Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ISIS 443139:n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka potilailla, joilla on varhainen Huntingtonin tauti

torstai 30. toukokuuta 2019 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Intratekaalisesti annetun ISIS 443139:n useiden nousevien annosten turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on varhain ilmennyt Huntingtonin tauti

Tässä tutkimuksessa testattiin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa ISIS 443139:n useiden nousevien annosten intratekaalisesti annettuna aikuisille osallistujille, joilla oli varhainen Huntingtonin tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

46

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charite University Berlin
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0PY
        • Cambridge university hospital
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

23 vuotta - 63 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Diagnoosi varhain ilmeinen Huntingtonin tauti
  • Mies tai nainen, 25–65-vuotiaat tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Pystyy ja haluaa täyttää kaikki opiskeluvaatimukset, mukaan lukien matkat opintokeskukseen ja osallistuminen kaikkiin toimenpiteisiin ja mittauksiin opintovierailuilla
  • Sinulla on luotettava, pätevä ja vähintään 18-vuotias kokeilukumppani, joka on valmis seuraamaan osallistujaa koekäyntien valinnassa ja tarvittaessa olemaan Opintokeskuksen käytettävissä puhelimitse
  • Pystyy sietämään magneettikuvauksia, verenottoa ja lannepisteitä
  • Oleskele 4 tunnin matkan sisällä Study Centeristä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä sairaus, kuten vaikea korea, aktiiviset itsemurha-ajatukset tai mikä tahansa muu sairaus, joka tekisi osallistujasta sopimattoman tutkimukseen tai voisi häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai sen loppuun saattamista
  • Viimeaikainen hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella
  • Aiempi käsittely antisense-oligonukleotidilla [mukaan lukien pieni häiritsevä ribonukleiinihappo (siRNA)]
  • Mikä tahansa historia geeniterapiasta tai solusiirrosta tai muusta kokeellisesta aivoleikkauksesta
  • Implantoidun shuntin läsnäolo aivo-selkäydinnesteen (CSF) poistamiseksi tai istutetun keskushermoston (CNS) katetrin
  • Aiempi lannepunktion jälkeinen keskivaikea tai vaikea päänsärky ja/tai veriläiski
  • Pahanlaatuinen syöpä 5 vuoden sisällä seulonnasta, paitsi ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai onnistuneesti hoidettu kohdunkaulan karsinooma in situ
  • Sairaalahoito minkä tahansa suuren lääketieteellisen tai kirurgisen toimenpiteen vuoksi, johon sisältyy yleisanestesia 12 viikon sisällä seulonnasta tai suunniteltu tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ISIS 443139 10 mg
Osallistujat saivat ISIS 443139:ää, 10 milligrammaa (mg), intratekaalisena injektiona tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Lääke: ISIS 443139 10 mg
ISIS 443139, 10 mg, annettiin intratekaalisena injektiona tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Muut nimet:
  • IONIS HTTRx
Kokeellinen: ISIS 443139 30 mg
Osallistujat saivat ISIS 443139:ää, 30 mg, intratekaalisena injektiona tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Lääke: ISIS 443139 30 mg
ISIS 443139, 30 mg, annettiin intratekaalisena injektiona tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Muut nimet:
  • IONIS HTTRx
Kokeellinen: ISIS 443139 60 mg
Osallistujat saivat ISIS 443139:ää, 60 mg, intratekaalisena injektiona tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Lääke: ISIS 443139 60 mg
ISIS 443139, 60 mg, annettiin intratekaalisena injektiona tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Muut nimet:
  • IONIS HTTRx
Kokeellinen: ISIS 443139 90 mg
Osallistujat saivat ISIS 443139:ää, 90 mg, intratekaalisena injektiona tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Lääke: ISIS 443139 90 mg
ISIS 443139, 90 mg, annettiin intratekaalisena injektiona tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Muut nimet:
  • IONIS HTTRx
Kokeellinen: ISIS 443139 120 mg
Osallistujat saivat ISIS 443139:ää, 120 mg, intratekaalisena injektiona tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Lääke: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, annettiin intratekaalisella injektiolla tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Muut nimet:
  • IONIS HTTRx
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä intratekaalisena injektiona tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.
Muut: Plasebo
Plaseboa annettiin intratekaalisella injektiolla tutkimuspäivinä 1, 29, 57 ja 85.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) osanottajien määrä
Aikaikkuna: Jopa noin 28 viikkoa
Haittava tapahtuma (AE) oli mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkevalmisteen tutkimukseen tai käyttöön riippumatta siitä, katsottiinko haittatapahtuman liittyväksi tutkimukseen vai ei. lääketuote. AE oli katsottava TEAE:ksi, jos se esiintyi ennen ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen saamista ja sen jälkeen paheni tai ei ollut ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annosta, mutta ilmaantui myöhemmin.
Jopa noin 28 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Havaittu aivo-selkäydinnesteen (CSF) pitoisuus ISIS 443139:lle
Aikaikkuna: Päivät 1, 29, 57, 85 ja 113 tai 141
Päivät 1, 29, 57, 85 ja 113 tai 141

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin plasmapitoisuus (Cmax) ISIS 443139:lle
Aikaikkuna: Päivät 1 ja 85
Päivät 1 ja 85
Aika plasman maksimipitoisuuteen (Tmax) ISIS 443139:lle
Aikaikkuna: Päivät 1 ja 85
Päivät 1 ja 85
Muutos lähtötasosta CSF-mutantti Huntingtin (fM) -proteiinipitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne lopulliseen arviointiin (päivä 85 tai 113)
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaksi ennen ensimmäistä annosta.
Lähtötilanne lopulliseen arviointiin (päivä 85 tai 113)
Muutos CSF:n neurofilamentin kevytketjukonsentraation perustasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne lopulliseen arviointiin (päivä 85 tai 113)
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaksi ennen ensimmäistä annosta.
Lähtötilanne lopulliseen arviointiin (päivä 85 tai 113)
Kammiotilavuus rakenteellisella magneettikuvauksella (MRI) arvioituna
Aikaikkuna: Näytös, päivät 113 ja 197
Näytös, päivät 113 ja 197
Huntingtonin taudin (HD) kognitiivisen arvioinnin akun yhdistelmäpisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne päiviin 84, 141 ja 197
HD Cognitive Battery kehitettiin kognitiivisten toimintahäiriöiden mittaamiseen myöhään premanifestin ja varhaisen ilmeisen HD-potilailla. Akun muodostavat 6 testiä valittiin testin herkkyyden, käytännön vaikutusten, luotettavuuden, toimialueen kattavuuden, käyttökelpoisuuden kliinisissä kokeissa ja siedettävyyden perusteella. Yhdistetty kognitiivinen pistemäärä laskettiin kuuden yksittäisen testin keskimääräisestä z-pisteestä. Positiivinen muutos lähtötasosta osoitti kognitiivisten toimintojen paranemisen; negatiivinen muutos osoitti pahenemista. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaksi ennen ensimmäistä annosta.
Lähtötilanne päiviin 84, 141 ja 197

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 6. elokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 8. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 8. marraskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 1. elokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 10. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 31. toukokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. toukokuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ISIS 443139 10 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa