Miglustat na Gaucherovu chorobu typu IIIB
28. března 2019 aktualizováno: National Taiwan University Hospital
Hodnocení kombinované terapie s miglustatem a enzymatickou substituční terapií u Gaucherovy choroby typu IIIB
zhodnotit kombinovanou léčbu miglustatem a enzymatickou substituční terapii (ERT) u Gaucherovy choroby
Přehled studie
Detailní popis
pochopit, zda by miglustat (inhibitor glukosylceramid syntázy) mohl zlepšit neuropatii u pacientů s Gaucherovou chorobou
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
19
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan, 10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Případ_Miglustat
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza Gaucherovy choroby: krevní test prokázal nedostatek beta-glukocerebrosidázy a zjistil, že L444P je homozygotní na genu GBA.
- Ve věku 6 let nebo více.
- Již máte pravidelnou ERT (30-120 IU/kg/ každé 2 týdny) alespoň rok; dávkování a frekvence ERT se v posledních 3 měsících nezměnily.
Kritéria vyloučení:
- Historie třesu a abnormálního vnímání končetin (bolest, necitlivost, brnění atd.)
- Abnormální funkce ledvin.
- Těhotná nebo plánujete mít dítě (potenciálně těhotná pacientka musí být převezena ke gynekologovi na vyšetření a musí slíbit, že bude mít správnou antikoncepci).
- Alergický na Miglustat.
Control_normal Inclusion Criteria
- Věk 6-18 let
- Žádné výrazné fyzické, psychické nebo psychiatrické problémy
Kritéria vyloučení
1. Děti s očním onemocněním (nezahrnuje krátkozrakost, dalekozrakost, astigmatismus)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Případ_Miglustat
Kromě pravidelné ERT musí pacienti v této skupině také užívat Miglustat po dobu 24 měsíců.
|
zkombinujte miglustat a ERT, abyste zjistili, zda lze neurologické projevy zlepšit
Ostatní jména:
enzymatická substituční terapie
|
|
Žádný zásah: Řízení
Pacienti budou testováni na dobu cyklu zornic.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zlepšete rychlost testu Purdue Pegboard
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2017
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. srpna 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. srpna 2015
První zveřejněno (Odhad)
13. srpna 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. března 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Choroba
- Gaucherova nemoc
- Hypoglykemická činidla
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Antivirová činidla
- Inhibitory enzymů
- Anti-HIV činidla
- Antiretrovirová činidla
- Inhibitory glykosidové hydrolázy
- Miglustat
Další identifikační čísla studie
- 201503076MIPD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .