Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y actividad de ATYR1940 en pacientes con distrofia muscular - Ampliación del estudio
25 de julio de 2023 actualizado por: aTyr Pharma, Inc.
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad, la actividad biológica y la exposición sistémica de ATYR1940 en pacientes adultos con distrofia muscular fascioescapulohumeral (FSHD)
El propósito de este estudio es evaluar el perfil de seguridad y tolerabilidad de ATYR1940 en el tratamiento de pacientes adultos con distrofias musculares genéticas molecularmente definidas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio es evaluar el perfil de seguridad y tolerabilidad de ATYR1940 en el tratamiento de pacientes adultos con distrofias musculares genéticas definidas molecularmente y, además, explorar la farmacocinética y la actividad biológica de ATYR1940 en pacientes adultos con distrofias musculares genéticas definidas molecularmente.
Los pacientes que completan con éxito un estudio principal (NCT02239224) son elegibles para inscribirse en este estudio de extensión a largo plazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- aTyr Pharma Investigative Site
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Rome, Italia, 00168
- aTyr Pharma Investigative Site
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Nijmegen, Países Bajos
- aTyr Pharma Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente tiene un diagnóstico establecido, genéticamente confirmado, de distrofia facioescapulohumeral con hallazgos clínicos que cumplen con los criterios existentes
- El paciente es un hombre o una mujer de 18 a 65 años, inclusive.
- Los pacientes que hayan participado anteriormente en el Estudio ATYR1940-C-002 y que cumplan con los criterios de ingreso anteriores para el estudio actual serán elegibles para la inscripción.
Criterio de exclusión:
- El paciente actualmente recibe tratamiento con un agente inmunomodulador o tiene antecedentes de dicho tratamiento, incluidas terapias biológicas dirigidas (p. ej., etanercept, omalizumab) dentro de los 3 meses anteriores al inicio; corticosteroides dentro de las 4 semanas anteriores al inicio; o agentes antiinflamatorios no esteroideos (AINE) dentro de las 2 semanas anteriores al inicio.
- El paciente tiene una retinopatía severa.
- El paciente tiene antecedentes de enfermedad pulmonar obstructiva o restrictiva (incluyendo enfermedad pulmonar intersticial, fibrosis pulmonar o asma) o evidencia de enfermedad pulmonar intersticial en la radiografía de tórax de detección.
- El paciente tiene evidencia de enfermedad cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, metabólica, dermatológica o gastrointestinal clínicamente significativa, o tiene una afección que requiere intervención quirúrgica inmediata u otro tratamiento o puede no permitir una participación segura.
- El paciente ha usado cualquier producto o dispositivo en investigación (que no sea un dispositivo de asistencia para la movilidad) dentro de los 30 días anteriores al inicio.
- Si es mujer y en edad fértil (premenopáusica y no estéril quirúrgicamente), la paciente tiene una prueba de embarazo positiva en la selección o no está dispuesta a usar anticonceptivos desde el momento de la selección hasta la visita de seguimiento de 1 mes. Los métodos aceptables de control de la natalidad incluyen la abstinencia, los métodos de barrera, las hormonas o el dispositivo intrauterino.
- Si es hombre, el paciente no está dispuesto a usar un condón más espermicida durante las relaciones sexuales desde el momento de la selección hasta la visita de seguimiento de 1 mes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ATYR1940
Los participantes recibirán una infusión intravenosa (IV) de 3,0 miligramos por kilogramo (mg/kg) de ATYR1940 una vez a la semana durante 24 semanas.
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Concentrado para solución para perfusión
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta la semana 36)
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Los TEAE se definieron como eventos adversos (EA) que comenzaron después de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio.
Los AA se definen como cualquier evento médico adverso en un fármaco del estudio administrado por un participante y que no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio.
El empeoramiento de una afección médica preexistente debería haberse considerado un AA si hubo un aumento en la gravedad, la frecuencia o la duración de la afección o una asociación con resultados significativamente peores.
Los SAE se definieron como cualquier EA que, en opinión del investigador o del patrocinador, dio lugar a cualquiera de los siguientes resultados como fatal, potencialmente mortal, requirió la hospitalización del participante o la prolongación de la hospitalización existente, dio lugar a una discapacidad/discapacidad persistente o significativa. incapacidad, una anomalía congénita/defecto de nacimiento, un evento médico importante.
En la sección "Eventos adversos informados" se encuentra un resumen de todos los SAE y otros EA (no graves) independientemente de la causalidad.
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Hasta el final del estudio (hasta la semana 36)
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Número de participantes con anomalía clínicamente significativa en el examen físico
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta la semana 36)
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Los sistemas corporales que se evaluaron durante el examen físico incluyeron apariencia general, cabeza, ojos, oídos, nariz, garganta, sistema cardiovascular, sistema respiratorio, sistema gastrointestinal (abdomen), sistema linfático, sistema musculoesquelético, piel, psiquiátrico y neurológico.
El examen neurológico incluyó la evaluación del estado mental, la memoria, los nervios craneales, la función motora, los reflejos y las pruebas sensoriales.
Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección "Eventos adversos informados".
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Hasta el final del estudio (hasta la semana 36)
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Número de participantes con un evento relacionado con los signos vitales que resultó en un TEAE
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta la semana 36)
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Los parámetros de los signos vitales que se evaluaron incluyeron la presión arterial, el pulso y la frecuencia respiratoria, y la temperatura corporal.
Las anormalidades de los signos vitales que el investigador consideró clínicamente significativas se informaron como EA si el hallazgo representaba un cambio con respecto al valor inicial.
Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección "Eventos adversos informados".
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Hasta el final del estudio (hasta la semana 36)
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Número de participantes con un evento de función pulmonar clínicamente significativo que resultó en un TEAE
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta la semana 36)
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Las evaluaciones pulmonares incluyeron pruebas de función pulmonar.
Los cambios clínicamente significativos debían informarse como eventos adversos.
Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección "Eventos adversos informados".
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Hasta el final del estudio (hasta la semana 36)
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Número de participantes con una anomalía de laboratorio clínico que resultó en un EA
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta la semana 36)
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Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología (hematocrito, hemoglobina, recuento de glóbulos rojos, recuento de glóbulos blancos con diferencial [neutrófilos, linfocitos, monocitos, eosinófilos, basófilos] y recuento de plaquetas); químicas séricas (nitrógeno ureico en sangre, creatinina, bilirrubina total, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa, gamma-glutamil transferasa, fosfatasa alcalina, proteína total, sodio, potasio, bicarbonato, calcio, cloruro, magnesio, fosfato inorgánico, creatina quinasa, lactato deshidrogenasa, proteína C reactiva, troponina, mioglobina, factor de crecimiento similar a la insulina 1 y colesterol [sin ayuno]); y análisis de orina (color, pH, gravedad específica, proteínas, glucosa, cetonas y sangre).
Las anomalías de laboratorio clínicamente significativas se basaron en el criterio del investigador.
Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección "Eventos adversos informados".
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Hasta el final del estudio (hasta la semana 36)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Inmunogenicidad Medida de resultado adicional: biomarcadores musculares basados en suero
Periodo de tiempo: 6 meses
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Biomarcadores musculares basados en suero
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de agosto de 2015
Finalización primaria (Actual)
26 de mayo de 2016
Finalización del estudio (Actual)
26 de mayo de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de junio de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
24 de agosto de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ATYR1940-C-005
- 2015-001912-36 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .