En tvåårig öppen förlängningsstudie av Ganaxolon hos patienter med läkemedelsresistenta partiella anfall

Inklusionskriterier:

• Försökspersoner som har genomfört alla schemalagda kliniska studiebesök i det tidigare protokollet 1042-0603 och har visat en minsta 35 % förbättring i genomsnittlig 28-dagars anfallsfrekvens under de senaste tre 28-dagarsperioderna i studie 1042-603 jämfört med baslinjen för studie 1042-603.
• Försökspersoner vars dagliga studieläkemedelsefterlevnad i studie 1042-0603 var 90 % eller mer, och för vilka utredaren anser att försökspersonen överensstämde med den fulla dosen som ordinerats.
• Kunna ge informerat samtycke skriftligt, eller ha en juridiskt auktoriserad representant som kan göra det, efter att ha blivit ordentligt informerad om studiens art och risker och innan man påbörjar några studierelaterade procedurer.
• Behandlas och upprätthålls för närvarande med en stabil regim av 1, 2 eller 3 antiepileptika (AED) i en konsekvent dos under en månad innan studiestart.
• Implanterad Vagus Nerve Stimulator (VNS) är tillåten och kommer inte att räknas mot antalet samtidiga hjärtstartare.
• Kan och vill upprätthålla en korrekt och fullständig daglig skriftlig anfallskalender eller har en vårdgivare som kan och vill föra en korrekt och fullständig daglig skriftlig anfallskalender.
• Kan och vill ta droger med mat två gånger dagligen. Ganaxolon måste administreras tillsammans med mat.
• Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder (WCBP) måste använda en medicinskt acceptabel preventivmetod och ha ett negativt graviditetstest vid besök 1 och vid efterföljande besök.

Exklusions kriterier:

• Har något medicinskt tillstånd som, enligt utredarens bedömning, anses vara kliniskt signifikant och som potentiellt kan påverka försökspersonens säkerhet eller studieresultat
• Upplevde en allvarlig biverkning eller en måttlig eller allvarlig medicinskt viktig biverkning som bedömdes troligen eller definitivt relaterad till öppen ganaxolon i den tidigare studien, 1042-0603
• Ha nivåer av alanintransferas (ALT; SGPT) eller aspartattransferas (AST; SGOT) > 3 gånger övre normala gränser (ULN), eller totalt bilirubin >1,5 gånger ULN under studie 1042-0603.
• Har en historia av malignitet under de senaste 2 åren, med undantag för basalcellscancer.
• Anfall sekundärt till olaglig drog- eller alkoholanvändning, infektion, neoplasm, demyeliniserande sjukdom, degenerativ neurologisk sjukdom eller sjukdom i centrala nervsystemet (CNS) som anses vara progressiv, metabolisk sjukdom eller progressiv degenerativ sjukdom.
• Har en aktiv självmordsplan/uppsåt, eller har haft aktiva självmordstankar under de senaste 6 månaderna. Har en historia av ett faktiskt självmordsförsök under de senaste 5 åren eller mer än 1 livstids faktiska självmordsförsök som klassificerats av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
• Har en historia av drog- eller alkoholmissbruk under de senaste 5 åren. Liksom med andra hjärtstartare rekommenderas inte användning av alkohol.
• Följer för närvarande eller planerar att följa en ketogen diet.
• Nuvarande användning av vigabatrin eller ezogabin (retigabin; Potiga; Trobalt) är inte tillåten.
• Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida under studien.
• Oförmåga/ovilja att hålla tillbaka grapefrukt och grapefruktjuice från kosten under hela den kliniska prövningen.