Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til ISIS 443139 hos deltakere med tidlig manifest Huntingtons sykdom

30. mai 2019 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til flere stigende doser av intratekalt administrert ISIS 443139 hos pasienter med tidlig manifest Huntingtons sykdom

Denne studien testet sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til flere stigende doser av ISIS 443139 administrert intratekalt til voksne deltakere med tidlig manifest Huntingtons sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0PY
        • Cambridge university hospital
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite University Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Ulm University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

23 år til 63 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnostisert med tidlig manifest Huntingtons sykdom
  • Mann eller kvinne, i alderen 25 til 65 år, inklusive, på tidspunktet for informert samtykke
  • Evne og villige til å møte alle studiekrav, inkludert reise til Studiesenteret og deltakelse i alle prosedyrer og målinger ved studiebesøk
  • Ha en prøvepartner som er pålitelig, kompetent og minst 18 år gammel, er villig til å følge deltakeren for å velge prøvebesøk og være tilgjengelig for Studiesenteret på telefon ved behov
  • Tåler MR-skanninger, blodprøver og lumbale punkteringer
  • Bo innen 4 timers reise fra studiesenteret

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant medisinsk tilstand, slik som alvorlig chorea, aktive selvmordstanker eller andre forhold som vil gjøre deltakeren uegnet for inkludering eller kan forstyrre deltakeren som deltar i eller fullfører studien
  • Nylig behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller utstyr
  • Tidligere behandling med et antisense-oligonukleotid [inkludert liten interfererende ribonukleinsyre (siRNA)]
  • Enhver historie med genterapi eller celletransplantasjon eller annen eksperimentell hjernekirurgi
  • Tilstedeværelse av en implantert shunt for drenering av cerebrospinalvæske (CSF) eller et implantert sentralnervesystem (CNS) kateter
  • Anamnese med post-lumbal-punksjonshodepine av moderat eller alvorlig intensitet og/eller blodplaster
  • Malignitet innen 5 år etter screening, bortsett fra basal- eller plateepitelkarsinom i huden eller karsinom in situ i livmorhalsen som er vellykket behandlet
  • Sykehusinnleggelse for enhver større medisinsk eller kirurgisk prosedyre som involverer generell anestesi innen 12 uker etter screening eller planlagt under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ISIS 443139 10 mg
Deltakerne mottok ISIS 443139, 10 milligram (mg), ved intratekal injeksjon, på studiedag 1, 29, 57 og 85.
Legemiddel: ISIS 443139 10 mg
ISIS 443139, 10 mg, ble administrert ved intratekal injeksjon, på studiedager 1, 29, 57 og 85.
Andre navn:
  • IONIS HTTRx
Eksperimentell: ISIS 443139 30 mg
Deltakerne mottok ISIS 443139, 30 mg, ved intratekal injeksjon, på studiedager 1, 29, 57 og 85.
Legemiddel: ISIS 443139 30 mg
ISIS 443139, 30 mg, ble administrert ved intratekal injeksjon, på studiedager 1, 29, 57 og 85.
Andre navn:
  • IONIS HTTRx
Eksperimentell: ISIS 443139 60 mg
Deltakerne mottok ISIS 443139, 60 mg, ved intratekal injeksjon, på studiedag 1, 29, 57 og 85.
Legemiddel: ISIS 443139 60 mg
ISIS 443139, 60 mg, ble administrert ved intratekal injeksjon, på studiedager 1, 29, 57 og 85.
Andre navn:
  • IONIS HTTRx
Eksperimentell: ISIS 443139 90 mg
Deltakerne mottok ISIS 443139, 90 mg, ved intratekal injeksjon, på studiedager 1, 29, 57 og 85.
Legemiddel: ISIS 443139 90 mg
ISIS 443139, 90 mg, ble administrert ved intratekal injeksjon, på studiedager 1, 29, 57 og 85.
Andre navn:
  • IONIS HTTRx
Eksperimentell: ISIS 443139 120 mg
Deltakerne mottok ISIS 443139, 120 mg, ved intratekal injeksjon, på studiedag 1, 29, 57 og 85.
Legemiddel: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, ble administrert ved intratekal injeksjon, på studiedager 1, 29, 57 og 85.
Andre navn:
  • IONIS HTTRx
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo, ved intratekal injeksjon, på studiedag 1, 29, 57 og 85.
Annen: Placebo
Placebo ble administrert ved intratekal injeksjon på studiedag 1, 29, 57 og 85.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opptil ca 28 uker
En uønsket hendelse (AE) var ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som var tidsmessig assosiert med studien eller bruken av undersøkelsesmedikamentet, uansett om bivirkningen ble ansett som relatert til undersøkelsen eller ikke. medikamentprodukt. En AE var å betrakte som en TEAE hvis den var tilstede før den første dosen av studiemedikamentet ble mottatt og deretter ble forverret eller ikke var til stede før den første dosen av studiemedikamentet ble mottatt, men senere dukket opp.
Opptil ca 28 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Observert konsentrasjon av cerebrospinalvæske (CSF) for ISIS 443139
Tidsramme: Dag 1, 29, 57, 85 og 113 eller 141
Dag 1, 29, 57, 85 og 113 eller 141

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) for ISIS 443139
Tidsramme: Dag 1 og 85
Dag 1 og 85
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for ISIS 443139
Tidsramme: Dag 1 og 85
Dag 1 og 85
Endring fra baseline i CSF Mutant Huntingtin (fM) proteinkonsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje til sluttvurdering (dag 85 eller 113)
Baseline ble definert som det siste ikke-manglende tiltaket før den første dosen.
Grunnlinje til sluttvurdering (dag 85 eller 113)
Endring fra baseline i CSF Neurofilament Light Chain Concentration
Tidsramme: Grunnlinje til sluttvurdering (dag 85 eller 113)
Baseline ble definert som det siste ikke-manglende tiltaket før den første dosen.
Grunnlinje til sluttvurdering (dag 85 eller 113)
Ventrikulært volum vurdert ved strukturell magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Visning, dag 113 og 197
Visning, dag 113 og 197
Huntingtons sykdom (HD) Cognitive Assessment Battery Composite Score
Tidsramme: Grunnlinje til dag 84, 141 og 197
HD Cognitive Battery ble utviklet som et middel for å måle kognitiv dysfunksjon hos sent premanifesterte og tidlig manifest HD-pasienter. De 6 testene som består av batteriet ble valgt basert på testfølsomhet, praksiseffekter, pålitelighet, domenedekning, gjennomførbarhet for bruk i kliniske studier og tolerabilitet. En sammensatt kognitiv poengsum ble beregnet av den gjennomsnittlige z-skåren av de 6 individuelle testene. En positiv endring fra baseline indikerte forbedring i kognitiv funksjon; en negativ endring indikerte forverring. Baseline ble definert som det siste ikke-manglende tiltaket før den første dosen.
Grunnlinje til dag 84, 141 og 197

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

8. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

8. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

10. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mai 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2019

Sist bekreftet

1. mai 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ISIS 443139 10 mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Netherlands

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere