Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Miglusztát a IIIB típusú Gaucher-kórra

2019. március 28. frissítette: National Taiwan University Hospital

A miglusztáttal és enzimpótló terápiával végzett kombinációs terápia értékelése a IIIB típusú Gaucher-kórban

értékelje a Miglustattal és az enzimpótló terápiával (ERT) végzett kombinált terápiát Gaucher-kórban

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

megérteni, hogy a Miglustat (glükozilceramid-szintáz-gátló) javíthatja-e a neuropátiát Gaucher-kórban szenvedő betegeknél

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Case_Miglustat

Bevételi kritériumok:

  1. A Gaucher-kór megerősített diagnózisa: a vérvizsgálat béta-glükocerebrozidáz hiányát mutatta ki, és az L444P homozigóta a GBA génen.
  2. 6 éves vagy idősebb.
  3. Rendszeres ERT (30-120 NE/kg/2 hetente) már legalább évente; az ERT dózisa és gyakorisága nem változott az elmúlt 3 hónapban.

Kizárási kritériumok:

  1. Remegés és kóros végtagérzékelés a kórtörténetében (fájdalom, zsibbadás, bizsergés stb.)
  2. Rendellenes veseműködés.
  3. Terhes vagy gyermeket tervez (a potenciálisan terhes beteget át kell vinni nőgyógyászhoz a vizsgálat céljából, és meg kell ígérni a megfelelő fogamzásgátlási intézkedéseket).
  4. Allergiás a Miglustatra.

Control_normal felvételi kritériumok

  1. Életkor 6-18 év
  2. Nincsenek jelentős testi, lelki vagy pszichiátriai problémák

Kizárási kritériumok

1. Szembetegségben szenvedő gyermekek (kivéve a rövidlátást, a túllátást, az asztigmatizmust)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Case_Miglustat
A rendszeres ERT mellett az ebbe a csoportba tartozó betegeknek a Miglustatot is 24 hónapig kell szedniük.
Drog: Miglustat
kombinálja a miglusztátot és az ERT-t, hogy megnézze, javíthatók-e a neurológiai megnyilvánulások
Más nevek:
  • Zavesca
Drog: ERT
enzimpótló terápia
Nincs beavatkozás: Ellenőrzés
A betegeket megvizsgálják a pupillaciklus idejére.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Javítsa a Purdue Pegboard teszt sebességét
Időkeret: 24 hónap
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Taiwan University Hospital

Együttműködők

Actelion

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2019. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. augusztus 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 11.

Első közzététel (Becslés)

2015. augusztus 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. március 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 28.

Utolsó ellenőrzés

2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201503076MIPD

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel