Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för ISIS 443139 hos deltagare med tidig manifest Huntingtons sjukdom

30 maj 2019 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för multipla stigande doser av intratekalt administrerad ISIS 443139 hos patienter med tidig manifest Huntingtons sjukdom

Denna studie testade säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för multipla stigande doser av ISIS 443139 administrerade intratekalt till vuxna deltagare med tidigt manifest Huntingtons sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

46

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0PY
        • Cambridge University Hospital
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite University Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Ulm University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

23 år till 63 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Diagnostiserats med tidigt manifest Huntingtons sjukdom
  • Man eller kvinna, i åldern 25 till 65 år, inklusive, vid tidpunkten för informerat samtycke
  • Kan och vill uppfylla alla studiekrav, inklusive resor till Studiecentrum och deltagande i alla procedurer och mätningar vid studiebesök
  • Ha en provpartner som är pålitlig, kompetent och minst 18 år gammal, är villig att följa med deltagaren för att välja provbesök och vara tillgänglig för Studiecentret via telefon vid behov
  • Kan tolerera MR-undersökningar, bloddragningar och lumbalpunkteringar
  • Bo inom 4 timmars resa från studiecentret

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Kliniskt signifikant medicinskt tillstånd, såsom svår korea, aktiva självmordstankar eller andra tillstånd som skulle göra deltagaren olämplig för inkludering eller kan störa deltagaren som deltar i eller slutför studien
  • Nylig behandling med ett annat prövningsläkemedel, biologiskt medel eller apparat
  • Tidigare behandling med en antisensoligonukleotid [inklusive liten interfererande ribonukleinsyra (siRNA)]
  • Någon historia av genterapi eller celltransplantation eller någon annan experimentell hjärnkirurgi
  • Närvaro av en implanterad shunt för dränering av cerebrospinalvätska (CSF) eller en implanterad kateter i centrala nervsystemet (CNS)
  • Historik av huvudvärk efter lumbalpunktion av måttlig eller svår intensitet och/eller blodplåster
  • Malignitet inom 5 år efter screening, förutom basal- eller skivepitelcancer i huden eller karcinom in situ i livmoderhalsen som har behandlats framgångsrikt
  • Sjukhusinläggning för större medicinska eller kirurgiska ingrepp som involverar generell anestesi inom 12 veckor efter screening eller planerat under studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ISIS 443139 10 mg
Deltagarna fick ISIS 443139, 10 milligram (mg), genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Läkemedel: ISIS 443139 10 mg
ISIS 443139, 10 mg, administrerades genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Andra namn:
  • IONIS HTTRx
Experimentell: ISIS 443139 30 mg
Deltagarna fick ISIS 443139, 30 mg, genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Läkemedel: ISIS 443139 30 mg
ISIS 443139, 30 mg, administrerades genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Andra namn:
  • IONIS HTTRx
Experimentell: ISIS 443139 60 mg
Deltagarna fick ISIS 443139, 60 mg, genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Läkemedel: ISIS 443139 60 mg
ISIS 443139, 60 mg, administrerades genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Andra namn:
  • IONIS HTTRx
Experimentell: ISIS 443139 90 mg
Deltagarna fick ISIS 443139, 90 mg, genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Läkemedel: ISIS 443139 90 mg
ISIS 443139, 90 mg, administrerades genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Andra namn:
  • IONIS HTTRx
Experimentell: ISIS 443139 120 mg
Deltagarna fick ISIS 443139, 120 mg, genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Läkemedel: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, administrerades genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Andra namn:
  • IONIS HTTRx
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick placebo, genom intratekal injektion, på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.
Övrig: Placebo
Placebo administrerades genom intratekal injektion på studiedagarna 1, 29, 57 och 85.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE)
Tidsram: Upp till cirka 28 veckor
En biverkning (AE) var vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd, till exempel), symtom eller sjukdom som var tidsmässigt associerad med studien eller användningen av prövningsläkemedlet, oavsett om biverkningen ansågs relaterad till undersökningen eller inte. läkemedelsprodukt. En AE var att betrakta som en TEAE om den fanns före mottagandet av den första dosen av studieläkemedlet och därefter förvärrades eller inte fanns före mottagandet av den första dosen av studieläkemedlet men senare dök upp.
Upp till cirka 28 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Observerad koncentration av cerebrospinalvätska (CSF) för ISIS 443139
Tidsram: Dag 1, 29, 57, 85 och 113 eller 141
Dag 1, 29, 57, 85 och 113 eller 141

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal plasmakoncentration (Cmax) för ISIS 443139
Tidsram: Dag 1 och 85
Dag 1 och 85
Tid till maximal plasmakoncentration (Tmax) för ISIS 443139
Tidsram: Dag 1 och 85
Dag 1 och 85
Ändring från baslinjen i CSF Mutant Huntingtin (fM) proteinkoncentration
Tidsram: Baslinje till slutbedömning (dag 85 eller 113)
Baslinje definierades som den sista icke-saknade åtgärden före den första dosen.
Baslinje till slutbedömning (dag 85 eller 113)
Förändring från baslinjen i CSF Neurofilament Light Chain Concentration
Tidsram: Baslinje till slutbedömning (dag 85 eller 113)
Baslinje definierades som den sista icke-saknade åtgärden före den första dosen.
Baslinje till slutbedömning (dag 85 eller 113)
Ventrikulär volym bedömd med strukturell magnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: Visning, dag 113 och 197
Visning, dag 113 och 197
Huntingtons sjukdom (HD) Cognitive Assessment Battery Composite Score
Tidsram: Baslinje till dag 84, 141 och 197
HD Cognitive Battery utvecklades som ett sätt att mäta kognitiv dysfunktion hos sent premanifesterade och tidigt manifest HD-patienter. De 6 testerna som ingår i batteriet valdes ut utifrån testkänslighet, övningseffekter, tillförlitlighet, domäntäckning, genomförbarhet för användning i kliniska prövningar och tolerabilitet. En sammansatt kognitiv poäng beräknades genom den genomsnittliga z-poängen för de 6 individuella testerna. En positiv förändring från baslinjen indikerade förbättring av kognitiv funktion; en negativ förändring tydde på försämring. Baslinje definierades som den sista icke-saknade åtgärden före den första dosen.
Baslinje till dag 84, 141 och 197

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 augusti 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

8 november 2017

Avslutad studie (Faktisk)

8 november 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 augusti 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2015

Första postat (Uppskatta)

10 augusti 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 maj 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2019

Senast verifierad

1 maj 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på ISIS 443139 10 mg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera