Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость, фармакокинетика и активность ATYR1940 у пациентов с мышечной дистрофией — продолжение исследования

25 июля 2023 г. обновлено: aTyr Pharma, Inc.

Открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, биологической активности и системного воздействия ATYR1940 у взрослых пациентов с фасцио-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (FSHD)

Целью данного исследования является оценка профиля безопасности и переносимости ATYR1940 при лечении взрослых пациентов с генетически обусловленными мышечными дистрофиями, определяемыми на молекулярном уровне.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью данного исследования является оценка профиля безопасности и переносимости ATYR1940 при лечении взрослых пациентов с генетически обусловленными мышечными дистрофиями, а также дополнительное изучение фармакокинетики и биологической активности ATYR1940 у взрослых пациентов с наследственными мышечными дистрофиями, определяемыми на молекулярном уровне. Пациенты, успешно завершившие родительское исследование (NCT02239224), имеют право на участие в этом долгосрочном расширенном исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • У пациента установлен генетически подтвержденный диагноз плечелопаточно-лицевой дистрофии с клиническими данными, соответствующими существующим критериям.
  • Пациент — мужчина или женщина в возрасте от 18 до 65 лет включительно.
  • Пациенты, которые ранее участвовали в исследовании ATYR1940-C-002 и соответствуют указанным выше критериям для участия в текущем исследовании, будут иметь право на участие.

Критерий исключения:

  • Пациент в настоящее время получает лечение иммуномодулирующим средством или имеет историю такого лечения, включая таргетную биологическую терапию (например, этанерцепт, омализумаб) в течение 3 месяцев до исходного уровня; кортикостероиды в течение 4 недель до исходного уровня; или нестероидные противовоспалительные средства (НПВП) в течение 2 недель до исходного уровня.
  • У больного тяжелая ретинопатия.
  • У пациента в анамнезе имеется обструктивное или рестриктивное заболевание легких (включая интерстициальное заболевание легких, легочный фиброз или астму) или признаки интерстициального заболевания легких на скрининговой рентгенограмме грудной клетки.
  • У пациента есть признаки клинически значимого сердечно-сосудистого, легочного, печеночного, почечного, гематологического, метаболического, дерматологического или желудочно-кишечного заболевания, или есть состояние, которое требует немедленного хирургического вмешательства или другого лечения или может не позволить безопасное участие.
  • Пациент использовал любой исследуемый продукт или устройство (кроме устройства помощи при передвижении) в течение 30 дней до исходного уровня.
  • Если женщина имеет потенциал к деторождению (в пременопаузе и не стерильна хирургически), у пациентки положительный тест на беременность при скрининге или она не желает использовать противозачаточные средства с момента скрининга до последующего визита через 1 месяц. Приемлемые методы контроля рождаемости включают воздержание, барьерные методы, гормоны или внутриматочную спираль.
  • Если пациент мужского пола, он не желает использовать презерватив и спермицид во время полового акта с момента скрининга до последующего визита через 1 месяц.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: АТЫР1940
Участники будут получать ATYR1940 3,0 миллиграмма на килограмм (мг/кг) внутривенно (IV) один раз в неделю в течение 24 недель.
Биологический: АТЫР1940
Концентрат для приготовления раствора для инфузий

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: До конца обучения (до 36 недели)
TEAE определяли как нежелательные явления (НЯ), возникающие после введения первой дозы исследуемого препарата. НЯ определялись как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили исследуемый препарат, и которое не обязательно имело причинно-следственную связь с исследуемым препаратом. Ухудшение ранее существовавшего заболевания должно было рассматриваться как НЯ, если имело место либо увеличение тяжести, частоты или продолжительности состояния, либо связь со значительно худшими исходами. СНЯ определяли как любое НЯ, которое, по мнению исследователя или спонсора, привело к любому из следующих исходов: летальному исходу, угрожающему жизни, требующей госпитализации с участием участника или продлению существующей госпитализации, приведшему к стойкой или значительной инвалидности/ нетрудоспособность, врожденная аномалия/врожденный дефект, важное медицинское событие. Сводка всех СНЯ и других НЯ (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
До конца обучения (до 36 недели)
Количество участников с клинически значимой аномалией физического осмотра
Временное ограничение: До конца обучения (до 36 недели)
Системы тела, которые оценивались во время физического осмотра, включали общий вид, голову, глаза, уши, нос, горло, сердечно-сосудистую систему, дыхательную систему, желудочно-кишечный тракт (живот), лимфатическую систему, костно-мышечную систему, кожу, психиатрическую и неврологическую систему. Неврологическое обследование включало оценку психического статуса, памяти, черепно-мозговых нервов, двигательной функции, рефлексов и сенсорного тестирования. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
До конца обучения (до 36 недели)
Количество участников с событием, связанным с жизненно важными показателями, которое привело к TEAE
Временное ограничение: До конца обучения (до 36 недели)
Оценивались параметры жизненно важных функций, включая артериальное давление, частоту пульса и дыхания, температуру тела. Отклонения от нормы основных показателей жизнедеятельности, которые исследователь считал клинически значимыми, регистрировались как НЯ, если находка представляла собой изменение по сравнению с исходным уровнем. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
До конца обучения (до 36 недели)
Количество участников с клинически значимым нарушением функции легких, приведшим к TEAE
Временное ограничение: До конца обучения (до 36 недели)
Легочные оценки включали тесты функции легких. О клинически значимых изменениях сообщалось как о нежелательных явлениях. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
До конца обучения (до 36 недели)
Количество участников с клинической лабораторной аномалией, приведшей к НЯ
Временное ограничение: До конца обучения (до 36 недели)
Лабораторные параметры включали гематологию (гематокрит, гемоглобин, количество эритроцитов, количество лейкоцитов с дифференциалом [нейтрофилы, лимфоциты, моноциты, эозинофилы, базофилы] и количество тромбоцитов); биохимический анализ сыворотки (азот мочевины крови, креатинин, общий билирубин, аспартатаминотрансфераза, аланинаминотрансфераза, гамма-глутамилтрансфераза, щелочная фосфатаза, общий белок, натрий, калий, бикарбонат, кальций, хлорид, магний, неорганический фосфат, креатинкиназа, лактатдегидрогеназа, С-реактивный белок, тропонин, миоглобин, инсулиноподобный фактор роста 1 и холестерин [не натощак]); анализ мочи (цвет, рН, удельный вес, белок, глюкоза, кетоны и кровь). Клинически значимые лабораторные отклонения основывались на усмотрении исследователя. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
До конца обучения (до 36 недели)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дополнительный показатель иммуногенности - мышечные биомаркеры на основе сыворотки
Временное ограничение: 6 месяцев
Мышечные биомаркеры на основе сыворотки
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

aTyr Pharma, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 августа 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 мая 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 мая 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 июня 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 августа 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

24 августа 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ATYR1940-C-005
  • 2015-001912-36 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться