Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, PK a aktivita ATYR1940 u pacientů se svalovou dystrofií – prodloužení studie

25. července 2023 aktualizováno: aTyr Pharma, Inc.

Otevřená rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, biologické aktivity a systémové expozice ATYR1940 u dospělých pacientů s fascioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)

Účelem této studie je posoudit profil bezpečnosti a snášenlivosti ATYR1940 při léčbě dospělých pacientů s molekulárně definovanými genetickými svalovými dystrofiemi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je posoudit profil bezpečnosti a snášenlivosti ATYR1940 při léčbě dospělých pacientů s molekulárně definovanými genetickými svalovými dystrofiemi a dále prozkoumat farmakokinetiku a biologickou aktivitu ATYR1940 u dospělých pacientů s molekulárně definovanými genetickými svalovými dystrofiemi. Pacienti, kteří úspěšně dokončí rodičovskou studii (NCT02239224), jsou způsobilí k zařazení do této dlouhodobé rozšířené studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Itálie
      • Rome, Itálie, 00168
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • aTyr Pharma Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient má stanovenou, geneticky potvrzenou diagnózu facioskapulohumerální dystrofie s klinickými nálezy splňujícími stávající kritéria
  • Pacientem je muž nebo žena ve věku 18 až 65 let včetně.
  • Pacienti, kteří se dříve účastnili studie ATYR1940-C-002 a kteří splňují vstupní kritéria výše pro aktuální studii, budou způsobilí k zařazení.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient je v současné době léčen imunomodulačním činidlem nebo má v anamnéze takovou léčbu, včetně cílených biologických terapií (např. etanercept, omalizumab) během 3 měsíců před výchozí hodnotou; kortikosteroidy během 4 týdnů před výchozí hodnotou; nebo nesteroidní protizánětlivá činidla (NSAID) během 2 týdnů před výchozí hodnotou.
  • Pacient má těžkou retinopatii.
  • Pacient má v anamnéze obstrukční nebo restriktivní plicní onemocnění (včetně intersticiálního plicního onemocnění, plicní fibrózy nebo astmatu) nebo známky intersticiálního plicního onemocnění na screeningovém rentgenovém snímku hrudníku.
  • Pacient má známky klinicky významného kardiovaskulárního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, metabolického, dermatologického nebo gastrointestinálního onemocnění nebo má stav, který vyžaduje okamžitou chirurgickou intervenci nebo jinou léčbu nebo nemusí umožnit bezpečnou účast.
  • Pacient použil jakýkoli hodnocený produkt nebo zařízení (jiné než zařízení na podporu mobility) během 30 dnů před základní hodnotou.
  • Pokud je pacientka žena ve fertilním věku (premenopauzální a není chirurgicky sterilní), má pozitivní těhotenský test při screeningu nebo není ochotna používat antikoncepci od doby screeningu až do 1měsíční následné návštěvy. Mezi přijatelné metody antikoncepce patří abstinence, bariérové ​​metody, hormony nebo nitroděložní tělísko.
  • Pokud jde o muže, pacient není ochoten používat kondom a spermicid během pohlavního styku od doby screeningu až po 1 měsíční následnou návštěvu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ATYR1940
Účastníci budou dostávat ATYR1940 3,0 miligramy na kilogram (mg/kg) intravenózní (IV) infuzí jednou týdně po dobu 24 týdnů.
Biologický: ATYR1940
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do konce studia (do 36. týdne)
TEAE byly definovány jako nežádoucí účinky (AE) s nástupem po podání první dávky studovaného léčiva. Nežádoucí účinky jsou definovány jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, kterému byl podáván studovaný lék, a který nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem. Zhoršení již existujícího zdravotního stavu by mělo být považováno za AE, pokud došlo buď ke zvýšení závažnosti, frekvence nebo trvání stavu, nebo pokud došlo ke spojení s výrazně horšími výsledky. SAE byly definovány jako jakékoli nežádoucí účinky, které podle názoru zkoušejícího nebo sponzora vedly k některému z následujících výsledků jako smrtelné, život ohrožující, vyžadovaly hospitalizaci účastníka nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedly k trvalé nebo významné invaliditě/ nezpůsobilost, vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí účinky“.
Do konce studia (do 36. týdne)
Počet účastníků s klinicky významnou abnormalitou fyzikálního vyšetření
Časové okno: Do konce studia (do 36. týdne)
Tělesné systémy, které byly hodnoceny během fyzikálního vyšetření, zahrnovaly celkový vzhled, hlavu, oči, uši, nos, krk, kardiovaskulární systém, dýchací systém, gastrointestinální systém (břicho), lymfatický systém, muskuloskeletální systém, kůži, psychiatrické a neurologické. Neurologické vyšetření zahrnovalo posouzení duševního stavu, paměti, hlavových nervů, motorických funkcí, reflexů a senzorických testů. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 36. týdne)
Počet účastníků s událostí související s vitálními znaky, která vyústila v TEAE
Časové okno: Do konce studia (do 36. týdne)
Parametry vitálních funkcí, které byly hodnoceny, zahrnovaly krevní tlak, tepovou a dechovou frekvenci a tělesnou teplotu. Abnormality vitálních funkcí, které zkoušející považoval za klinicky významné, byly hlášeny jako nežádoucí účinky, pokud nález představoval změnu oproti výchozí hodnotě. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 36. týdne)
Počet účastníků s klinicky významnou událostí plicní funkce vedoucí k TEAE
Časové okno: Do konce studia (do 36. týdne)
Plicní hodnocení zahrnovala plicní funkční testy. Klinicky významné změny měly být hlášeny jako nežádoucí účinky. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 36. týdne)
Počet účastníků s klinickou laboratorní abnormalitou vedoucí k AE
Časové okno: Do konce studia (do 36. týdne)
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii (hematokrit, hemoglobin, počet červených krvinek, počet bílých krvinek s diferenciálem [neutrofily, lymfocyty, monocyty, eozinofily, bazofily] a počet krevních destiček); chemické látky v séru (dusík močoviny v krvi, kreatinin, celkový bilirubin, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza, gama-glutamyltransferáza, alkalická fosfatáza, celkový protein, sodík, draslík, hydrogenuhličitan, vápník, chlorid, hořčík, anorganický fosfát, kreatinkináza, laktátdehydrogenáza C-reaktivní protein, troponin, myoglobin, inzulinu podobný růstový faktor 1 a cholesterol [nehladovění]); a analýza moči (barva, pH, specifická hmotnost, protein, glukóza, ketony a krev). Klinicky významné laboratorní abnormality byly založeny na uvážení zkoušejícího. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 36. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodatečné měření imunogenicity – svalové biomarkery na bázi séra
Časové okno: 6 měsíců
Svalové biomarkery na bázi séra
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

aTyr Pharma, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

26. května 2016

Dokončení studie (Aktuální)

26. května 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. srpna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

24. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATYR1940-C-005
  • 2015-001912-36 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Facioskapulohumerální svalová dystrofie

  • Avidity Biosciences, Inc.
    Nábor
    Studie na vyhodnocení Del-Brax (také označované jako AOC 1020) u účastníků s FSHD (FORTITUDE-3)
    Facioskapulohumerální svalová dystrofie | FSHD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 (FSHD1) | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FSHD - Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální... a další podmínky
    Spojené státy, Dánsko, Španělsko, Kanada, Spojené království, Itálie, Německo, Francie, Japonsko, Holandsko
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Aktivní, ne nábor
    Otevřená rozšiřující studie fáze 2 AOC 1020 u dospělých s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FORTITUDE-OLE)
    Svalové dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FMD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie... a další podmínky
    Spojené státy, Kanada, Spojené království
  • FSHD Society
    Nábor
    BetterLife FSHD: Pacienty řízená zdravotní a výzkumná platforma
    Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD) | FSHD - Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 2 | FSH svalová dystrofie a další podmínky
    Spojené státy
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Dokončeno
    Studie fáze 1/2 AOC 1020 u dospělých s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FORTITUDE)
    Svalové dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FMD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie... a další podmínky
    Spojené státy, Kanada, Spojené království

Klinické studie na ATYR1940

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit