Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Miglustat på Gauchers sykdom type IIIB

28. mars 2019 oppdatert av: National Taiwan University Hospital

Evaluering av kombinasjonsterapi med miglustat og enzymerstatningsterapi på Gauchers sykdom type IIIB

evaluere kombinasjonsbehandlingen med Miglustat og enzymerstatningsterapi (ERT) ved Gauchers sykdom

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

forstå om Miglustat (glukosylceramidsyntasehemmer) kan forbedre nevropati hos pasienter med Gauchers sykdom

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Case_Miglustat

Inklusjonskriterier:

  1. Bekreftet diagnose av Gauchers sykdom: blodprøve viste mangel på beta-glukocerebrosidase, og fant L444P homozygot på GBA-genet.
  2. 6 år eller eldre.
  3. Har allerede vanlig ERT (30-120 IE/kg/ annenhver uke) minst ett år; dosering og frekvens av ERT hadde ikke blitt endret de siste 3 månedene.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie med skjelving og unormal oppfatning av ekstremiteter (smerte, nummenhet, prikking osv.)
  2. Unormal nyrefunksjon.
  3. Gravid eller planlegger å ha en baby (en potensielt gravid pasient må overføres til gynekolog for testen og lover å ha riktige prevensjonstiltak).
  4. Allergisk mot Miglustat.

Control_normal Inkluderingskriterier

  1. Alder 6-18 år
  2. Ingen vesentlige fysiske, psykiske eller psykiatriske problemer

Eksklusjonskriterier

1. Barn med øyesykdom (ikke inkludert nærsynthet, hypermetropi, astigmatisme)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Case_Miglustat
I tillegg til vanlig ERT, må pasienter i denne gruppen også ta Miglustat i 24 måneder.
Legemiddel: Miglustat
kombinere miglustat og ERT for å se om nevrologiske manifestasjoner kan forbedres
Andre navn:
  • Zavesca
Legemiddel: ERT
enzymerstatningsterapi
Ingen inngripen: Kontroll
Pasientene vil bli testet for sin elevsyklustid.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forbedre testhastigheten til Purdue Pegboard
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Samarbeidspartnere

Actelion

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Yin-Hsiu Chien, M.D., Ph.D., National Taiwan University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

13. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 201503076MIPD

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Miglustat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere