Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Миглустат при болезни Гоше типа IIIB

28 марта 2019 г. обновлено: National Taiwan University Hospital

Оценка комбинированной терапии миглустатом и заместительной ферментной терапией при болезни Гоше типа IIIB

оценить комбинированную терапию Миглустатом и заместительной ферментной терапией (ФЗТ) при болезни Гоше

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

понять, может ли Миглустат (ингибитор глюкозилцерамидсинтазы) улучшить нейропатию у пациентов с болезнью Гоше

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Case_Miglustat

Критерии включения:

  1. Подтвержденный диагноз болезни Гоше: анализ крови показал отсутствие бета-глюкоцереброзидазы и обнаружил гомозиготность L444P по гену GBA.
  2. Возраст от 6 лет и старше.
  3. Уже есть регулярная ФЗТ (30-120 МЕ/кг каждые 2 недели) не менее года; доза и частота ФЗТ не менялись в течение последних 3 мес.

Критерий исключения:

  1. История тремора и аномального восприятия конечностей (боль, онемение, покалывание и т. д.)
  2. Аномальная функция почек.
  3. Беременность или планирование беременности (потенциально беременную пациентку необходимо направить к гинекологу для обследования и пообещать принять надлежащие меры контрацепции).
  4. Аллергия на Миглустат.

Control_normal Критерии включения

  1. Возраст 6-18 лет
  2. Отсутствие значительных физических, психических или психических проблем

Критерий исключения

1. Дети с заболеваниями глаз (не включая близорукость, дальнозоркость, астигматизм)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Case_Miglustat
Помимо регулярной ФЗТ, пациентам этой группы также необходимо принимать Миглустат в течение 24 мес.
Лекарство: Миглустат
комбинируйте миглустат и ФЗТ, чтобы увидеть, можно ли улучшить неврологические проявления.
Другие имена:
  • Завеска
Лекарство: ERT
заместительная ферментная терапия
Без вмешательства: Контроль
Пациенты будут проверены на время цикла зрачка.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Улучшить скорость теста Purdue Pegboard
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Taiwan University Hospital

Соавторы

Actelion

Следователи

  • Главный следователь: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2017 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 августа 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 августа 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 августа 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 201503076MIPD

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться