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Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica dell'ISIS 443139 nei partecipanti con malattia di Huntington manifesta precocemente

30 maggio 2019 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi multiple crescenti di ISIS 443139 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Huntington manifesta precoce

Questo studio ha testato la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi multiple crescenti di ISIS 443139 somministrate per via intratecale a partecipanti adulti con malattia di Huntington manifesta precoce.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charite University Berlin
      • Bochum, Germania, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Germania, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0PY
        • Cambridge university hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 23 anni a 63 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi precoce della malattia di Huntington manifesta
  • Maschio o femmina, di età compresa tra 25 e 65 anni inclusi, al momento del consenso informato
  • In grado e disposto a soddisfare tutti i requisiti di studio, incluso il viaggio al Centro studi e la partecipazione a tutte le procedure e misurazioni durante le visite di studio
  • Avere un partner di prova che sia affidabile, competente e di almeno 18 anni, disposto ad accompagnare il partecipante a selezionare le visite di prova e ad essere disponibile al Centro Studi per telefono se necessario
  • In grado di tollerare scansioni MRI, prelievi di sangue e punture lombari
  • Risiedere entro 4 ore di viaggio dal Centro Studi

Criteri chiave di esclusione:

  • Condizione medica clinicamente significativa, come corea grave, ideazione suicidaria attiva o qualsiasi altra condizione che renderebbe il partecipante non idoneo all'inclusione o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante
  • Trattamento recente con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo
  • Precedente trattamento con un oligonucleotide antisenso [compreso l'acido ribonucleico a piccola interferenza (siRNA)]
  • Qualsiasi storia di terapia genica o trapianto di cellule o qualsiasi altra chirurgia cerebrale sperimentale
  • Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale (CSF) o di un catetere impiantato del sistema nervoso centrale (SNC)
  • Storia di mal di testa post-puntura lombare di intensità moderata o grave e/o macchia di sangue
  • Tumori maligni entro 5 anni dallo screening, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle o del carcinoma in situ della cervice che è stato trattato con successo
  • Ricovero ospedaliero per qualsiasi procedura medica o chirurgica importante che comporti anestesia generale entro 12 settimane dallo screening o pianificato durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ISIS 443139 10 mg
I partecipanti hanno ricevuto ISIS 443139, 10 milligrammi (mg), mediante iniezione intratecale, nei giorni di studio 1, 29, 57 e 85.
Droga: ISIS 443139 10 mg
ISIS 443139, 10 mg, è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altri nomi:
  • IONIS HTTRx
Sperimentale: ISIS 443139 30 mg
I partecipanti hanno ricevuto ISIS 443139, 30 mg, mediante iniezione intratecale, nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Droga: ISIS 443139 30 mg
ISIS 443139, 30 mg, è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altri nomi:
  • IONIS HTTRx
Sperimentale: ISIS 443139 60 mg
I partecipanti hanno ricevuto ISIS 443139, 60 mg, mediante iniezione intratecale, nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Droga: ISIS 443139 60 mg
ISIS 443139, 60 mg, è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altri nomi:
  • IONIS HTTRx
Sperimentale: ISIS 443139 90 mg
I partecipanti hanno ricevuto ISIS 443139, 90 mg, mediante iniezione intratecale, nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Droga: ISIS 443139 90 mg
ISIS 443139, 90 mg, è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altri nomi:
  • IONIS HTTRx
Sperimentale: ISIS 443139 120 mg
I partecipanti hanno ricevuto ISIS 443139, 120 mg, mediante iniezione intratecale, nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Droga: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altri nomi:
  • IONIS HTTRx
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo, mediante iniezione intratecale, nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altro: Placebo
Il placebo è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a circa 28 settimane
Un evento avverso (AE) era qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata allo studio o all'uso del farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che l'AE fosse considerato o meno correlato all'evento sperimentale prodotto farmaceutico. Un evento avverso doveva essere considerato un TEAE se era presente prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio e successivamente è peggiorato o non era presente prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio ma è comparso successivamente.
Fino a circa 28 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione osservata del liquido cerebrospinale (CSF) per ISIS 443139
Lasso di tempo: Giorni 1, 29, 57, 85 e 113 o 141
Giorni 1, 29, 57, 85 e 113 o 141

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) per ISIS 443139
Lasso di tempo: Giorni 1 e 85
Giorni 1 e 85
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) per ISIS 443139
Lasso di tempo: Giorni 1 e 85
Giorni 1 e 85
Variazione rispetto al basale della concentrazione proteica di huntingtina mutante (fM) nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Dalla valutazione iniziale alla valutazione finale (giorno 85 o 113)
Il basale è stato definito come l'ultima misura non mancante prima della prima dose.
Dalla valutazione iniziale alla valutazione finale (giorno 85 o 113)
Variazione rispetto al basale nella concentrazione di catene leggere dei neurofilamenti del liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Dalla valutazione iniziale alla valutazione finale (giorno 85 o 113)
Il basale è stato definito come l'ultima misura non mancante prima della prima dose.
Dalla valutazione iniziale alla valutazione finale (giorno 85 o 113)
Volume ventricolare valutato mediante risonanza magnetica strutturale (MRI)
Lasso di tempo: Proiezione, giorni 113 e 197
Proiezione, giorni 113 e 197
Punteggio composito della batteria per la valutazione cognitiva della malattia di Huntington (HD).
Lasso di tempo: Dal basale ai giorni 84, 141 e 197
La batteria cognitiva HD è stata sviluppata come mezzo per misurare la disfunzione cognitiva nei pazienti con MH tardivamente premanifesta e precocemente manifesta. I 6 test che compongono la batteria sono stati selezionati in base alla sensibilità del test, agli effetti pratici, all'affidabilità, alla copertura del dominio, alla fattibilità per l'uso negli studi clinici e alla tollerabilità. Un punteggio cognitivo composito è stato calcolato dal punteggio z medio dei 6 test individuali. Un cambiamento positivo rispetto al basale indicava un miglioramento della funzione cognitiva; una variazione negativa indicava un peggioramento. Il basale è stato definito come l'ultima misura non mancante prima della prima dose.
Dal basale ai giorni 84, 141 e 197

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

8 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

8 novembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

10 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 maggio 2019

Ultimo verificato

1 maggio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ISIS 443139 10 mg

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