Een twee jaar durend open-label extensieonderzoek van ganaxolon bij patiënten met geneesmiddelresistente aanvallen met partieel begin

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen die alle geplande klinische onderzoeksbezoeken in het vorige protocol 1042-0603 hebben voltooid en een verbetering van minimaal 35% hebben laten zien in de gemiddelde aanvalsfrequentie van 28 dagen gedurende de laatste drie perioden van 28 dagen in onderzoek 1042-603 in vergelijking met de basislijn van bestudeer 1042-603.
• Proefpersonen van wie de dagelijkse therapietrouw in studie 1042-0603 90% of meer was, en van wie de onderzoeker meent dat de proefpersoon voldeed aan de voorgeschreven dosis.
• In staat zijn om schriftelijk geïnformeerde toestemming te geven, of een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger te hebben die daartoe in staat is, nadat hij naar behoren is geïnformeerd over de aard en risico's van het onderzoek en voorafgaand aan het starten van enige studiegerelateerde procedures.
• Wordt momenteel behandeld en onderhouden met een stabiel regime van 1, 2 of 3 anti-epileptica (AED) met een consistente dosis gedurende een maand voorafgaand aan deelname aan de studie.
• Een geïmplanteerde Nervus Vagus Stimulator (VNS) is toegestaan ​​en telt niet mee voor het aantal gelijktijdige AED's.
• In staat en bereid om een ​​nauwkeurige en volledige dagelijkse schriftelijke aanvalskalender bij te houden of een verzorger heeft die in staat en bereid is om een ​​nauwkeurige en volledige dagelijkse schriftelijke aanvalskalender bij te houden.
• In staat en bereid om twee keer per dag medicijnen met voedsel in te nemen. Ganaxolone moet met voedsel worden toegediend.
• Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WCBP) moeten een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken en een negatieve zwangerschapstest hebben bij bezoek 1 en bij volgende bezoeken.

Uitsluitingscriteria:

• Een medische aandoening hebben die, naar het oordeel van de onderzoeker, als klinisch significant wordt beschouwd en mogelijk van invloed kan zijn op de veiligheid van de proefpersoon of het studieresultaat
• Een ernstige bijwerking of een matige of ernstige medisch belangrijke bijwerking ervaren die waarschijnlijk of zeker gerelateerd was aan open-label gaaxolon in de vorige studie, 1042-0603
• Alaninetransferase (ALT; SGPT) of aspartaattransferase (AST; SGOT) niveaus > 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) of totaal bilirubine > 1,5 keer ULN hebben tijdens onderzoek 1042-0603.
• Een voorgeschiedenis van maligniteit hebben in de afgelopen 2 jaar, met uitzondering van basaalcelcarcinoom.
• Aanvallen secundair aan ongeoorloofd drugs- of alcoholgebruik, infectie, neoplasmata, demyeliniserende ziekte, degeneratieve neurologische ziekte of ziekte van het centraal zenuwstelsel (CZS) die als progressief wordt beschouwd, metabole ziekte of progressieve degeneratieve ziekte.
• Actieve suïcidale plannen/intenties hebben, of actieve suïcidale gedachten hebben gehad in de afgelopen 6 maanden. Een voorgeschiedenis hebben van een daadwerkelijke zelfmoordpoging in de afgelopen 5 jaar of meer dan 1 levenslange daadwerkelijke zelfmoordpoging zoals geclassificeerd door de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
• Een voorgeschiedenis hebben van drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen 5 jaar. Net als bij andere AED's wordt het gebruik van alcohol afgeraden.
• Volgt momenteel een ketogeen dieet of is van plan dit te gaan volgen.
• Huidig ​​gebruik van vigabatrine of ezogabine (retigabine; Potiga; Trobalt) is niet toegestaan.
• Vrouwen die zwanger zijn, momenteel borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek.
• Onvermogen/onwil om grapefruit en grapefruitsap uit het dieet te houden gedurende de gehele klinische proef.