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Miglustat en la enfermedad de Gaucher tipo IIIB

28 de marzo de 2019 actualizado por: National Taiwan University Hospital

Evaluación de la terapia combinada con miglustat y terapia de reemplazo enzimático en la enfermedad de Gaucher tipo IIIB

evaluar la terapia combinada con Miglustat y terapia de reemplazo enzimático (ERT) en la enfermedad de Gaucher

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

comprender si Miglustat (inhibidor de la glucosilceramida sintasa) podría mejorar la neuropatía en pacientes con enfermedad de Gaucher

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Caso_Miglustat

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico confirmado de enfermedad de Gaucher: el análisis de sangre mostró falta de beta-glucocerebrosidasa y encontró homocigosis L444P en el gen GBA.
  2. Mayor de 6 años.
  3. Ya tiene ERT regular (30-120 UI/kg/ cada 2 semanas) al menos un año; la dosis y la frecuencia de ERT no se habían modificado en los últimos 3 meses.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes de temblor y percepción anormal de las extremidades (dolor, entumecimiento, hormigueo, etc.)
  2. Función renal anormal.
  3. Embarazada o planeando tener un bebé (la paciente potencialmente embarazada necesita ser trasladada al ginecólogo para la prueba y prometer tener las medidas anticonceptivas adecuadas).
  4. Alérgico a Miglustat.

Control_normal Criterios de inclusión

  1. Edad 6-18 años
  2. Sin problemas físicos, mentales o psiquiátricos significativos

Criterio de exclusión

1. Niños con enfermedad ocular (no incluye miopía, hipermetropía, astigmatismo)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Caso_Miglustat
Además de la ERT regular, los pacientes de este grupo también deben tomar Miglustat durante 24 meses.
Droga: Miglustat
combinar miglustat y ERT para ver si se pueden mejorar las manifestaciones neurológicas
Otros nombres:
  • Zavesca
Droga: ERT
terapia de reemplazo enzimático
Sin intervención: Control
Los pacientes serán evaluados para el tiempo de ciclo de su pupila.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Mejora en la velocidad de prueba de Purdue Pegboard
Periodo de tiempo: 24 meses
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Taiwan University Hospital

Colaboradores

Actelion

Investigadores

  • Investigador principal: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2017

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de agosto de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de agosto de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de agosto de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 201503076MIPD

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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