- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02519439
Eine zweijährige Open-Label-Verlängerungsstudie zu Ganaxolon bei Patienten mit medikamentenresistenten partiellen Anfällen
22. Juni 2023 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals
Eine zweijährige Open-Label-Verlängerungsstudie zu Ganaxolon als Zusatztherapie bei erwachsenen Patienten mit medikamentenresistenten partiellen Anfällen
Eine zweijährige Open-Label-Verlängerungsstudie mit Ganaxolon als Zusatztherapie bei erwachsenen Patienten mit arzneimittelresistenten fokalen Anfällen
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie ist eine 2-jährige Open-Label-Fortsetzung für diejenigen Patienten, die nach Abschluss des Protokolls 1042-0603 von einer Behandlung mit Ganaxolon profitieren.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
26
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
- Neurological Research Institute
-
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
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Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology
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New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75251
- Texas Epilepsy Group
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-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Probanden, die alle geplanten klinischen Studienbesuche im vorherigen Protokoll 1042-0603 abgeschlossen haben und eine mindestens 35 %ige Verbesserung der mittleren 28-tägigen Anfallshäufigkeit über die letzten drei 28-tägigen Zeiträume in Studie 1042-603 im Vergleich zum Ausgangswert von gezeigt haben Studie 1042-603.
- Probanden, deren tägliche Studienmedikations-Compliance in Studie 1042-0603 bei 90 % oder mehr lag und bei denen der Prüfarzt der Meinung ist, dass der Proband die volle Dosis wie verschrieben eingenommen hat.
- In der Lage sein, eine informierte Einwilligung schriftlich zu erteilen oder einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter dazu befähigt zu haben, nachdem er ordnungsgemäß über die Art und die Risiken der Studie informiert wurde und bevor er sich an studienbezogenen Verfahren beteiligt.
- Derzeit mit einem stabilen Regime von 1, 2 oder 3 Antiepileptika (AED) in einer konstanten Dosis für einen Monat vor Studieneintritt behandelt und aufrechterhalten.
- Ein implantierter Vagusnervstimulator (VNS) ist zulässig und wird nicht auf die Anzahl der begleitenden AEDs angerechnet.
- In der Lage und bereit zu sein, einen genauen und vollständigen täglichen schriftlichen Anfallskalender zu führen oder eine Pflegekraft zu haben, die in der Lage und bereit ist, einen genauen und vollständigen täglichen schriftlichen Anfallskalender zu führen.
- Kann und ist bereit, das Medikament zweimal täglich mit Nahrung einzunehmen. Ganaxolon muss mit Nahrung verabreicht werden.
- Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter (WCBP) müssen eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anwenden und bei Besuch 1 und bei nachfolgenden Besuchen einen negativen Schwangerschaftstest haben.
Ausschlusskriterien:
- Haben Sie einen medizinischen Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes als klinisch signifikant angesehen wird und möglicherweise die Sicherheit des Probanden oder das Studienergebnis beeinträchtigen könnte
- Erlebte ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis oder ein mittelschweres oder schweres medizinisch wichtiges unerwünschtes Ereignis, das in der vorherigen Studie 1042-0603 als wahrscheinlich oder definitiv im Zusammenhang mit Open-Label-Ganaxolon eingestuft wurde
- Alanin-Transferase (ALT; SGPT) oder Aspartat-Transferase (AST; SGOT)-Spiegel > 3-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubin > 1,5-fache ULN während der Studie 1042-0603 haben.
- Haben Sie innerhalb der letzten 2 Jahre eine Vorgeschichte von Malignität, mit Ausnahme von Basalzellkarzinom.
- Krampfanfälle als Folge von illegalem Drogen- oder Alkoholkonsum, Infektionen, Neoplasmen, demyelinisierenden Erkrankungen, degenerativen neurologischen Erkrankungen oder Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS), die als fortschreitend gelten, Stoffwechselerkrankungen oder fortschreitende degenerative Erkrankungen.
- aktive Suizidpläne/-absichten haben oder in den letzten 6 Monaten aktive Suizidgedanken hatten. Vorgeschichte eines tatsächlichen Suizidversuchs in den letzten 5 Jahren oder mehr als 1 tatsächlicher Suizidversuch im Leben gemäß der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
- Haben Sie eine Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten 5 Jahre. Wie bei anderen AEDs wird von der Verwendung von Alkohol abgeraten.
- derzeit einer ketogenen Diät folgen oder eine solche planen.
- Die derzeitige Anwendung von Vigabatrin oder Ezogabin (Retigabin; Potiga; Trobalt) ist nicht erlaubt.
- Frauen, die schwanger sind, derzeit stillen oder planen, während der Studie schwanger zu werden.
- Unfähigkeit/Nichtbereitschaft, Grapefruit und Grapefruitsaft während der gesamten klinischen Studie aus der Nahrung zu nehmen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Ganaxolon
Bis maximal 1800 mg/Tag
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225 mg Kapseln 450 mg bis 900 mg 2x/Tag
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentuale Veränderung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und an Tag 28
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Die 28-Tage-Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn wurde berechnet als die Anzahl der Anfälle im Basiszeitraum der Studie 1042-0603 (weniger als oder gleich 56 Tage) dividiert durch die Anzahl der Tage mit verfügbaren Anfallsdaten im Basiszeitraum und multipliziert mit 28.
Die 28-Tage-Anfallshäufigkeit nach Baseline wurde berechnet als die Anzahl der Anfälle im gesamten Behandlungszeitraum dividiert durch die Anzahl der Tage mit verfügbaren Anfallsdaten im Behandlungszeitraum und multipliziert mit 28.
Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert definiert, der vor der ersten Behandlung in der vorhergehenden Studie 1042-0603 erhalten wurde.
Die Berechnung der prozentualen Veränderung der 28-Tage-Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt für jeden Teilnehmer durchgeführt: 28-Tage-Anfallshäufigkeit nach dem Ausgangswert minus 28-Tage-Anfallshäufigkeit als Ausgangswert dividiert durch 28-Tage-Anfallshäufigkeit als Ausgangswert multipliziert mit 100 Prozent.
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Baseline und an Tag 28
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer, die eine Verringerung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit von mehr als oder gleich 50 % gegenüber dem Ausgangswert zeigten
Zeitfenster: Baseline und an Tag 28
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Ein 50-%-Responder ist eine Person, deren Reduktion der prozentualen Veränderung der 28-tägigen partiellen Anfallshäufigkeit (POS) von der Baseline bis zum Ende der Open-Label-Verlängerungsperiode größer oder gleich 50 % ist.
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Baseline und an Tag 28
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Anzahl der Teilnehmer mit CGI-I-Werten (Clinical Global Impression of Improvement).
Zeitfenster: In Woche 104
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Die CGI-I-Skala ist eine von Ärzten bewertete 7-Punkte-Skala, die verwendet wird, um zu beurteilen, wie sehr sich die Krankheit des Teilnehmers im Vergleich zu einem Ausgangszustand zu Beginn der Intervention verbessert oder verschlechtert hat.
Es wurde bewertet als: 1. „sehr stark verbessert“ 2. „stark verbessert“ 3. „minimal verbessert“ 4. „keine Änderung“ 5. „minimal schlechter“ 6. „deutlich schlechter“ 7. „sehr viel schlechter“.
Höhere Werte zeigten einen schlechteren Zustand an.
Es wurden Teilnehmer vorgestellt, die in Woche 104 (Ende der Behandlung) eine CGI-Verbesserung zeigten.
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In Woche 104
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Anzahl der Teilnehmer mit PGI-I-Werten (Global Impression of Improvement) des Patienten/Betreuers
Zeitfenster: In Woche 104
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Der Teilnehmer wird gebeten, die Gesamtverbesserung seiner fokalen Anfälle auf einer 7-Punkte-Skala mit den Markern „sehr stark verbessert, stark verbessert, leicht verbessert, keine Veränderung, etwas schlechter, viel schlechter oder sehr viel schlechter“ (1 = sehr viel besser; 7 = sehr viel schlechter).
Höhere Werte zeigten einen schlechteren Zustand an.
Teilnehmer, die in Woche 104 (Ende der Behandlung) eine PGI-Verbesserung zeigten, wurden vorgestellt.
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In Woche 104
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Joseph Hulihan, M.D., Marinus Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Februar 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2016
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. Juni 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
9. August 2015
Zuerst gepostet (Geschätzt)
11. August 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. Juni 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. Juni 2023
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 1042-0604
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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