Miglustat 治疗戈谢病 IIIB 型
2019年3月28日 更新者：National Taiwan University Hospital
米格司他联合酶替代疗法治疗戈谢病ⅢB型的疗效评价
评价米格鲁司他和酶替代疗法 (ERT) 联合治疗戈谢病
研究概览
详细说明
了解 Miglustat（葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂）是否可以改善戈谢病患者的神经病变
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Taipei、台湾、10041
- National Taiwan University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
描述
案例_米格司他
纳入标准：
- 确诊戈谢病：血液检查显示缺乏β-葡萄糖脑苷脂酶，并发现GBA基因上的L444P纯合子。
- 6岁或以上。
- 已经接受至少一年的常规 ERT（30-120 IU/kg/每 2 周）；近 3 个月内 ERT 的剂量和频率没有变化。
排除标准：
- 震颤和异常肢体知觉史（疼痛、麻木、刺痛等）
- 肾功能异常。
- 已怀孕或计划生育（可能怀孕的患者需转诊至妇科检查并承诺采取适当的避孕措施）。
- 对米格司他过敏。
Control_normal 纳入标准
- 6-18岁
- 没有明显的身体、心理或精神问题
排除标准
1. 儿童眼疾（不包括近视、远视、散光）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D.、National Taiwan University Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年7月1日
初级完成 (实际的)
2017年12月1日
研究完成 (预期的)
2019年12月1日
研究注册日期
首次提交
2015年8月6日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月11日
首次发布 (估计)
2015年8月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月28日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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