139 90 mg
Uczestnicy otrzymywali ISIS 443139, 90 mg, przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Lek: ISIS 443139 90 mg
ISIS 443139, 90 mg, podawano przez wstrzyknięcie dooponowe w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inne nazwy:
  • IONIS HTTRx
Eksperymentalny: ISIS 443139 120 mg
Uczestnicy otrzymali ISIS 443139, 120 mg, przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Lek: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, podawano przez wstrzyknięcie dooponowe w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inne nazwy:
  • IONIS HTTRx
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo we wstrzyknięciu dokanałowym w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inny: Placebo
Placebo podawano we wstrzyknięciu dokanałowym w dniach 1, 29, 57 i 85 badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do około 28 tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym na przykład nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi z badaniem lub stosowaniem badanego produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy AE uznano za związane z badanym produktem leczniczym, czy też nie produkt leczniczy. AE należało uznać za TEAE, jeśli występowało przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku, a następnie uległo pogorszeniu lub nie występowało przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku, ale pojawiło się później.
Do około 28 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Obserwowane stężenie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) dla ISIS 443139
Ramy czasowe: Dni 1, 29, 57, 85 i 113 lub 141
Dni 1, 29, 57, 85 i 113 lub 141

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) dla ISIS 443139
Ramy czasowe: Dni 1 i 85
Dni 1 i 85
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) dla ISIS 443139
Ramy czasowe: Dni 1 i 85
Dni 1 i 85
Zmiana od wartości początkowej stężenia białka mutanta huntingtyny (fM) w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Ocena od linii podstawowej do oceny końcowej (dzień 85 lub 113)
Linię podstawową zdefiniowano jako ostatni niebrakujący pomiar przed pierwszą dawką.
Ocena od linii podstawowej do oceny końcowej (dzień 85 lub 113)
Zmiana od wartości początkowej stężenia łańcucha lekkiego neurofilamentu w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Ocena od linii podstawowej do oceny końcowej (dzień 85 lub 113)
Linię podstawową zdefiniowano jako ostatni niebrakujący pomiar przed pierwszą dawką.
Ocena od linii podstawowej do oceny końcowej (dzień 85 lub 113)
Objętość komór oceniana za pomocą obrazowania strukturalnego rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Pokaz, dni 113 i 197
Pokaz, dni 113 i 197
Choroba Huntingtona (HD) Ocena funkcji poznawczych baterii złożonej oceny
Ramy czasowe: Linia bazowa do dni 84, 141 i 197
Bateria poznawcza HD została opracowana jako sposób pomiaru dysfunkcji poznawczych u pacjentów HD z późną manifestacją i wczesnym objawem. Sześć testów składających się na baterię zostało wybranych na podstawie czułości testu, efektów praktycznych, niezawodności, pokrycia domeny, możliwości zastosowania w badaniach klinicznych i tolerancji. Złożony wynik poznawczy został obliczony na podstawie średniego wyniku z 6 indywidualnych testów. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazywała na poprawę funkcji poznawczych; zmiana ujemna wskazywała na pogorszenie. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatni niebrakujący pomiar przed pierwszą dawką.
Linia bazowa do dni 84, 141 i 197

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na ISIS 443139 10 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj