근이영양증 환자에서 ATYR1940의 안전성, 내약성, PK 및 활성 - 연구 확장
2023년 7월 25일 업데이트: aTyr Pharma, Inc.
근막상완 근이영양증(FSHD) 성인 환자에서 ATYR1940의 장기 안전성, 내약성, 생물학적 활성 및 전신 노출을 평가하기 위한 공개 확장 연구
이 연구의 목적은 분자적으로 정의된 유전성 근이영양증이 있는 성인 환자의 치료에서 ATYR1940의 안전성 및 내약성 프로파일을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 분자적으로 정의된 유전성 근이영양증을 가진 성인 환자의 치료에서 ATYR1940의 안전성 및 내약성 프로파일을 평가하고 분자적으로 정의된 유전성 근이영양증을 가진 성인 환자에서 ATYR1940의 약동학 및 생물학적 활성을 추가로 탐색하는 것입니다.
모 연구(NCT02239224)를 성공적으로 완료한 환자는 이 장기 확장 연구에 등록할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 기존 기준을 충족하는 임상 소견과 함께 안면견갑상완 이영양증의 확립되고 유전적으로 확인된 진단을 받았습니다.
- 환자는 18세에서 65세 사이의 남성 또는 여성입니다.
- ATYR1940-C-002 연구에 이전에 참여했으며 현재 연구에 대해 위의 등록 기준을 충족하는 환자는 등록할 수 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 현재 면역조절제로 치료를 받고 있거나 기준선 전 3개월 이내에 표적 생물학적 요법(예: 에타너셉트, 오말리주맙)을 포함한 이러한 치료의 병력이 있습니다. 기준선 전 4주 이내에 코르티코스테로이드; 또는 베이스라인 전 2주 이내에 비스테로이드성 항염증제(NSAID).
- 환자는 심한 망막병증이 있습니다.
- 환자는 폐쇄성 또는 제한성 폐 질환(간질성 폐 질환, 폐 섬유증 또는 천식 포함)의 병력이 있거나 흉부 방사선 사진 스크리닝에서 간질성 폐 질환에 대한 증거가 있습니다.
- 환자는 임상적으로 유의미한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 대사, 피부, 위장관 질환의 증거가 있거나 즉각적인 외과 개입 또는 기타 치료가 필요한 상태이거나 안전한 참여를 허용하지 않을 수 있습니다.
- 환자는 베이스라인 이전 30일 이내에 모든 연구 제품 또는 장치(이동 보조 장치 제외)를 사용했습니다.
- 여성이고 가임기(폐경 전 및 외과적으로 불임)인 경우, 환자는 스크리닝 시 양성 임신 테스트를 받았거나 스크리닝 시점부터 1개월 후속 방문까지 피임법을 사용하지 않으려 합니다. 허용되는 피임 방법에는 금욕, 장벽 방법, 호르몬 또는 자궁 내 장치가 포함됩니다.
- 남성인 경우, 환자는 스크리닝 시점부터 1개월 후속 방문까지 성교 중에 콘돔과 살정제를 사용하는 것을 꺼려합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ATYR1940
참가자는 24주 동안 매주 1회 ATYR1940 3.0mg/kg 정맥 주사(IV) 주입을 받게 됩니다.
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수액용 농축액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 긴급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 종료 시까지(제36주까지)
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TEAE는 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여한 후 발병하는 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
AE는 연구 약물을 투여한 참여자에서 임의의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되며 연구 약물과 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
이미 존재하는 의학적 상태의 악화는 상태의 중증도, 빈도 또는 기간의 증가 또는 현저하게 악화된 결과와의 연관성이 있는 경우 AE로 간주되어야 합니다.
SAE는 조사자 또는 후원자의 관점에서 치명적이고 생명을 위협하며 참여자 입원이 필요하거나 기존 입원의 연장이 지속되거나 상당한 장애/ 무능력, 선천적 기형/출생 결함, 중요한 의학적 사건.
인과관계에 관계없이 모든 SAE 및 기타 AE(심각하지 않음)의 요약은 '보고된 이상 반응' 섹션에 있습니다.
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연구 종료 시까지(제36주까지)
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임상적으로 유의미한 신체 검사 이상이 있는 참가자 수
기간: 연구 종료 시까지(제36주까지)
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신체검사 시 평가되는 신체계통은 일반외모, 머리, 눈, 귀, 코, 목, 심혈관계, 호흡기계, 위장관계(복부), 림프계, 근골격계, 피부, 정신과, 신경계 등이었다.
신경학적 검사에는 정신 상태, 기억력, 뇌신경, 운동 기능, 반사 및 감각 검사에 대한 평가가 포함됩니다.
인과관계에 관계없이 모든 심각한 이상 반응 및 기타 이상 반응(심각하지 않음)의 요약은 '보고된 이상 반응' 섹션에 있습니다.
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연구 종료 시까지(제36주까지)
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TEAE를 초래하는 활력 징후 관련 이벤트가 있는 참가자 수
기간: 연구 종료 시까지(제36주까지)
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평가된 바이탈 사인 매개변수에는 혈압, 맥박 및 호흡수, 체온이 포함되었습니다.
조사자가 임상적으로 유의하다고 간주한 활력 징후 이상은 결과가 기준선으로부터의 변화를 나타내는 경우 AE로 보고되었습니다.
인과관계에 관계없이 모든 심각한 이상 반응 및 기타 이상 반응(심각하지 않음)의 요약은 '보고된 이상 반응' 섹션에 있습니다.
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연구 종료 시까지(제36주까지)
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TEAE를 초래하는 임상적으로 중요한 폐 기능 사건이 있는 참가자 수
기간: 연구 종료 시까지(제36주까지)
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폐 평가에는 폐 기능 검사가 포함되었습니다.
임상적으로 유의미한 변화는 부작용으로 보고되었습니다.
인과관계에 관계없이 모든 심각한 이상 반응 및 기타 이상 반응(심각하지 않음)의 요약은 '보고된 이상 반응' 섹션에 있습니다.
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연구 종료 시까지(제36주까지)
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AE를 초래한 임상 검사실 이상이 있는 참가자 수
기간: 연구 종료 시까지(제36주까지)
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실험실 매개변수에는 혈액학(헤마토크릿, 헤모글로빈, 적혈구 수, 감별 백혈구 수[호중구, 림프구, 단핵구, 호산구, 호염기구] 및 혈소판 수); 혈청 화학(혈액 요소 질소, 크레아티닌, 총 빌리루빈, 아스파르테이트 아미노전이효소, 알라닌 아미노전이효소, 감마-글루타밀 전이효소, 알칼리 포스파타제, 총 단백질, 나트륨, 칼륨, 중탄산염, 칼슘, 염화물, 마그네슘, 무기 인산염, 크레아틴 키나제, 젖산 탈수소효소, C-반응성 단백질, 트로포닌, 미오글로빈, 인슐린 유사 성장 인자 1 및 콜레스테롤[단식하지 않음]); 소변 검사(색상, pH, 비중, 단백질, 포도당, 케톤 및 혈액).
임상적으로 유의미한 검사실 이상은 조사자의 재량에 따라 결정되었습니다.
인과관계에 관계없이 모든 심각한 이상 반응 및 기타 이상 반응(심각하지 않음)의 요약은 '보고된 이상 반응' 섹션에 있습니다.
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연구 종료 시까지(제36주까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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면역원성 추가 결과 측정 - 혈청 기반 근육 바이오마커
기간: 6 개월
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혈청 기반 근육 바이오마커
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 8월 13일
기본 완료 (실제)
2016년 5월 26일
연구 완료 (실제)
2016년 5월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 6월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 8월 21일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 8월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 25일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
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