Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Miglustat på Gauchers sygdom type IIIB

28. marts 2019 opdateret af: National Taiwan University Hospital

Evaluering af kombinationsterapi med miglustat og enzymerstatningsterapi på Gauchers sygdom type IIIB

evaluere kombinationsbehandlingen med Miglustat og enzymerstatningsterapi (ERT) ved Gauchers sygdom

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

forstå, om Miglustat (glucosylceramidsyntasehæmmer) kunne forbedre neuropati hos patienter med Gauchers sygdom

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Case_Miglustat

Inklusionskriterier:

  1. Bekræftet diagnose af Gauchers sygdom: blodprøve viste mangel på beta-glucocerebrosidase og fundet L444P homozygot på GBA-genet.
  2. I alderen 6 år eller derover.
  3. Har allerede almindelig ERT (30-120 IE/kg/ hver 2. uge) mindst et år; dosering og hyppighed af ERT var ikke blevet ændret i de seneste 3 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med tremor og abnorm perception af ekstremiteter (smerte, følelsesløshed, snurren osv.)
  2. Unormal nyrefunktion.
  3. Gravid eller planlægger at få en baby (en potentielt gravid patient skal overføres til gynækologen til testen og lover at have passende præventionsforanstaltninger).
  4. Allergisk over for Miglustat.

Control_normal Inklusionskriterier

  1. Alder 6-18 år
  2. Ingen væsentlige fysiske, psykiske eller psykiatriske problemer

Eksklusionskriterier

1. Børn med øjensygdom (inklusive nærsynethed, hypermetropi, astigmatisme)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Case_Miglustat
Udover almindelig ERT skal patienter i denne gruppe også tage Miglustat i 24 måneder.
Medicin: Miglustat
kombinere miglustat og ERT for at se, om neurologiske manifestationer kan forbedres
Andre navne:
  • Zavesca
Medicin: ERT
enzymerstatningsterapi
Ingen indgriben: Styring
Patienterne vil blive testet for deres elevcyklustid.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forbedre i Purdue Pegboard testhastighed
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Samarbejdspartnere

Actelion

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. august 2015

Først opslået (Skøn)

13. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201503076MIPD

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Miglustat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner