Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ISIS 443139 hos deltagere med tidlig manifest Huntingtons sygdom

30. maj 2019 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af multiple stigende doser af intratekalt administreret ISIS 443139 hos patienter med tidlig manifest Huntingtons sygdom

Denne undersøgelse testede sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​multiple stigende doser af ISIS 443139 administreret intratekalt til voksne deltagere med tidlig manifest Huntingtons sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0PY
        • Cambridge university hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite University Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Ulm University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

23 år til 63 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med tidlig manifest Huntingtons sygdom
  • Mand eller kvinde i alderen 25 til 65 år inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke
  • Kunne og villige til at opfylde alle studiekrav, herunder rejse til Studiecenter og deltagelse i alle procedurer og målinger ved studiebesøg
  • Har en prøvepartner, der er pålidelig, kompetent og mindst 18 år gammel, er villig til at ledsage deltageren til valg af prøvebesøg og være tilgængelig for Studiecentret på telefon, hvis det er nødvendigt
  • Kan tåle MR-scanninger, blodudtagninger og lumbale punkteringer
  • Bo inden for 4 timers rejse fra Studiecentret

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant medicinsk tilstand, såsom svær chorea, aktive selvmordstanker eller andre tilstande, som ville gøre deltageren uegnet til inklusion eller kunne forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen
  • Nylig behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr
  • Forudgående behandling med et antisense-oligonukleotid [inklusive lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA)]
  • Enhver historie med genterapi eller celletransplantation eller enhver anden eksperimentel hjernekirurgi
  • Tilstedeværelse af en implanteret shunt til dræning af cerebrospinalvæske (CSF) eller et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter
  • Anamnese med post-lumbal punktur hovedpine af moderat eller svær intensitet og/eller blodplaster
  • Malignitet inden for 5 år efter screening, bortset fra basal- eller pladecellecarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen, som er blevet behandlet med succes
  • Hospitalsindlæggelse for enhver større medicinsk eller kirurgisk procedure, der involverer generel anæstesi inden for 12 uger efter screening eller planlagt under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ISIS 443139 10 mg
Deltagerne modtog ISIS 443139, 10 milligram (mg), ved intrathekal injektion, på studiedage 1, 29, 57 og 85.
Medicin: ISIS 443139 10 mg
ISIS 443139, 10 mg, blev administreret ved intratekal injektion på undersøgelsesdage 1, 29, 57 og 85.
Andre navne:
  • IONIS HTTRx
Eksperimentel: ISIS 443139 30 mg
Deltagerne modtog ISIS 443139, 30 mg, ved intrathekal injektion på studiedage 1, 29, 57 og 85.
Medicin: ISIS 443139 30 mg
ISIS 443139, 30 mg, blev administreret ved intrathekal injektion på undersøgelsesdage 1, 29, 57 og 85.
Andre navne:
  • IONIS HTTRx
Eksperimentel: ISIS 443139 60 mg
Deltagerne modtog ISIS 443139, 60 mg, ved intrathekal injektion, på studiedage 1, 29, 57 og 85.
Medicin: ISIS 443139 60 mg
ISIS 443139, 60 mg, blev administreret ved intrathekal injektion på undersøgelsesdage 1, 29, 57 og 85.
Andre navne:
  • IONIS HTTRx
Eksperimentel: ISIS 443139 90 mg
Deltagerne modtog ISIS 443139, 90 mg, ved intrathekal injektion på studiedage 1, 29, 57 og 85.
Medicin: ISIS 443139 90 mg
ISIS 443139, 90 mg, blev administreret ved intrathekal injektion på undersøgelsesdage 1, 29, 57 og 85.
Andre navne:
  • IONIS HTTRx
Eksperimentel: ISIS 443139 120 mg
Deltagerne modtog ISIS 443139, 120 mg, ved intrathekal injektion, på studiedage 1, 29, 57 og 85.
Medicin: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, blev administreret ved intrathekal injektion på undersøgelsesdage 1, 29, 57 og 85.
Andre navne:
  • IONIS HTTRx
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog placebo ved intrathekal injektion på studiedage 1, 29, 57 og 85.
Andet: Placebo
Placebo blev administreret ved intrathekal injektion på undersøgelsesdage 1, 29, 57 og 85.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til cirka 28 uger
En uønsket hændelse (AE) var ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med undersøgelsen eller brugen af ​​forsøgslægemiddel, uanset om AE blev anset for at være relateret til undersøgelsen eller ej. lægemiddelprodukt. En AE skulle betragtes som en TEAE, hvis den var til stede før modtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet og efterfølgende forværredes eller ikke var til stede før modtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet, men efterfølgende dukkede op.
Op til cirka 28 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Observeret cerebrospinalvæske (CSF) koncentration for ISIS 443139
Tidsramme: Dag 1, 29, 57, 85 og 113 eller 141
Dag 1, 29, 57, 85 og 113 eller 141

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) for ISIS 443139
Tidsramme: Dag 1 og 85
Dag 1 og 85
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) for ISIS 443139
Tidsramme: Dag 1 og 85
Dag 1 og 85
Ændring fra baseline i CSF Mutant Huntingtin (fM) proteinkoncentration
Tidsramme: Grundlinje til endelig vurdering (dag 85 eller 113)
Baseline blev defineret som det sidste ikke-manglende mål før den første dosis.
Grundlinje til endelig vurdering (dag 85 eller 113)
Ændring fra baseline i CSF Neurofilament Light Chain Concentration
Tidsramme: Grundlinje til endelig vurdering (dag 85 eller 113)
Baseline blev defineret som det sidste ikke-manglende mål før den første dosis.
Grundlinje til endelig vurdering (dag 85 eller 113)
Ventrikulært volumen vurderet ved strukturel magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Fremvisning, dag 113 og 197
Fremvisning, dag 113 og 197
Huntingtons sygdom (HD) Cognitive Assessment Battery Composite Score
Tidsramme: Baseline til dag 84, 141 og 197
HD Cognitive Battery blev udviklet som et middel til at måle kognitiv dysfunktion hos sent præmanifesterede og tidligt manifesterede HD-patienter. De 6 test, der omfatter batteriet, blev udvalgt baseret på testfølsomhed, praksiseffekter, pålidelighed, domænedækning, gennemførlighed til brug i kliniske forsøg og tolerabilitet. En sammensat kognitiv score blev beregnet ud fra den gennemsnitlige z-score af de 6 individuelle tests. En positiv ændring fra baseline indikerede forbedring i kognitiv funktion; en negativ ændring indikerede forværring. Baseline blev defineret som det sidste ikke-manglende mål før den første dosis.
Baseline til dag 84, 141 og 197

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

8. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. august 2015

Først opslået (Skøn)

10. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. maj 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2019

Sidst verificeret

1. maj 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ISIS 443139 10 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner