Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Miglustat op de ziekte van Gaucher Type IIIB

28 maart 2019 bijgewerkt door: National Taiwan University Hospital

Evaluatie van combinatietherapie met miglustat en enzymsubstitutietherapie bij de ziekte van Gaucher type IIIB

evalueer de combinatietherapie met miglustat en enzymvervangingstherapie (ERT) bij de ziekte van Gaucher

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

begrijpen of Miglustat (glucosylceramidesynthaseremmer) neuropathie bij patiënten met de ziekte van Gaucher zou kunnen verbeteren

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Case_Miglustat

Inclusiecriteria:

  1. Bevestigde diagnose van de ziekte van Gaucher: bloedonderzoek toonde gebrek aan bèta-glucocerebrosidase en vond L444P homozygoot op het GBA-gen.
  2. Van 6 jaar of ouder.
  3. Al minstens een jaar regelmatige ERT (30-120 IE/kg/elke 2 weken) hebben; dosering en frequentie van ERT waren de afgelopen 3 maanden niet veranderd.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van tremor en abnormale perceptie van extremiteiten (pijn, gevoelloosheid, tintelingen etc.)
  2. Abnormale nierfunctie.
  3. Zwanger of van plan om een ​​baby te krijgen (mogelijk zwangere patiënt moet voor de test worden overgedragen aan de gynaecoloog en belooft de juiste anticonceptiemaatregelen te nemen).
  4. Allergisch voor miglustaat.

Controle_normale opnamecriteria

  1. Leeftijd 6-18 jaar
  2. Geen significante fysieke, mentale of psychiatrische problemen

Uitsluitingscriteria

1. Kinderen met oogziekte (exclusief bijziendheid, verziendheid, astigmatisme)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Case_Miglustat
Patiënten in deze groep moeten naast de reguliere EHBO ook Miglustat gedurende 24 maanden gebruiken.
Geneesmiddel: Miglustaat
combineer miglustat en ERT om te zien of neurologische manifestaties kunnen worden verbeterd
Andere namen:
  • Zavesca
Geneesmiddel: ERT
enzym vervangende therapie
Geen tussenkomst: Controle
Patiënten zullen worden getest op hun pupilcyclustijd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verbeter de Purdue Pegboard-testsnelheid
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Medewerkers

Actelion

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2017

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 augustus 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 augustus 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

13 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201503076MIPD

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren