Miglustaatti Gaucherin taudin tyypin IIIB hoidossa
torstai 28. maaliskuuta 2019 päivittänyt: National Taiwan University Hospital
Miglustaatin ja entsyymikorvaushoidon yhdistelmähoidon arviointi Gaucherin taudin tyypin IIIB yhteydessä
arvioida Gaucherin taudin yhdistelmähoitoa Miglustatin ja entsyymikorvaushoidon (ERT) kanssa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
ymmärtää, voisiko Miglustaatti (glukosyyliseramidisyntaasin estäjä) parantaa Gaucherin tautia sairastavien potilaiden neuropatiaa
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Case_Miglustat
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu Gaucherin taudin diagnoosi: verikokeessa todettiin beetaglukoserebrosidaasin puute ja L444P havaittiin homotsygoottiseksi GBA-geenissä.
- 6 vuotta vanha tai vanhempi.
- sinulla on jo säännöllinen ERT (30-120 IU/kg/ 2 viikon välein) vähintään vuodessa; ERT-annostusta ja tiheyttä ei ollut muutettu viimeisten 3 kuukauden aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi vapina ja epänormaali raajojen havaitseminen (kipu, puutuminen, pistely jne.)
- Epänormaali munuaisten toiminta.
- Raskaana oleva tai suunnittelemassa lapsen hankkimista (potentiaalisesti raskaana oleva potilas on siirrettävä gynekologin tarkastukseen ja luvattava asianmukaiset ehkäisytoimenpiteet).
- Allerginen Miglustatille.
Control_normal sisällyttämiskriteerit
- Ikä 6-18 vuotta
- Ei merkittäviä fyysisiä, henkisiä tai psyykkisiä ongelmia
Poissulkemiskriteerit
1. Lapset, joilla on silmäsairaus (ei sisällä likinäköisyyttä, hyperopiaa, hajataittoisuutta)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Case_Miglustat
Tavallisen ERT-hoidon lisäksi tämän ryhmän potilaiden on otettava Miglustatia 24 kuukauden ajan.
|
yhdistä miglustaatti ja ERT nähdäksesi, voidaanko neurologisia oireita parantaa
Muut nimet:
entsyymikorvaushoito
|
|
Ei väliintuloa: Ohjaus
Potilaiden pupillisyklin kesto testataan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Paranna Purdue Pegboard -testin nopeutta
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. elokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. elokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 13. elokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. maaliskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. maaliskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Sairaus
- Gaucherin tauti
- Hypoglykeemiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Entsyymin estäjät
- HIV-vastaiset aineet
- Antiretroviraaliset aineet
- Glykosidihydrolaasin estäjät
- Miglustat
Muut tutkimustunnusnumerot
- 201503076MIPD
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti
-
Children's Hospital of PhiladelphiaGenzyme, a Sanofi CompanyValmis