Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miglustat na chorobę Gauchera typu IIIB

28 marca 2019 zaktualizowane przez: National Taiwan University Hospital

Ocena terapii skojarzonej za pomocą miglustatu i enzymatycznej terapii zastępczej w chorobie Gauchera typu IIIB

ocenić terapię skojarzoną z użyciem Miglustatu i enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) w chorobie Gauchera

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

zrozumieć, czy Miglustat (inhibitor syntazy glukozyloceramidu) może poprawić neuropatię u pacjentów z chorobą Gauchera

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Case_Miglustat

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzona diagnoza choroby Gauchera: badanie krwi wykazało brak beta-glukocerebrozydazy i homozygotę L444P w genie GBA.
  2. Wiek 6 lat lub więcej.
  3. Masz już regularną ERT (30-120 IU/kg/co 2 tygodnie) przez co najmniej rok; dawkowanie i częstość ERT nie były zmieniane w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia drżenia i nieprawidłowej percepcji kończyn (ból, drętwienie, mrowienie itp.)
  2. Nieprawidłowa czynność nerek.
  3. Ciąża lub planuje mieć dziecko (kobietę potencjalnie ciężarną należy zgłosić do ginekologa na badanie i obiecać stosowanie odpowiednich środków antykoncepcyjnych).
  4. Uczulenie na Miglustat.

Control_normal Kryteria włączenia

  1. Wiek 6-18 lat
  2. Brak znaczących problemów fizycznych, psychicznych lub psychiatrycznych

Kryteria wyłączenia

1. Dzieci z chorobami oczu (nie obejmują krótkowzroczności, nadwzroczności, astygmatyzmu)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Case_Miglustat
Oprócz regularnej ERT pacjenci z tej grupy muszą również przyjmować Miglustat przez 24 miesiące.
Lek: Miglustat
połączyć miglustat i ERT, aby zobaczyć, czy objawy neurologiczne mogą ulec poprawie
Inne nazwy:
  • Zavesca
Lek: ERT
enzymatyczna terapia zastępcza
Brak interwencji: Kontrola
Pacjenci będą badani pod kątem czasu cyklu źrenic.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Popraw szybkość testu Purdue Pegboard
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Współpracownicy

Actelion

Śledczy

  • Główny śledczy: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201503076MIPD

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Miglustat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj