Kaksivuotinen avoin laajennustutkimus ganaksoloneista potilailla, joilla on lääkeresistenttejä, osittain alkavia kohtauksia
torstai 22. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Marinus Pharmaceuticals
Kaksivuotinen avoin jatkotutkimus Ganaxolonista lisähoitona aikuispotilailla, joilla on lääkeresistenttejä, osittain alkavia kohtauksia
Kahden vuoden avoin jatkotutkimus ganaksolonista lisähoitona aikuispotilailla, joilla on lääkeresistenttejä osittain alkavia kohtauksia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on 2 vuoden avoin jatko niille potilaille, jotka hyötyvät ganaksolonihoidosta pöytäkirjan 1042-0603 suorittamisen jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
26
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Neurological Research Institute
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Yhdysvallat, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75251
- Texas Epilepsy Group
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat suorittaneet kaikki suunnitellut kliiniset tutkimuskäynnit edellisessä protokollassa 1042-0603 ja ovat osoittaneet vähintään 35 %:n parannusta keskimääräisessä 28 päivän kohtausten esiintymistiheydessä kolmen viimeisen 28 päivän aikana tutkimuksessa 1042-603 verrattuna lähtötilanteeseen. tutkimus 1042-603.
- Koehenkilöt, joiden päivittäinen tutkimuslääkemyöntyvyys tutkimuksessa 1042-0603 oli 90 % tai enemmän ja joiden osalta tutkija uskoo, että koehenkilö oli noudattanut koko määräämää annosta.
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus kirjallisesti tai saamaan laillisesti valtuutetun edustajan antamaan niin, saatuaan asianmukaiset tiedot tutkimuksen luonteesta ja riskeistä ja ennen kuin hän ryhtyy tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin.
- Tällä hetkellä hoidetaan ja ylläpidetään vakaalla 1, 2 tai 3 epilepsialääkkeen (AED) annoksella yhden kuukauden ajan ennen tutkimukseen osallistumista.
- Implantoitu vagus-hermostimulaattori (VNS) on sallittu, eikä sitä lasketa mukaan samanaikaisten AED:ien määrään.
- Pystyy ja haluaa ylläpitää tarkkaa ja täydellistä päivittäistä kirjallista kohtauskalenteria tai hänellä on hoitaja, joka pystyy ja haluaa ylläpitää tarkkaa ja täydellistä päivittäistä kirjallista kohtauskalenteria.
- Pystyy ja haluaa ottaa lääkkeen ruuan kanssa kahdesti päivässä. Ganaxolone on otettava ruoan kanssa.
- Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten (WCBP) tulee käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, ja heillä on negatiivinen raskaustesti käynnillä 1 ja sitä seuraavilla käynneillä.
Poissulkemiskriteerit:
- sinulla on jokin lääketieteellinen tila, joka tutkijan arvion mukaan katsotaan kliinisesti merkittäväksi ja joka voi mahdollisesti vaikuttaa koehenkilön turvallisuuteen tai tutkimustulokseen
- kokenut vakavan haittatapahtuman tai kohtalaisen tai vakavan lääketieteellisesti tärkeän haittatapahtuman, jonka katsottiin todennäköisesti tai ehdottomasti liittyvän avoimeen ganaksoloniin edellisessä tutkimuksessa, 1042-0603
- Alaniinitransferaasin (ALT; SGPT) tai aspartaattitransferaasin (AST; SGOT) taso on > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 1,5 kertaa ULN tutkimuksen 1042-0603 aikana.
- Sinulla on ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisen 2 vuoden aikana, lukuun ottamatta tyvisolusyöpää.
- Laittomien huumeiden tai alkoholin käytön, infektion, kasvaimen, demyelinisoivan taudin, rappeuttavan neurologisen sairauden tai eteneväksi katsotun keskushermostosairauden, aineenvaihduntasairauden tai etenevän rappeuttavan sairauden sekundaariset kohtaukset.
- Sinulla on aktiivinen itsemurhasuunnitelma/aikomus tai sinulla on ollut aktiivisia itsemurha-ajatuksia viimeisen 6 kuukauden aikana. Sinulla on ollut todellinen itsemurhayritys viimeisten 5 vuoden aikana tai enemmän kuin yksi elinikäinen itsemurhayritys Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -luokitusasteikon mukaan.
- Sinulla on ollut huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen 5 vuoden aikana. Kuten muidenkin AED-lääkkeiden kohdalla, alkoholin käyttöä ei suositella.
- Noudatat tai suunnittelet tällä hetkellä ketogeenistä ruokavaliota.
- Vigabatriinin tai etsogabiinin (retigabiini; Potiga; Trobalt) nykyinen käyttö ei ole sallittua.
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana.
- Kyvyttömyys/haluttomuus kieltää greippiä ja greippimehua ruokavaliosta koko kliinisen tutkimuksen ajan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ganaksoloni
Enintään 1800 mg/vrk
|
225 mg kapselit 450 mg - 900 mg 2x/vrk
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten taajuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivänä 28
|
Lähtötilanteen 28 päivän kohtausten esiintymistiheys laskettiin jakamalla kohtausten lukumäärä tutkimuksen 1042-0603 perusjakson aikana (pienempi tai yhtä suuri kuin 56 päivää) niiden päivien lukumäärällä, joilla oli saatavilla kohtaustietoja perusjakson aikana, ja kerrottuna 28:lla.
Lähtötilanteen jälkeinen 28 päivän kohtausten esiintymistiheys laskettiin jakamalla kohtausten lukumäärä koko hoitojakson aikana niiden päivien lukumäärällä, joilla hoitojakson aikana oli saatavilla kohtaustietoja, ja kerrottuna 28:lla.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin ennen ensimmäistä hoitoa edellisessä tutkimuksessa 1042-0603.
Prosenttimuutos 28 päivän kohtausten esiintymistiheydestä lähtötilanteesta tehtiin seuraavasti kullekin osallistujalle: Lähtötilanteen jälkeinen 28 päivän kohtausten taajuus miinus 28 päivän kohtausten perustaajuus kokonaisuutena jaettuna 28 päivän kohtausten lähtötiheydellä kerrottuna 100 prosentilla.
|
Lähtötilanteessa ja päivänä 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka vähensivät 28 päivän kohtaustiheyttä enemmän tai yhtä paljon kuin 50 % lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivänä 28
|
50-prosenttisesti reagoiva on henkilö, jonka prosentuaalinen muutos lähtötasosta avoimen jatkoajan loppuun mennessä 28 päivän osittaisten kohtausten (POS) kohtausten esiintymistiheydessä on suurempi tai yhtä suuri kuin 50%.
|
Lähtötilanteessa ja päivänä 28
|
|
Osallistujien määrä, joilla on CGI-I (kliinisen globaalin vaikutuksen parantaminen) pisteet
Aikaikkuna: Viikolla 104
|
CGI-I-asteikko on kliinikon arvioima 7-pisteinen asteikko, jota käytetään arvioimaan, kuinka paljon osallistujan sairaus oli parantunut tai pahentunut verrattuna perustilaan toimenpiteen alussa.
Se arvioitiin seuraavasti: 1. "erittäin parantunut" 2. "paljon parantunut" 3. "vähintään parantunut" 4. "ei muutosta" 5. "vähän huonompi" 6. "paljon huonompi" 7. "erittäin paljon huonompi".
Korkeammat pisteet osoittivat huonompaa tilaa.
Osallistujat, jotka osoittivat CGI:n paranemista viikolla 104 (hoidon lopussa), on esitetty.
|
Viikolla 104
|
|
Osallistujien määrä, joilla on potilas/hoitaja globaali impressio of Improvement (PGI-I) -pisteet
Aikaikkuna: Viikolla 104
|
Osallistujaa pyydetään arvioimaan osittain alkavien kohtaustensa kokonaisparantuminen riippumatta siitä, johtuuko se osallistujan näkemyksen mukaan kokonaan huumehoidosta 7 pisteen asteikolla käyttäen merkkejä "erittäin parantunut, paljon parantunut, hieman parantunut, ei muutosta, hieman huonompi, paljon huonompi tai erittäin paljon huonompi" (1 = erittäin paljon parantunut; 7 = erittäin paljon huonompi).
Korkeammat pisteet osoittivat huonompaa tilaa.
Osallistujat, jotka osoittivat SMM:n paranemista viikolla 104 (hoidon lopussa), on esitetty.
|
Viikolla 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. helmikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 9. elokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 11. elokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 28. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1042-0604
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .