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Miglustat bei Morbus Gaucher Typ IIIB

28. März 2019 aktualisiert von: National Taiwan University Hospital

Bewertung der Kombinationstherapie mit Miglustat und Enzymersatztherapie bei Gaucher-Krankheit Typ IIIB

Bewertung der Kombinationstherapie mit Miglustat und Enzymersatztherapie (ERT) bei Morbus Gaucher

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

verstehen, ob Miglustat (Glucosylceramid-Synthase-Hemmer) die Neuropathie bei Patienten mit Gaucher-Krankheit verbessern könnte

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Case_Miglustat

Einschlusskriterien:

  1. Bestätigte Diagnose der Gaucher-Krankheit: Bluttest zeigte Mangel an Beta-Glucocerebrosidase und fand L444P homozygot auf dem GBA-Gen.
  2. Ab 6 Jahren.
  3. Sie haben bereits seit mindestens einem Jahr eine regelmäßige ERT (30-120 IE/kg/alle 2 Wochen); Dosierung und Häufigkeit der ERT wurden in den letzten 3 Monaten nicht geändert.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte von Tremor und anormaler Wahrnehmung der Extremitäten (Schmerzen, Taubheitsgefühl, Kribbeln usw.)
  2. Abnormale Nierenfunktion.
  3. Schwanger oder planen, ein Baby zu bekommen (potenziell schwangere Patientinnen müssen für den Test zum Gynäkologen überwiesen werden und versprechen, angemessene Verhütungsmaßnahmen zu haben).
  4. Allergisch gegen Miglustat.

Control_normal Einschlusskriterien

  1. Alter 6-18 Jahre
  2. Keine nennenswerten körperlichen, geistigen oder psychiatrischen Probleme

Ausschlusskriterien

1. Kinder mit Augenerkrankungen (ohne Myopie, Hyperopie, Astigmatismus)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Case_Miglustat
Patienten dieser Gruppe müssen neben der regelmäßigen ERT auch Miglustat über 24 Monate einnehmen.
Arzneimittel: Miglustat
Kombinieren Sie Miglustat und ERT, um zu sehen, ob neurologische Manifestationen verbessert werden können
Andere Namen:
  • Zavesca
Arzneimittel: ERT
Enzymersatztherapie
Kein Eingriff: Kontrolle
Die Patienten werden auf ihre Pupillenzykluszeit getestet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Verbessern Sie die Purdue Pegboard-Testgeschwindigkeit
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Mitarbeiter

Actelion

Ermittler

  • Hauptermittler: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. August 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. August 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. August 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 201503076MIPD

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