Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamika ISIS 443139 u účastníků s časným projevem Huntingtonovy choroby

30. května 2019 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky vícenásobných vzestupných dávek intratekálně podaného ISIS 443139 u pacientů s časně manifestní Huntingtonovou chorobou

Tato studie testovala bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku vícenásobných vzestupných dávek ISIS 443139 podávaných intratekálně dospělým účastníkům s časnou manifestací Huntingtonovy choroby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

46

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité University Berlin
      • Bochum, Německo, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Německo, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0PY
        • Cambridge University Hospital
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikována s ranou manifestací Huntingtonovy choroby
  • Muž nebo žena ve věku 25 až 65 let včetně, v době informovaného souhlasu
  • Schopný a ochotný splnit všechny studijní požadavky, včetně cesty do Studijního centra a účasti na všech procedurách a měřeních při studijních návštěvách
  • Mít zkušebního partnera, který je spolehlivý, kompetentní a je mu alespoň 18 let, je ochoten doprovázet účastníka při výběru zkušebních návštěv a být v případě potřeby telefonicky k dispozici studijnímu centru
  • Schopný tolerovat vyšetření magnetickou rezonancí, odběry krve a lumbální punkce
  • Bydlete do 4 hodin cesty od studijního centra

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinicky významný zdravotní stav, jako je těžká chorea, aktivní sebevražedné myšlenky nebo jakékoli jiné stavy, které by způsobily, že by účastník nebyl vhodný pro zařazení, nebo by mohly narušovat účast účastníka ve studii nebo dokončení studie.
  • Nedávná léčba jiným zkoumaným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením
  • Předchozí léčba antisense oligonukleotidem [včetně malé interferující ribonukleové kyseliny (siRNA)]
  • Jakákoli historie genové terapie nebo transplantace buněk nebo jakékoli jiné experimentální operace mozku
  • Přítomnost implantovaného zkratu pro drenáž mozkomíšního moku (CSF) nebo implantovaného katétru centrálního nervového systému (CNS)
  • Anamnéza bolesti hlavy střední nebo těžké intenzity po lumbální punkci a/nebo krevní skvrny
  • Malignita do 5 let od screeningu, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku, který byl úspěšně léčen
  • Hospitalizace pro jakýkoli větší lékařský nebo chirurgický zákrok zahrnující celkovou anestezii do 12 týdnů od screeningu nebo plánovaná během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ISIS 443139 10 mg
Účastníci dostali ISIS 443139, 10 miligramů (mg), intratekální injekcí, ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Lék: ISIS 443139 10 mg
ISIS 443139, 10 mg, byl podáván intratekální injekcí ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Ostatní jména:
  • IONIS HTTRx
Experimentální: ISIS 443139 30 mg
Účastníci dostali ISIS 443139, 30 mg, intratekální injekcí, ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Lék: ISIS 443139 30 mg
ISIS 443139, 30 mg, byl podáván intratekální injekcí ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Ostatní jména:
  • IONIS HTTRx
Experimentální: ISIS 443139 60 mg
Účastníci dostali ISIS 443139, 60 mg, intratekální injekcí, ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Lék: ISIS 443139 60 mg
ISIS 443139, 60 mg, byl podáván intratekální injekcí ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Ostatní jména:
  • IONIS HTTRx
Experimentální: ISIS 443139 90 mg
Účastníci dostali ISIS 443139, 90 mg, intratekální injekcí, ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Lék: ISIS 443139 90 mg
ISIS 443139, 90 mg, byl podáván intratekální injekcí ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Ostatní jména:
  • IONIS HTTRx
Experimentální: ISIS 443139 120 mg
Účastníci dostali ISIS 443139, 120 mg, intratekální injekcí, ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Lék: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, byl podáván intratekální injekcí ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Ostatní jména:
  • IONIS HTTRx
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo intratekální injekcí ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.
Jiný: Placebo
Placebo bylo podáváno intratekální injekcí ve dnech studie 1, 29, 57 a 85.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až přibližně 28 týdnů
Nežádoucí příhodou (AE) byl jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené se studií nebo používáním hodnoceného léčivého přípravku, bez ohledu na to, zda byl AE považován za související s testovaným drogový produkt. AE měla být považována za TEAE, pokud byla přítomna před podáním první dávky studovaného léčiva a následně se zhoršila nebo nebyla přítomna před podáním první dávky studovaného léčiva, ale následně se objevila.
Až přibližně 28 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Pozorovaná koncentrace mozkomíšního moku (CSF) pro ISIS 443139
Časové okno: Dny 1, 29, 57, 85 a 113 nebo 141
Dny 1, 29, 57, 85 a 113 nebo 141

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) pro ISIS 443139
Časové okno: Dny 1 a 85
Dny 1 a 85
Čas do maximální plazmatické koncentrace (Tmax) pro ISIS 443139
Časové okno: Dny 1 a 85
Dny 1 a 85
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci proteinu CSF mutant Huntingtin (fM).
Časové okno: Výchozí stav k závěrečnému hodnocení (85. nebo 113. den)
Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané opatření před první dávkou.
Výchozí stav k závěrečnému hodnocení (85. nebo 113. den)
Změna koncentrace lehkého řetězce neurofilamentu CSF od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav k závěrečnému hodnocení (85. nebo 113. den)
Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané opatření před první dávkou.
Výchozí stav k závěrečnému hodnocení (85. nebo 113. den)
Komorový objem podle posouzení strukturní magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Promítání, 113. a 197. den
Promítání, 113. a 197. den
Složené skóre kognitivního hodnocení baterie Huntingtonovy choroby (HD).
Časové okno: Výchozí stav ke dnům 84, 141 a 197
HD kognitivní baterie byla vyvinuta jako prostředek k měření kognitivní dysfunkce u pacientů s pozdní premanifestací a časnou manifestací HD. Šest testů, které tvoří baterii, bylo vybráno na základě citlivosti testu, praktických účinků, spolehlivosti, pokrytí domény, proveditelnosti použití v klinických studiích a snášenlivosti. Složené kognitivní skóre bylo vypočteno průměrným z-skóre 6 jednotlivých testů. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě indikovala zlepšení kognitivních funkcí; negativní změna indikovala zhoršení. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané opatření před první dávkou.
Výchozí stav ke dnům 84, 141 a 197

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

8. listopadu 2017

Dokončení studie (Aktuální)

8. listopadu 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. srpna 2015

První zveřejněno (Odhad)

10. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. května 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. května 2019

Naposledy ověřeno

1. května 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ISIS 443139 10 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit