고셔병 유형 IIIB에 대한 미글루스타트
2019년 3월 28일 업데이트: National Taiwan University Hospital
IIIB형 Gaucher병에 대한 Miglustat와 효소대체요법의 병용요법 평가
고셔병에 대한 미글루스타트 및 효소 대체 요법(ERT)과의 병용 요법 평가
연구 개요
상세 설명
Miglustat(glucosylceramide synthase inhibitor)가 고셔병 환자의 신경병증을 개선할 수 있는지 이해
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Taipei, 대만, 10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
설명
Case_Miglustat
포함 기준:
- 고쉐병 진단 확인: 혈액 검사에서 베타-글루코세레브로시다제가 결여된 것으로 나타났고, GBA 유전자에서 L444P 동형접합성이 확인되었습니다.
- 6세 이상.
- 이미 1년 이상 정기적인 ERT(2주마다 30-120 IU/kg/)를 받았습니다. ERT의 용량과 빈도는 최근 3개월 동안 변경되지 않았습니다.
제외 기준:
- 떨림 및 비정상적인 사지 인식의 병력(통증, 무감각, 따끔거림 등)
- 비정상적인 신장 기능.
- 임신 중이거나 아기를 가질 계획인 경우(잠재적으로 임신한 환자는 검사를 위해 산부인과 전문의에게 이송되어야 하며 적절한 피임 조치를 약속해야 함).
- 미글루스타트에 알레르기가 있습니다.
Control_normal 포함 기준
- 만 6-18세
- 중대한 신체적, 정신적 또는 정신적 문제가 없음
제외 기준
1. 안질환이 있는 아동(근시, 원시, 난시 제외)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Case_Miglustat
일반 ERT 외에도 이 그룹의 환자는 24개월 동안 Miglustat를 복용해야 합니다.
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미글루스타트와 ERT를 결합하여 신경학적 징후가 개선될 수 있는지 확인
다른 이름들:
효소 대체 요법
|
|
간섭 없음: 제어
환자는 동공 주기 시간에 대해 테스트를 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
Purdue Pegboard 테스트 속도 향상
기간: 24개월
|
24개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2019년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 8월 11일
처음 게시됨 (추정)
2015년 8월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 201503076MIPD
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