Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en activiteit van ATYR1940 bij patiënten met spierdystrofie - Studie-uitbreiding

Inclusiecriteria:

• Patiënt heeft een vastgestelde, genetisch bevestigde diagnose van facioscapulohumerale dystrofie met klinische bevindingen die voldoen aan de bestaande criteria
• Patiënt is een man of vrouw van 18 tot en met 65 jaar.
• Patiënten die eerder hebben deelgenomen aan onderzoek ATYR1940-C-002 en die voldoen aan de bovenstaande toelatingscriteria voor het huidige onderzoek, komen in aanmerking voor inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënt wordt momenteel behandeld met een immunomodulerend middel of heeft een voorgeschiedenis van een dergelijke behandeling, waaronder gerichte biologische therapieën (bijv. etanercept, omalizumab) binnen de 3 maanden vóór baseline; corticosteroïden binnen 4 weken voor baseline; of niet-steroïde anti-inflammatoire middelen (NSAID's) binnen 2 weken vóór baseline.
• Patiënt heeft een ernstige retinopathie.
• Patiënt heeft een voorgeschiedenis van obstructieve of restrictieve longziekte (waaronder interstitiële longziekte, longfibrose of astma), of aanwijzingen voor interstitiële longziekte op screeningsthoraxfoto.
• Patiënt heeft bewijs van klinisch significante cardiovasculaire, pulmonale, lever-, nier-, hematologische, metabole, dermatologische of gastro-intestinale aandoeningen, of heeft een aandoening die onmiddellijke chirurgische interventie of andere behandeling vereist of die veilige deelname mogelijk niet toelaat.
• Patiënt heeft binnen 30 dagen vóór baseline een onderzoeksproduct of -apparaat (anders dan een mobiliteitshulpmiddel) gebruikt.
• Als de patiënt een vrouw is en zwanger kan worden (premenopauzaal en niet chirurgisch steriel), heeft de patiënt een positieve zwangerschapstest bij de screening of is hij niet bereid anticonceptie te gebruiken vanaf het moment van de screening tot en met het follow-upbezoek van 1 maand. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn onder meer onthouding, barrièremethoden, hormonen of een spiraaltje.
• Als de man een man is, is de patiënt niet bereid om een ​​condoom plus zaaddodend middel te gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap vanaf het moment van screening tot en met het follow-upbezoek van 1 maand.