Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dwuletnie otwarte badanie rozszerzone ganaksolonu u pacjentów z lekoopornymi napadami padaczkowymi o częściowym początku

22 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals

Kontynuacja, dwuletnie otwarte badanie rozszerzone dotyczące stosowania ganaksolonu jako terapii dodatkowej u dorosłych pacjentów z lekoopornymi napadami padaczkowymi o częściowym początku

Kontynuacja, dwuletnie otwarte badanie rozszerzone ganaksolonu jako terapii dodatkowej u dorosłych pacjentów z lekoopornymi napadami częściowymi

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest kontynuacją trwającą 2 lata, metodą otwartej próby, dla pacjentów, którzy odnieśli korzyść z leczenia ganaksolonem po ukończeniu Protokołu 1042-0603.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Neurological Research Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research, LLC
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55422
        • Minneapolis Clinic of Neurology
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75251
        • Texas Epilepsy Group

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, którzy odbyli wszystkie zaplanowane wizyty w ramach badania klinicznego w poprzednim protokole 1042-0603 i wykazali co najmniej 35% poprawę średniej 28-dniowej częstości napadów w ciągu ostatnich trzech 28-dniowych okresów w badaniu 1042-603 w porównaniu z wartością wyjściową studium 1042-603.
  • Pacjenci, u których codzienna zgodność z lekiem w badaniu 1042-0603 wynosiła 90% lub więcej iw przypadku których badacz uważa, że ​​pacjent przestrzegał pełnej dawki zgodnie z zaleceniami.
  • Możliwość wyrażenia świadomej zgody na piśmie lub posiadanie upoważnionego przedstawiciela prawnego, który jest w stanie to zrobić, po odpowiednim poinformowaniu o charakterze i ryzyku badania oraz przed zaangażowaniem się w jakiekolwiek procedury związane z badaniem.
  • Obecnie leczony i podtrzymywany stabilnym schematem 1, 2 lub 3 leków przeciwpadaczkowych (AED) w stałej dawce przez jeden miesiąc przed włączeniem do badania.
  • Wszczepiony stymulator nerwu błędnego (VNS) jest dozwolony i nie będzie wliczany do liczby towarzyszących AED.
  • Zdolny i chętny do prowadzenia dokładnego i kompletnego dziennego pisemnego kalendarza napadów lub ma opiekuna, który jest w stanie i chce prowadzić dokładny i kompletny dzienny pisemny kalendarz napadów.
  • Zdolny i chętny do przyjmowania leku z jedzeniem dwa razy dziennie. Ganaxolone należy podawać z jedzeniem.
  • Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym (WCBP) muszą stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji i mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas wizyty 1 i podczas kolejnych wizyt.

Kryteria wyłączenia:

  • Mieć jakiekolwiek schorzenie, które w ocenie badacza jest uważane za klinicznie istotne i może potencjalnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub wynik badania
  • Doświadczył poważnego zdarzenia niepożądanego lub umiarkowanego lub ciężkiego medycznie ważnego zdarzenia niepożądanego, które zostało uznane za prawdopodobnie lub zdecydowanie związane z otwartym ganaksolonem w poprzednim badaniu, 1042-0603
  • poziom transferazy alaninowej (ALT; SGPT) lub transferazy asparaginianowej (AST; SGOT) > 3 razy górna granica normy (GGN) lub stężenie bilirubiny całkowitej >1,5 raza GGN podczas badania 1042-0603.
  • Mieć historię nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego.
  • Napady wtórne spowodowane używaniem narkotyków lub alkoholu, infekcją, nowotworem, chorobą demielinizacyjną, zwyrodnieniową chorobą neurologiczną lub chorobą ośrodkowego układu nerwowego (OUN) uznane za postępującą, chorobę metaboliczną lub postępującą chorobę zwyrodnieniową.
  • Mieć aktywny plan/zamiar samobójczy lub mieć aktywne myśli samobójcze w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Mieć historię faktycznej próby samobójczej w ciągu ostatnich 5 lat lub więcej niż 1 rzeczywistą próbę samobójczą w życiu, zgodnie z klasyfikacją skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  • Masz historię nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 5 lat. Podobnie jak w przypadku innych leków przeciwpadaczkowych, nie zaleca się spożywania alkoholu.
  • Obecnie stosuje lub planuje stosować dietę ketogeniczną.
  • Obecne stosowanie wigabatryny lub ezogabiny (retygabina; Potiga; Trobalt) jest niedozwolone.
  • Kobiety, które są w ciąży, obecnie karmią piersią lub planują zajść w ciążę podczas badania.
  • Niemożność/niechęć do odstawienia grejpfruta i soku grejpfrutowego od diety podczas całego badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ganaksolon
Maksymalnie do 1800 mg/dzień
Lek: ganaksolon
Kapsułki 225 mg 450 mg do 900 mg 2x/dobę
Inne nazwy:
  • CCD 1042

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej w 28-dniowej częstotliwości napadów
Ramy czasowe: Linia bazowa i w dniu 28
Wyjściową częstość napadów w ciągu 28 dni obliczono jako liczbę napadów w okresie początkowym badania 1042-0603 (mniej lub równym 56 dni) podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi dotyczącymi napadów w okresie początkowym i pomnożoną przez 28. Częstość napadów po 28 dniach od wizyty początkowej obliczono jako liczbę napadów w całym okresie leczenia podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi o napadach w okresie leczenia i pomnożoną przez 28. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed pierwszym leczeniem w poprzednim badaniu 1042-0603. Obliczenia procentowej zmiany częstości napadów w ciągu 28 dni od wartości początkowej przeprowadzono w następujący sposób dla każdego uczestnika: częstość napadów po 28 dniach od wartości wyjściowej minus częstotliwość napadów w ciągu 28 dni od wartości początkowej, całość podzielona przez częstotliwość napadów w ciągu 28 dni po wartości wyjściowej pomnożona przez 100 procent.
Linia bazowa i w dniu 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy wykazali większą lub równą 50% redukcję częstości napadów padaczkowych w ciągu 28 dni od wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i w dniu 28
Osoba reagująca na 50% to osoba, u której zmniejszenie procentowej zmiany od wartości początkowej do końca otwartego okresu przedłużenia w 28-dniowej częstości napadów padaczkowych częściowych (POS) jest większe lub równe 50%.
Linia bazowa i w dniu 28
Liczba uczestników z wynikami Globalnego Wrażenia Klinicznego Poprawy (CGI-I).
Ramy czasowe: W 104 tygodniu
Skala CGI-I to 7-punktowa skala oceniana przez klinicystów, używana do oceny stopnia poprawy lub pogorszenia choroby uczestnika w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji. Zostało ono ocenione jako: 1. „bardzo dużo lepiej” 2. „znacznie lepiej” 3. „minimalnie lepiej” 4. „bez zmian” 5. „minimalnie gorzej” 6. „znacznie gorzej” 7. „bardzo dużo gorzej”. Wyższe noty wskazywały na gorszy stan. Przedstawiono uczestników, u których wystąpiła poprawa CGI w 104. tygodniu (koniec leczenia).
W 104 tygodniu
Liczba uczestników z wynikami globalnego wrażenia poprawy (PGI-I) pacjenta/opiekuna
Ramy czasowe: W 104 tygodniu
Uczestnik jest proszony o ocenę całkowitej poprawy w zakresie napadów częściowych, czy w ocenie uczestnika jest ona całkowicie spowodowana leczeniem farmakologicznym w oparciu o 7-punktową skalę przy użyciu znaczników „bardzo poprawiona, znacznie poprawiona, nieznacznie poprawiona, bez zmian, trochę gorzej, dużo gorzej lub bardzo dużo gorzej” (1 = bardzo dużo lepiej; 7 = bardzo dużo gorzej). Wyższe noty wskazywały na gorszy stan. Przedstawiono uczestników, u których wystąpiła poprawa PGI w 104. tygodniu (koniec leczenia).
W 104 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

11 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1042-0604

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj