Miglustat på Gauchers sjukdom typ IIIB
28 mars 2019 uppdaterad av: National Taiwan University Hospital
Utvärdering av kombinationsterapi med Miglustat och enzymersättningsterapi vid Gauchers sjukdom typ IIIB
utvärdera kombinationsbehandlingen med Miglustat och enzymersättningsterapi (ERT) vid Gauchers sjukdom
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
förstå om Miglustat (glukosylceramidsyntas-hämmare) kan förbättra neuropati hos patienter med Gauchers sjukdom
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
19
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10041
- National Taiwan University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Ja
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Case_Miglustat
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom: blodprov visade brist på betaglukocerebrosidas och fann L444P homozygot på GBA-genen.
- 6 år eller äldre.
- Har redan vanlig ERT (30-120 IE/kg/ varannan vecka) minst ett år; Dosering och frekvens av ERT hade inte ändrats under de senaste 3 månaderna.
Exklusions kriterier:
- Historik med tremor och onormal uppfattning av extremiteter (smärta, domningar, stickningar etc.)
- Onormal njurfunktion.
- Gravid eller planerar att skaffa barn (potentiellt gravid patient måste överföras till gynekolog för testet och lovar att ha ordentliga preventivmedel).
- Allergisk mot Miglustat.
Control_normal Inklusionskriterier
- Ålder 6-18 år
- Inga betydande fysiska, psykiska eller psykiatriska problem
Exklusions kriterier
1. Barn med ögonsjukdom (inkluderar inte närsynthet, översynthet, astigmatism)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Case_Miglustat
Förutom vanlig ERT behöver patienter i denna grupp också ta Miglustat i 24 månader.
|
kombinera miglustat och ERT för att se om neurologiska manifestationer kan förbättras
Andra namn:
enzymersättningsterapi
|
|
Inget ingripande: Kontrollera
Patienterna kommer att testas för sin elevcykeltid.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förbättra testhastigheten för Purdue Pegboard
Tidsram: 24 månader
|
24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juli 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2017
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 augusti 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 augusti 2015
Första postat (Uppskatta)
13 augusti 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 mars 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 mars 2019
Senast verifierad
1 mars 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Sjukdom
- Gauchers sjukdom
- Hypoglykemiska medel
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Anti-infektionsmedel
- Antivirala medel
- Enzyminhibitorer
- Anti-HIV-medel
- Antiretrovirala medel
- Glykosidhydrolasinhibitorer
- Miglustat
Andra studie-ID-nummer
- 201503076MIPD
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .