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Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de ISIS 443139 en participantes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana

30 de mayo de 2019 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de múltiples dosis ascendentes de ISIS 443139 administrado por vía intratecal en pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana

Este estudio probó la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de múltiples dosis ascendentes de ISIS 443139 administradas por vía intratecal a participantes adultos con enfermedad de Huntington manifiesta temprana.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

46

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charite University Berlin
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0PY
        • Cambridge university hospital
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

23 años a 63 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnosticado con enfermedad de Huntington manifestada tempranamente
  • Hombre o mujer, de 25 a 65 años, inclusive, en el momento del consentimiento informado
  • Capaz y dispuesto a cumplir con todos los requisitos del estudio, incluido el viaje al Centro de estudios y la participación en todos los procedimientos y mediciones en las visitas del estudio.
  • Tener un compañero de prueba que sea confiable, competente y de al menos 18 años de edad, que esté dispuesto a acompañar al participante para seleccionar las visitas de prueba y estar disponible para el Centro de estudio por teléfono si es necesario.
  • Capaz de tolerar resonancias magnéticas, extracciones de sangre y punciones lumbares
  • Residir dentro de las 4 horas de viaje desde el Centro de Estudios

Criterios clave de exclusión:

  • Condición médica clínicamente significativa, como corea severa, ideación suicida activa o cualquier otra condición que haría que el participante no fuera apto para la inclusión o que pudiera interferir con la participación del participante en el estudio o su finalización.
  • Tratamiento reciente con otro fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación
  • Tratamiento previo con un oligonucleótido antisentido [incluido el ácido ribonucleico de interferencia pequeño (siRNA)]
  • Cualquier historial de terapia génica o trasplante de células o cualquier otra cirugía cerebral experimental
  • Presencia de una derivación implantada para el drenaje de líquido cefalorraquídeo (LCR) o un catéter implantado en el sistema nervioso central (SNC)
  • Antecedentes de cefalea pospunción lumbar de intensidad moderada o severa y/o mancha de sangre
  • Neoplasia maligna dentro de los 5 años posteriores a la detección, excepto el carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel o el carcinoma in situ del cuello uterino que se ha tratado con éxito
  • Hospitalización por cualquier procedimiento médico o quirúrgico importante que involucre anestesia general dentro de las 12 semanas previas a la selección o planificado durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ISIS 443139 10 mg
Los participantes recibieron ISIS 443139, 10 miligramos (mg), por inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Droga: ISIS 443139 10 mg
ISIS 443139, 10 mg, se administró mediante inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Otros nombres:
  • IONIS HTTRx
Experimental: ISIS 443139 30 mg
Los participantes recibieron ISIS 443139, 30 mg, por inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Droga: ISIS 443139 30 mg
ISIS 443139, 30 mg, se administró mediante inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Otros nombres:
  • IONIS HTTRx
Experimental: ISIS 443139 60 mg
Los participantes recibieron ISIS 443139, 60 mg, por inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Droga: ISIS 443139 60 mg
ISIS 443139, 60 mg, se administró mediante inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Otros nombres:
  • IONIS HTTRx
Experimental: ISIS 443139 90 mg
Los participantes recibieron ISIS 443139, 90 mg, por inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Droga: ISIS 443139 90 mg
ISIS 443139, 90 mg, se administró mediante inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Otros nombres:
  • IONIS HTTRx
Experimental: ISIS 443139 120 mg
Los participantes recibieron ISIS 443139, 120 mg, por inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Droga: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, se administró mediante inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Otros nombres:
  • IONIS HTTRx
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron placebo, por inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.
Otro: Placebo
El placebo se administró mediante inyección intratecal, en los días de estudio 1, 29, 57 y 85.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 28 semanas
Un evento adverso (EA) era cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un hallazgo de laboratorio anormal, por ejemplo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el estudio o el uso del producto farmacéutico en investigación, ya sea que el EA se considerara relacionado o no con el medicamento en investigación. producto de droga. Un EA debía considerarse como EAET si estaba presente antes de recibir la primera dosis del fármaco del estudio y posteriormente empeoró o no estaba presente antes de recibir la primera dosis del fármaco del estudio pero apareció posteriormente.
Hasta aproximadamente 28 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración observada de líquido cefalorraquídeo (LCR) para ISIS 443139
Periodo de tiempo: Días 1, 29, 57, 85 y 113 o 141
Días 1, 29, 57, 85 y 113 o 141

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración máxima de plasma (Cmax) para ISIS 443139
Periodo de tiempo: Días 1 y 85
Días 1 y 85
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) para ISIS 443139
Periodo de tiempo: Días 1 y 85
Días 1 y 85
Cambio desde el inicio en la concentración de proteína de huntingtina mutante (fM) en LCR
Periodo de tiempo: Evaluación inicial a final (Día 85 o 113)
La línea de base se definió como la última medida que no faltaba antes de la primera dosis.
Evaluación inicial a final (Día 85 o 113)
Cambio desde el inicio en la concentración de cadenas ligeras de neurofilamentos en LCR
Periodo de tiempo: Evaluación inicial a final (Día 85 o 113)
La línea de base se definió como la última medida que no faltaba antes de la primera dosis.
Evaluación inicial a final (Día 85 o 113)
Volumen ventricular evaluado por resonancia magnética estructural (IRM)
Periodo de tiempo: Selección, días 113 y 197
Selección, días 113 y 197
Puntuación compuesta de la batería de evaluación cognitiva de la enfermedad de Huntington (HD)
Periodo de tiempo: Línea de base a los días 84, 141 y 197
La batería cognitiva HD se desarrolló como un medio para medir la disfunción cognitiva en pacientes con HD premanifiesta tardía y manifiesta temprana. Las 6 pruebas que componen la batería se seleccionaron en función de la sensibilidad de la prueba, los efectos prácticos, la confiabilidad, la cobertura del dominio, la viabilidad de uso en ensayos clínicos y la tolerabilidad. Se calculó una puntuación cognitiva compuesta por la puntuación z promedio de las 6 pruebas individuales. Un cambio positivo desde el inicio indicó una mejora en la función cognitiva; un cambio negativo indicaba empeoramiento. La línea de base se definió como la última medida que no faltaba antes de la primera dosis.
Línea de base a los días 84, 141 y 197

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de agosto de 2015

Finalización primaria (Actual)

8 de noviembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

8 de noviembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de agosto de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de agosto de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de agosto de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de mayo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de mayo de 2019

Última verificación

1 de mayo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre ISIS 443139 10 mg

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