약물 내성 부분 발작 환자에서 ganaxolone의 2년 공개 확장 연구
2023년 6월 22일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals
약물 내성 부분 발병 발작(Drug-resistant Partial-onset Seizures)을 가진 성인 환자의 추가 치료로서 ganaxolone의 후속 2년 공개 확장 연구
약물 저항성 부분 발작 성인 환자의 추가 요법으로서 ganaxolone에 대한 후속 2년 공개 확장 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구는 Protocol 1042-0603을 완료한 후 ganaxolone 치료로 혜택을 받은 환자를 대상으로 2년 동안 공개 라벨로 계속 진행되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
26
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Santa Monica, California, 미국, 90404
- Neurological Research Institute
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
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Minnesota
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Golden Valley, Minnesota, 미국, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75251
- Texas Epilepsy Group
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이전 프로토콜 1042-0603에서 예정된 모든 임상 연구 방문을 완료하고 연구 1042-603에서 마지막 3번의 28일 기간 동안 평균 28일 발작 빈도가 연구 1042-603.
- 연구 1042-0603에서 1일 연구 약물 순응도가 90% 이상이고 조사관이 피험자가 처방된 전체 용량을 준수했다고 느끼는 피험자.
- 연구의 성격과 위험에 대해 적절한 정보를 받은 후 연구 관련 절차에 참여하기 전에 서면으로 정보에 입각한 동의를 하거나 그렇게 할 수 있는 법적 대리인을 가질 수 있습니다.
- 연구 시작 전 1개월 동안 일관된 용량으로 1, 2 또는 3가지 항경련제(AED)의 안정적인 요법으로 현재 치료 및 유지 중입니다.
- 이식형 미주 신경 자극기(VNS)는 허용되며 수반되는 AED 수에 포함되지 않습니다.
- 정확하고 완전한 일일 서면 발작 일정표를 유지할 능력과 의지가 있거나 정확하고 완전한 일일 서면 발작 일정표를 유지할 수 있고 유지할 의지가 있는 간병인이 있습니다.
- 하루에 두 번 음식과 함께 약을 복용할 수 있고 기꺼이 복용합니다. ganaxolone은 음식과 함께 투여되어야 합니다.
- 성적으로 활동적인 가임 여성(WCBP)은 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 하며 방문 1 및 후속 방문에서 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
제외 기준:
- 연구자의 판단에 따라 임상적으로 중요하다고 간주되고 피험자의 안전 또는 연구 결과에 잠재적으로 영향을 미칠 수 있는 모든 의학적 상태를 가짐
- 이전 연구, 1042-0603에서 공개 라벨 ganaxolone과 관련이 있거나 확실히 관련이 있다고 판단되는 중등도 또는 중증의 의학적으로 중요한 이상 반응을 경험한 사람
- 연구 1042-0603 동안 알라닌 전이효소(ALT; SGPT) 또는 아스파르테이트 전이효소(AST; SGOT) 수치가 정상 상한치(ULN)의 3배를 초과하거나 총 빌리루빈이 ULN의 1.5배를 초과합니다.
- 기저 세포 암종을 제외하고 지난 2년 이내에 악성 종양의 병력이 있어야 합니다.
- 불법 약물 또는 알코올 사용, 감염, 신생물, 탈수초성 질환, 퇴행성 신경계 질환 또는 진행성으로 간주되는 중추신경계(CNS) 질환, 대사성 질환 또는 진행성 퇴행성 질환에 이차적인 발작.
- 적극적인 자살 계획/의도가 있거나 지난 6개월 동안 적극적인 자살 생각이 있었습니다. 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)에 의해 분류된 지난 5년 동안 실제 자살 시도 또는 평생 1회 이상의 실제 자살 시도 이력이 있어야 합니다.
- 지난 5년 이내에 약물 또는 알코올 남용의 역사가 있습니다. 다른 AED와 마찬가지로 알코올 사용은 권장되지 않습니다.
- 현재 케톤식이 요법을 따르거나 따를 계획입니다.
- vigabatrin 또는 ezogabine(retigabine; Potiga; Trobalt)의 현재 사용은 허용되지 않습니다.
- 임신 중이거나 현재 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 여성.
- 전체 임상 시험 동안 식단에서 자몽 및 자몽 주스를 중단할 수 없음/내키지 않음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ganaxolone
최대 1800mg/일
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225 mg 캡슐 450 mg ~ 900 mg 2x/day
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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28일 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 28일차
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기준선 28일 발작 빈도는 연구 1042-0603의 기준선 기간(56일 이하)의 발작 수를 기준선 기간에 사용 가능한 발작 데이터가 있는 일수로 나눈 다음 28을 곱하여 계산했습니다.
기준선 후 28일 발작 빈도는 전체 치료 기간 동안의 발작 수를 치료 기간 동안 사용 가능한 발작 데이터가 있는 일수로 나눈 다음 28을 곱하여 계산했습니다.
기준선은 이전 연구 1042-0603에서 첫 번째 치료 전에 얻은 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
28일 발작 빈도에서 기준선으로부터 백분율 변화에 대한 계산은 각 참가자에 대해 다음과 같이 수행되었습니다: 기준선 이후 28일 발작 빈도에서 기준선 28일 발작 빈도를 뺀 값을 기준선 28일 발작 빈도로 나눈 값에 100%를 곱한 값입니다.
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기준선 및 28일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 28일 간 빈번한 발작이 50% 이상 감소한 참가자 수
기간: 기준선 및 28일차
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50% 반응자는 28일 부분 발병 발작(POS) 발작 빈도에서 기준선에서 개방 라벨 연장 기간 종료까지 백분율 변화의 감소가 50% 이상인 개인입니다.
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기준선 및 28일차
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CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement) 점수를 받은 참가자 수
기간: 104주째
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CGI-I 척도는 참가자의 질병이 중재 시작 시 기준선 상태에 비해 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가하는 데 사용되는 임상의가 평가한 7점 척도입니다.
1. "매우 개선됨" 2. "매우 개선됨" 3. "최소한 개선됨" 4. "변화 없음" 5. "최소한 악화됨" 6. "훨씬 악화됨" 7. "매우 악화됨".
더 높은 점수는 더 나쁜 상태를 나타냅니다.
104주(치료 종료)에 CGI 개선을 보인 참가자가 제시되었습니다.
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104주째
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환자/간병인 개선의 전반적인 인상(PGI-I) 점수를 받은 참가자 수
기간: 104주째
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참가자는 "매우 많이 개선됨, 많이 개선됨, 약간 개선됨, 변화 없음, 약간 나빠짐, 훨씬 나빠짐 또는 매우 나빠짐"(1 = 매우 많이 개선됨, 7 = 매우 많이 나빠짐).
더 높은 점수는 더 나쁜 상태를 나타냅니다.
104주차(치료 종료)에 PGI 개선을 보인 참가자가 제시되었습니다.
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104주째
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 8월 9일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 8월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
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