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Miglustat sulla malattia di Gaucher di tipo IIIB

28 marzo 2019 aggiornato da: National Taiwan University Hospital

Valutazione della terapia combinata con miglustat e terapia enzimatica sostitutiva sulla malattia di Gaucher di tipo IIIB

valutare la terapia di combinazione con Miglustat e terapia enzimatica sostitutiva (ERT) sulla malattia di Gaucher

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

capire se Miglustat (inibitore della glucosilceramide sintasi) potrebbe migliorare la neuropatia nei pazienti con malattia di Gaucher

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Case_Miglustat

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi confermata della malattia di Gaucher: l'analisi del sangue ha mostrato la mancanza di beta-glucocerebrosidasi e ha trovato L444P omozigote sul gene GBA.
  2. Dai 6 anni in su.
  3. Hanno già una ERT regolare (30-120 UI/kg/ogni 2 settimane) da almeno un anno; il dosaggio e la frequenza della ERT non sono stati modificati negli ultimi 3 mesi.

Criteri di esclusione:

  1. Storia di tremore e percezione anormale delle estremità (dolore, intorpidimento, formicolio ecc.)
  2. Funzionalità renale anormale.
  3. Incinta o che sta pianificando di avere un bambino (la paziente potenzialmente incinta deve essere trasferita dal ginecologo per il test e promettere di avere adeguate misure contraccettive).
  4. Allergico al Miglustat.

Control_normal Criteri di inclusione

  1. Età 6-18 anni
  2. Nessun problema fisico, mentale o psichiatrico significativo

Criteri di esclusione

1. Bambini con malattie degli occhi (non includere miopia, ipermetropia, astigmatismo)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Case_Miglustat
Oltre alla normale ERT, i pazienti di questo gruppo devono anche assumere Miglustat per 24 mesi.
Droga: Miglustat
combinare miglustat e ERT per vedere se le manifestazioni neurologiche possono essere migliorate
Altri nomi:
  • Zavesca
Droga: ERT
terapia enzimatica sostitutiva
Nessun intervento: Controllo
I pazienti saranno testati per il loro tempo di ciclo della pupilla.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Migliora la velocità del test Purdue Pegboard
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Collaboratori

Actelion

Investigatori

  • Investigatore principale: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

13 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201503076MIPD

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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