En toårig åpen utvidelsesstudie av Ganaxolon hos pasienter med legemiddelresistente partielle anfall

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersoner som har gjennomført alle planlagte kliniske studiebesøk i forrige protokoll 1042-0603 og har vist en minimum 35 % forbedring i gjennomsnittlig 28-dagers anfallsfrekvens over de siste tre 28-dagers periodene i studie 1042-603 sammenlignet med baseline av studie 1042-603.
• Forsøkspersoner hvis daglige etterlevelse av studiemedikamenter i studie 1042-0603 var 90 % eller mer, og som etterforskeren mener at forsøkspersonen var kompatibel med hele dosen som foreskrevet.
• Kunne gi informert samtykke skriftlig, eller ha en juridisk autorisert representant i stand til å gjøre det, etter å ha blitt godt informert om arten og risikoene ved studien og før man deltar i noen studierelaterte prosedyrer.
• Blir for tiden behandlet og vedlikeholdt med et stabilt regime med 1, 2 eller 3 antiepileptika (AED) ved en konsistent dose i én måned før studiestart.
• Implantert Vagus Nerve Stimulator (VNS) er tillatt og vil ikke telle mot antall samtidige hjertestartere.
• Kunne og vil føre en nøyaktig og fullstendig daglig skriftlig anfallskalender eller har en omsorgsperson som er i stand til og villig til å føre en nøyaktig og fullstendig daglig skriftlig anfallskalender.
• Kan og er villig til å ta stoff med mat to ganger daglig. Ganaxolon må gis sammen med mat.
• Seksuelt aktive kvinner i fertil alder (WCBP) må bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode og ha en negativ graviditetstest ved besøk 1 og ved påfølgende besøk.

Ekskluderingskriterier:

• Har en medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, anses å være klinisk signifikant og potensielt kan påvirke fagets sikkerhet eller studieresultat
• Opplevde en alvorlig bivirkning eller en moderat eller alvorlig medisinsk viktig bivirkning bedømt som sannsynligvis eller definitivt relatert til åpen ganaxolone i den forrige studien, 1042-0603
• Ha nivåer av alanintransferase (ALT; SGPT) eller aspartattransferase (AST; SGOT) > 3 ganger øvre normalgrense (ULN), eller total bilirubin >1,5 ganger ULN under studie 1042-0603.
• Har en historie med malignitet i løpet av de siste 2 årene, med unntak av basalcellekarsinom.
• Anfall sekundært til ulovlig bruk av narkotika eller alkohol, infeksjon, neoplasma, demyeliniserende sykdom, degenerativ nevrologisk sykdom eller sykdom i sentralnervesystemet (CNS) som anses som progressiv, metabolsk sykdom eller progressiv degenerativ sykdom.
• Har en aktiv selvmordsplan/intensjon, eller har hatt aktive selvmordstanker de siste 6 månedene. Har en historie med et faktisk selvmordsforsøk i løpet av de siste 5 årene eller mer enn 1 livstids faktisk selvmordsforsøk som klassifisert av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
• Har en historie med narkotika- eller alkoholmisbruk i løpet av de siste 5 årene. Som med andre hjertestarter anbefales ikke bruk av alkohol.
• Følger eller planlegger å følge en ketogen diett.
• Nåværende bruk av vigabatrin eller ezogabin (retigabin; Potiga; Trobalt) er ikke tillatt.
• Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide under studien.
• Manglende evne/vilje til å holde tilbake grapefrukt og grapefruktjuice fra kostholdet under hele den kliniske studien.