Um estudo de extensão aberto de dois anos de Ganaxolona em pacientes com convulsões de início parcial resistentes a medicamentos

Critério de inclusão:

• Indivíduos que concluíram todas as visitas de estudo clínico agendadas no protocolo anterior 1042-0603 e mostraram uma melhora mínima de 35% na frequência média de convulsões de 28 dias nos últimos três períodos de 28 dias no estudo 1042-603 em comparação com a linha de base de estudo 1042-603.
• Indivíduos cuja adesão diária ao medicamento do estudo no Estudo 1042-0603 foi de 90% ou mais, e para quem o investigador considera que o indivíduo cumpriu com a dose total prescrita.
• Capaz de dar consentimento informado por escrito, ou ter um representante legalmente autorizado capaz de fazê-lo, após ser devidamente informado sobre a natureza e os riscos do estudo e antes de se envolver em quaisquer procedimentos relacionados ao estudo.
• Atualmente sendo tratado e mantido com um regime estável de 1, 2 ou 3 drogas antiepilépticas (DAE) em uma dose consistente por um mês antes da entrada no estudo.
• O Estimulador de Nervo Vago (VNS) implantado é permitido e não contará para o número de AEDs concomitantes.
• Capaz e disposto a manter um calendário de convulsões escrito diário preciso e completo ou tem um cuidador capaz e disposto a manter um calendário de convulsões escrito diário preciso e completo.
• Capaz e disposto a tomar o medicamento com alimentos duas vezes ao dia. Ganaxolona deve ser administrado com alimentos.
• As mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (WCBP) devem estar usando um método anticoncepcional clinicamente aceitável e ter um teste de gravidez negativo na Visita 1 e nas visitas subsequentes.

Critério de exclusão:

• Ter qualquer condição médica que, no julgamento do investigador, seja considerada clinicamente significativa e possa afetar a segurança do sujeito ou o resultado do estudo
• Teve um evento adverso grave ou um evento adverso clinicamente importante moderado ou grave julgado provavelmente ou definitivamente relacionado à ganaxolona aberta no estudo anterior, 1042-0603
• Ter níveis de alanina transferase (ALT; SGPT) ou aspartato transferase (AST; SGOT) > 3 vezes os limites superiores do normal (LSN) ou bilirrubina total >1,5 vezes o LSN durante o Estudo 1042-0603.
• Tem história de malignidade nos últimos 2 anos, com exceção de carcinoma basocelular.
• Convulsões secundárias ao uso de drogas ilícitas ou álcool, infecção, neoplasia, doença desmielinizante, doença neurológica degenerativa ou doença do sistema nervoso central (SNC) considerada progressiva, doença metabólica ou doença degenerativa progressiva.
• Tem plano/intenção suicida ativa ou teve pensamentos suicidas ativos nos últimos 6 meses. Ter histórico de tentativa real de suicídio nos últimos 5 anos ou mais de 1 tentativa real de suicídio na vida, conforme classificado pela Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS).
• Ter um histórico de abuso de drogas ou álcool nos últimos 5 anos. Tal como acontece com outros AEDs, o uso de álcool não é recomendado.
• Atualmente está seguindo ou planejando seguir uma dieta cetogênica.
• O uso atual de vigabatrina ou ezogabina (retigabina; Potiga; Trobalt) não é permitido.
• Mulheres grávidas, atualmente amamentando ou planejando engravidar durante o estudo.
• Incapacidade/falta de vontade de retirar toranja e sumo de toranja da dieta durante todo o ensaio clínico.