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Miglustat sur la maladie de Gaucher de type IIIB

28 mars 2019 mis à jour par: National Taiwan University Hospital

Évaluation de la thérapie combinée avec le miglustat et la thérapie de remplacement enzymatique sur la maladie de Gaucher de type IIIB

évaluer la thérapie combinée avec le Miglustat et l'enzymothérapie substitutive (ERT) sur la maladie de Gaucher

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

comprendre si le miglustat (inhibiteur de la glucosylcéramide synthase) pourrait améliorer la neuropathie chez les patients atteints de la maladie de Gaucher

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

19

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Oui

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Cas_Miglustat

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic confirmé de la maladie de Gaucher : le test sanguin a montré un manque de bêta-glucocérébrosidase et a trouvé L444P homozygote sur le gène GBA.
  2. Âgé de 6 ans ou plus.
  3. Avoir déjà un ERT régulier (30-120 UI/kg/toutes les 2 semaines) au moins un an ; la posologie et la fréquence de l'ERT n'avaient pas été modifiées au cours des 3 derniers mois.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents de tremblements et perception anormale des extrémités (douleur, engourdissement, picotements, etc.)
  2. Fonction rénale anormale.
  3. Enceinte ou envisagez d'avoir un bébé (la patiente potentiellement enceinte doit être transférée chez un gynécologue pour le test et promettre d'avoir des mesures de contraception appropriées).
  4. Allergique au Miglustat.

Critères d'inclusion Control_normal

  1. Âge 6-18 ans
  2. Aucun problème physique, mental ou psychiatrique important

Critère d'exclusion

1. Enfants atteints de maladies oculaires (n'inclut pas la myopie, l'hypermétropie, l'astigmatisme)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cas_Miglustat
En plus de l'ERT régulière, les patients de ce groupe doivent également prendre Miglustat pendant 24 mois.
Médicament: Miglustat
combiner miglustat et ERT pour voir si les manifestations neurologiques peuvent être améliorées
Autres noms:
  • Zavesca
Médicament: ERT
traitement enzymatique substitutif
Aucune intervention: Contrôle
Les patients seront testés pour leur temps de cycle pupillaire.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Améliorer la vitesse de test Purdue Pegboard
Délai: 24mois
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Taiwan University Hospital

Collaborateurs

Actelion

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2017

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 août 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 août 2015

Première publication (Estimation)

13 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 201503076MIPD

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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