Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ISIS 443139 biztonsága, tolerálhatósága, farmakokinetikája és farmakodinámiája korai manifesztációban szenvedő Huntington-kórban szenvedőknél

2019. május 30. frissítette: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat az intratekálisan beadott ISIS 443139 többszöri növekvő dózisai biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére korai manifeszt Huntington-kórban szenvedő betegeknél

Ez a vizsgálat az ISIS 443139 többszörös növekvő dózisainak biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját vizsgálta, intratekálisan adva korán manifesztált Huntington-kórban szenvedő felnőtt résztvevőknek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

46

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0PY
        • Cambridge university hospital
      • Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Charite University Berlin
      • Bochum, Németország, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Németország, 89081
        • Ulm University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

23 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Korán manifesztált Huntington-kórral diagnosztizálták
  • Férfi vagy nő, 25 és 65 év közötti, beleegyezésük időpontjában
  • Képes és hajlandó teljesíteni minden tanulmányi követelményt, beleértve a Tanulmányi Központba való utazást, valamint a tanulmányi látogatások során az összes eljárásban és mérésben való részvételt
  • Legyen olyan próbapartnere, aki megbízható, hozzáértő és legalább 18 éves, hajlandó elkísérni a résztvevőt a próbalátogatások kiválasztásához, és szükség esetén telefonon elérhető a Tanulmányi Központban
  • Képes elviselni az MRI-vizsgálatokat, vérvételeket és lumbálpunkciókat
  • Lakjon 4 órán belül a Tanulmányi Központtól

Főbb kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős egészségügyi állapot, például súlyos chorea, aktív öngyilkossági gondolatok vagy bármely más olyan állapot, amely alkalmatlanná tenné a résztvevőt a felvételre, vagy zavarhatja a résztvevőt a vizsgálatban vagy annak befejezésében.
  • A közelmúltban végzett kezelés más vizsgált gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel
  • Előzetes kezelés antiszensz oligonukleotiddal [beleértve a kis interferáló ribonukleinsavat (siRNS)]
  • Bármilyen génterápia, sejttranszplantáció vagy bármilyen más kísérleti agyműtét kórtörténete
  • A cerebrospinális folyadék (CSF) elvezetésére szolgáló beültetett sönt vagy beültetett központi idegrendszeri (CNS) katéter jelenléte
  • A kórtörténetben közepes vagy súlyos intenzitású lumbálpunkció utáni fejfájás és/vagy vérfolt
  • Rosszindulatú daganat a szűrést követő 5 éven belül, kivéve a bőr bazális vagy laphámsejtes karcinómáját, illetve sikeresen kezelt méhnyak in situ karcinómát
  • Kórházi ellátás bármely jelentősebb orvosi vagy sebészeti beavatkozáshoz, amely általános érzéstelenítéssel jár a szűrést követő 12 héten belül, vagy a vizsgálat során tervezett

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ISIS 443139 10 mg
A résztvevők 10 milligramm (mg) ISIS 443139-et kaptak intratekális injekcióban az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Drog: ISIS 443139 10 mg
A 10 mg-os ISIS 443139-et intratekális injekcióban adták be az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Más nevek:
  • IONIS HTTRx
Kísérleti: ISIS 443139 30 mg
A résztvevők 30 mg ISIS 443139-et kaptak intratekális injekcióban az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Drog: ISIS 443139 30 mg
A 30 mg-os ISIS 443139-et intratekális injekcióban adták be az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Más nevek:
  • IONIS HTTRx
Kísérleti: ISIS 443139 60 mg
A résztvevők 60 mg ISIS 443139-et kaptak intratekális injekcióban az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Drog: ISIS 443139 60 mg
A 60 mg-os ISIS 443139-et intratekális injekcióban adták be az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Más nevek:
  • IONIS HTTRx
Kísérleti: ISIS 443139 90 mg
A résztvevők 90 mg ISIS 443139-et kaptak intratekális injekcióban az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Drog: ISIS 443139 90 mg
A 90 mg-os ISIS 443139-et intratekális injekcióban adták be az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Más nevek:
  • IONIS HTTRx
Kísérleti: ISIS 443139 120 mg
A résztvevők 120 mg ISIS 443139-et kaptak intratekális injekcióban az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Drog: ISIS 443139 120 mg
A 120 mg-os ISIS 443139-et intratekális injekcióban adták be az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Más nevek:
  • IONIS HTTRx
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők placebót kaptak intratekális injekció formájában az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.
Egyéb: Placebo
A placebót intratekális injekció formájában adták be az 1., 29., 57. és 85. vizsgálati napon.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel kapcsolatos nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedők száma
Időkeret: Körülbelül 28 hétig
Nemkívánatos esemény (AE) bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve például a kóros laboratóriumi leletet), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg a vizsgálati gyógyszerkészítmény vizsgálatával vagy használatával, függetlenül attól, hogy a nemkívánatos eseményt a vizsgálattal kapcsolatosnak tekintették-e vagy sem. gyógyszerkészítmény. Egy mellékhatást TEAE-nek kell tekinteni, ha a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadása előtt jelen volt, és ezt követően súlyosbodott, vagy nem volt jelen a vizsgált gyógyszer első adagja beadása előtt, de később megjelent.
Körülbelül 28 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Megfigyelt cerebrospinális folyadék (CSF) koncentrációja az ISIS 443139 számára
Időkeret: 1., 29., 57., 85. és 113. vagy 141. nap
1., 29., 57., 85. és 113. vagy 141. nap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Maximális plazmakoncentráció (Cmax) az ISIS 443139-hez
Időkeret: 1. és 85. nap
1. és 85. nap
A maximális plazmakoncentráció eléréséhez szükséges idő (Tmax) az ISIS 443139 esetében
Időkeret: 1. és 85. nap
1. és 85. nap
Változás az alapvonalhoz képest a CSF-mutáns Huntingtin (fM) fehérjekoncentrációban
Időkeret: Kiindulópont a végső értékeléshez (85. vagy 113. nap)
Az alapvonalat az első adag előtti utolsó nem hiányzó mértékként határozták meg.
Kiindulópont a végső értékeléshez (85. vagy 113. nap)
Változás az alapértékhez képest a CSF neurofil könnyűlánc-koncentrációjában
Időkeret: Kiindulópont a végső értékeléshez (85. vagy 113. nap)
Az alapvonalat az első adag előtti utolsó nem hiányzó mértékként határozták meg.
Kiindulópont a végső értékeléshez (85. vagy 113. nap)
A kamrai térfogat strukturális mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve
Időkeret: Vetítés, 113. és 197. nap
Vetítés, 113. és 197. nap
Huntington-kór (HD) kognitív értékelési elem összetett pontszáma
Időkeret: Alaphelyzet a 84., 141. és 197. naphoz
A HD Cognitive Battery-t a kognitív diszfunkció mérésére fejlesztették ki késői premanifikus és korai manifeszt HD betegeknél. Az akkumulátort alkotó 6 tesztet a teszt érzékenysége, a gyakorlati hatások, a megbízhatóság, a tartomány lefedettsége, a klinikai vizsgálatokban való használhatóság és a tolerálhatóság alapján választották ki. Összetett kognitív pontszámot számítottunk ki a 6 egyéni teszt átlagos z-pontszámából. A kiindulási értékhez képest pozitív változás a kognitív funkciók javulását jelezte; a negatív változás rosszabbodást jelez. Az alapvonalat az első adag előtti utolsó nem hiányzó mértékként határozták meg.
Alaphelyzet a 84., 141. és 197. naphoz

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. augusztus 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. november 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. november 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. augusztus 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 5.

Első közzététel (Becslés)

2015. augusztus 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. május 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. május 30.

Utolsó ellenőrzés

2019. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ISIS 443139 10 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mexico

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel