Un estudio de extensión abierto de dos años de ganaxolona en pacientes con convulsiones de inicio parcial resistentes a los medicamentos

Criterios de inclusión:

• Sujetos que hayan completado todas las visitas programadas del estudio clínico en el protocolo anterior 1042-0603 y hayan mostrado una mejora mínima del 35 % en la frecuencia media de convulsiones de 28 días durante los últimos tres períodos de 28 días en el estudio 1042-603 en comparación con la línea base de estudio 1042-603.
• Sujetos cuyo cumplimiento diario del fármaco del estudio en el Estudio 1042-0603 fue del 90 % o más, y para quienes el investigador considera que el sujeto cumplió con la dosis completa prescrita.
• Capaz de dar su consentimiento informado por escrito, o tener un representante legalmente autorizado capaz de hacerlo, después de haber sido debidamente informado de la naturaleza y los riesgos del estudio y antes de participar en cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
• Actualmente en tratamiento y mantenimiento con un régimen estable de 1, 2 o 3 fármacos antiepilépticos (FAE) en una dosis constante durante un mes antes del ingreso al estudio.
• El estimulador del nervio vago implantado (VNS) está permitido y no contará para el número de DEA concomitantes.
• Es capaz y está dispuesto a mantener un calendario de convulsiones diario escrito preciso y completo o tiene un cuidador que puede y está dispuesto a mantener un calendario de convulsiones escrito diario preciso y completo.
• Capaz y dispuesto a tomar el medicamento con alimentos dos veces al día. La ganaxolona debe administrarse con alimentos.
• Las mujeres en edad fértil sexualmente activas (WCBP, por sus siglas en inglés) deben usar un método anticonceptivo médicamente aceptable y tener una prueba de embarazo negativa en la visita 1 y en las visitas posteriores.

Criterio de exclusión:

• Tener cualquier condición médica que, a juicio del investigador, se considere clínicamente significativa y podría afectar potencialmente la seguridad del sujeto o el resultado del estudio.
• Experimentó un evento adverso grave o un evento adverso médicamente importante moderado o grave que se consideró probable o definitivamente relacionado con la ganaxolona de etiqueta abierta en el estudio anterior, 1042-0603
• Tener niveles de alanina transferasa (ALT; SGPT) o aspartato transferasa (AST; SGOT) > 3 veces los límites superiores de lo normal (LSN) o bilirrubina total > 1,5 veces el ULN durante el estudio 1042-0603.
• Tener antecedentes de malignidad en los últimos 2 años, con la excepción de carcinoma de células basales.
• Convulsiones secundarias al uso de drogas ilícitas o alcohol, infección, neoplasia, enfermedad desmielinizante, enfermedad neurológica degenerativa o enfermedad del sistema nervioso central (SNC) considerada progresiva, enfermedad metabólica o enfermedad degenerativa progresiva.
• Tiene un plan/intención suicida activo, o ha tenido pensamientos suicidas activos en los últimos 6 meses. Tener antecedentes de un intento de suicidio real en los últimos 5 años o más de 1 intento de suicidio real en la vida según la clasificación de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS).
• Tener antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los últimos 5 años. Al igual que con otros DEA, no se recomienda el uso de alcohol.
• Actualmente siguen o planean seguir una dieta cetogénica.
• No se permite el uso actual de vigabatrina o ezogabina (retigabina; Potiga; Trobalt).
• Mujeres que están embarazadas, actualmente amamantando o planeando quedar embarazadas durante el estudio.
• Incapacidad/falta de voluntad para retirar la toronja y el jugo de toronja de la dieta durante todo el ensayo clínico.