Segurança, Tolerabilidade, PK e Atividade de ATYR1940 em Pacientes com Distrofia Muscular - Extensão do Estudo
25 de julho de 2023 atualizado por: aTyr Pharma, Inc.
Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança a longo prazo, tolerabilidade, atividade biológica e exposição sistêmica de ATYR1940 em pacientes adultos com distrofia muscular fascioescapuloumeral (FSHD)
O objetivo deste estudo é avaliar o perfil de segurança e tolerabilidade do ATYR1940 no tratamento de pacientes adultos com distrofias musculares genéticas molecularmente definidas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo é avaliar o perfil de segurança e tolerabilidade do ATYR1940 no tratamento de pacientes adultos com distrofias musculares genéticas molecularmente definidas e, adicionalmente, explorar a farmacocinética e a atividade biológica do ATYR1940 em pacientes adultos com distrofias musculares genéticas molecularmente definidas.
Os pacientes que concluírem com sucesso um estudo parental (NCT02239224) são elegíveis para inscrição neste estudo de extensão de longo prazo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- aTyr Pharma Investigative Site
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Nijmegen, Holanda
- aTyr Pharma Investigative Site
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Rome, Itália, 00168
- aTyr Pharma Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente tem um diagnóstico estabelecido e geneticamente confirmado de distrofia facioescapuloumeral com achados clínicos que atendem aos critérios existentes
- O paciente é homem ou mulher com idade entre 18 e 65 anos, inclusive.
- Os pacientes que participaram anteriormente do estudo ATYR1940-C-002 e que atendem aos critérios de entrada acima para o estudo atual serão elegíveis para inscrição.
Critério de exclusão:
- O paciente está atualmente recebendo tratamento com um agente imunomodulador ou tem histórico de tal tratamento, incluindo terapias biológicas direcionadas (por exemplo, etanercepte, omalizumabe) nos 3 meses anteriores à linha de base; corticosteróides dentro de 4 semanas antes da linha de base; ou agentes anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) dentro de 2 semanas antes da linha de base.
- O paciente tem uma retinopatia grave.
- O paciente tem história de doença pulmonar obstrutiva ou restritiva (incluindo doença pulmonar intersticial, fibrose pulmonar ou asma) ou evidência de doença pulmonar intersticial na radiografia de tórax de triagem.
- O paciente tem evidência de doença cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, metabólica, dermatológica ou gastrointestinal clinicamente significativa, ou tem uma condição que requer intervenção cirúrgica imediata ou outro tratamento ou pode não permitir a participação segura.
- O paciente usou qualquer produto ou dispositivo experimental (que não seja um dispositivo de assistência à mobilidade) dentro de 30 dias antes da linha de base.
- Se for do sexo feminino e com potencial para engravidar (pré-menopausa e não cirurgicamente estéril), a paciente tem um teste de gravidez positivo na triagem ou não deseja usar contracepção desde o momento da triagem até a consulta de acompanhamento de 1 mês. Métodos aceitáveis de controle de natalidade incluem abstinência, métodos de barreira, hormônios ou dispositivo intra-uterino.
- Se for do sexo masculino, o paciente não deseja usar preservativo mais espermicida durante a relação sexual desde o momento da triagem até a consulta de acompanhamento de 1 mês.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ATYR1940
Os participantes receberão ATYR1940 3,0 miligramas por quilograma (mg/kg) de infusão intravenosa (IV) uma vez por semana durante 24 semanas.
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Concentrado para solução para perfusão
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até o final do estudo (até a semana 36)
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Os TEAEs foram definidos como eventos adversos (EAs) com início após a administração da primeira dose do medicamento em estudo.
Os EAs são definidos como qualquer ocorrência médica desfavorável em um medicamento do estudo administrado a um participante e que não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo.
O agravamento de uma condição médica pré-existente deveria ter sido considerado um EA se houvesse um aumento na gravidade, frequência ou duração da condição ou uma associação com desfechos significativamente piores.
SAEs foram definidos como qualquer EA que, na visão do Investigador ou do Patrocinador, resultou em qualquer um dos seguintes resultados como fatal, risco de vida, hospitalização necessária do participante ou prolongamento de hospitalização existente, resultou em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa incapacidade, uma anomalia congênita/defeito de nascimento, um evento médico importante.
Um resumo de todos os SAEs e outros EAs (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
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Até o final do estudo (até a semana 36)
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Número de participantes com anormalidade clinicamente significativa no exame físico
Prazo: Até o final do estudo (até a semana 36)
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Os sistemas do corpo que foram avaliados durante o exame físico incluíram aparência geral, cabeça, olhos, orelhas, nariz, garganta, sistema cardiovascular, sistema respiratório, sistema gastrointestinal (abdômen), sistema linfático, sistema musculoesquelético, pele, psiquiátrico e neurológico.
O exame neurológico incluiu avaliação do estado mental, memória, nervos cranianos, função motora, reflexos e testes sensoriais.
Um resumo de todos os Eventos Adversos Graves e Outros Eventos Adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na Seção 'Eventos Adversos Relatados'.
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Até o final do estudo (até a semana 36)
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Número de participantes com um evento relacionado a sinais vitais resultando em um TEAE
Prazo: Até o final do estudo (até a semana 36)
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Os parâmetros de sinais vitais que foram avaliados incluíram pressão arterial, frequências de pulso e respiração e temperatura corporal.
As anormalidades dos sinais vitais que foram consideradas pelo investigador como clinicamente significativas foram relatadas como EAs se o achado representasse uma mudança da linha de base.
Um resumo de todos os Eventos Adversos Graves e Outros Eventos Adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na Seção 'Eventos Adversos Relatados'.
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Até o final do estudo (até a semana 36)
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Número de participantes com um evento de função pulmonar clinicamente significativo resultando em um TEAE
Prazo: Até o final do estudo (até a semana 36)
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As avaliações pulmonares incluíram testes de função pulmonar.
Mudanças clinicamente significativas deveriam ser relatadas como eventos adversos.
Um resumo de todos os Eventos Adversos Graves e Outros Eventos Adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na Seção 'Eventos Adversos Relatados'.
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Até o final do estudo (até a semana 36)
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Número de participantes com uma anormalidade de laboratório clínico resultando em um EA
Prazo: Até o final do estudo (até a semana 36)
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Os parâmetros laboratoriais incluíram hematologia (hematócrito, hemoglobina, contagem de glóbulos vermelhos, contagem de glóbulos brancos com diferencial [neutrófilos, linfócitos, monócitos, eosinófilos, basófilos] e contagem de plaquetas); química sérica (nitrogênio ureico no sangue, creatinina, bilirrubina total, aspartato aminotransferase, alanina aminotransferase, gama-glutamil transferase, fosfatase alcalina, proteína total, sódio, potássio, bicarbonato, cálcio, cloreto, magnésio, fosfato inorgânico, creatina quinase, lactato desidrogenase, proteína C-reativa, troponina, mioglobina, fator de crescimento semelhante à insulina 1 e colesterol [sem jejum]); e urinálise (cor, pH, gravidade específica, proteína, glicose, cetonas e sangue).
Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas foram baseadas no critério do investigador.
Um resumo de todos os Eventos Adversos Graves e Outros Eventos Adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na Seção 'Eventos Adversos Relatados'.
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Até o final do estudo (até a semana 36)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medida de resultado adicional de imunogenicidade - Biomarcadores musculares baseados em soro
Prazo: 6 meses
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Biomarcadores musculares baseados em soro
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de agosto de 2015
Conclusão Primária (Real)
26 de maio de 2016
Conclusão do estudo (Real)
26 de maio de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de junho de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de agosto de 2015
Primeira postagem (Estimado)
24 de agosto de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ATYR1940-C-005
- 2015-001912-36 (Número EudraCT)
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