Uno studio di estensione in aperto di due anni sul ganaxolone in pazienti con crisi epilettiche parziali resistenti ai farmaci

Criterio di inclusione:

• Soggetti che hanno completato tutte le visite programmate dello studio clinico nel precedente protocollo 1042-0603 e hanno mostrato un miglioramento minimo del 35% nella frequenza media delle crisi di 28 giorni negli ultimi tre periodi di 28 giorni nello studio 1042-603 rispetto al basale di studio 1042-603.
• Soggetti la cui adesione giornaliera al farmaco oggetto dello studio nello Studio 1042-0603 era pari o superiore al 90% e per i quali lo sperimentatore ritiene che il soggetto fosse conforme alla dose completa prescritta.
• In grado di fornire il consenso informato per iscritto, o avere un rappresentante legalmente autorizzato in grado di farlo, dopo essere stato adeguatamente informato della natura e dei rischi dello studio e prima di impegnarsi in qualsiasi procedura correlata allo studio.
• Attualmente in trattamento e mantenuto con un regime stabile di 1, 2 o 3 farmaci antiepilettici (AED) a una dose costante per un mese prima dell'ingresso nello studio.
• Lo stimolatore del nervo vago impiantato (VNS) è consentito e non verrà conteggiato per il numero di AED concomitanti.
• In grado e disposto a mantenere un calendario scritto giornaliero accurato e completo delle crisi o ha un assistente che è in grado e disposto a mantenere un calendario scritto giornaliero accurato e completo delle crisi.
• In grado e disposto ad assumere farmaci con il cibo due volte al giorno. Il ganaxolone deve essere somministrato con il cibo.
• Le donne sessualmente attive in età fertile (WCBP) devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e avere un test di gravidanza negativo alla Visita 1 e alle visite successive.

Criteri di esclusione:

• Avere qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, è considerata clinicamente significativa e potrebbe potenzialmente influenzare la sicurezza del soggetto o l'esito dello studio
• Sperimentato un evento avverso grave o un evento avverso importante dal punto di vista medico moderato o grave giudicato probabilmente o sicuramente correlato al ganaxolone in aperto nello studio precedente, 1042-0603
• Avere livelli di alanina transferasi (ALT; SGPT) o aspartato transferasi (AST; SGOT) > 3 volte i limiti superiori della norma (ULN) o bilirubina totale > 1,5 volte ULN durante lo Studio 1042-0603.
• Avere una storia di malignità negli ultimi 2 anni, ad eccezione del carcinoma basocellulare.
• Convulsioni secondarie all'uso illecito di droghe o alcol, infezione, neoplasia, malattia demielinizzante, malattia neurologica degenerativa o malattia del sistema nervoso centrale (SNC) considerata progressiva, malattia metabolica o malattia degenerativa progressiva.
• Avere un piano / intento suicidario attivo o aver avuto pensieri suicidari attivi negli ultimi 6 mesi. Avere una storia di un vero tentativo di suicidio negli ultimi 5 anni o più di 1 tentativo di suicidio effettivo nella vita come classificato dalla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
• Avere una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 5 anni. Come con altri farmaci antiepilettici, l'uso di alcol non è consigliato.
• Attualmente stanno seguendo o stanno pianificando di seguire una dieta chetogenica.
• L'uso corrente di vigabatrin o ezogabina (retigabina; Potiga; Trobalt) non è consentito.
• Donne in gravidanza, attualmente in allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio.
• Incapacità/riluttanza a sospendere il pompelmo e il succo di pompelmo dalla dieta durante l'intero studio clinico.