ATYR1940:n turvallisuus, siedettävyys, PK ja aktiivisuus lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla – Tutkimuksen jatko
tiistai 25. heinäkuuta 2023 päivittänyt: aTyr Pharma, Inc.
Avoin laajennustutkimus ATYR1940:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden, biologisen aktiivisuuden ja systeemisen altistumisen arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on fascioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ATYR1940:n turvallisuus- ja siedettävyysprofiilia aikuispotilaiden hoidossa, joilla on molekyylisesti määritelty geneettinen lihasdystrofia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ATYR1940:n turvallisuus- ja siedettävyysprofiilia aikuispotilaiden hoidossa, joilla on molekyylisesti määriteltyjä geneettisiä lihasdystrofioita, ja lisäksi tutkia ATYR1940:n farmakokinetiikkaa ja biologista aktiivisuutta aikuispotilailla, joilla on molekyylisesti määriteltyjä geneettisiä lihasdystrofioita.
Potilaat, jotka läpäisevät onnistuneesti vanhempaintutkimuksen (NCT02239224), voivat ilmoittautua tähän pitkäaikaiseen jatkotutkimukseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat
- aTyr Pharma Investigative Site
-
-
-
-
-
Rome, Italia, 00168
- aTyr Pharma Investigative Site
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- aTyr Pharma Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on vakiintunut, geneettisesti vahvistettu diagnoosi facioscapulohumeral dystrofiasta ja kliiniset löydökset täyttävät olemassa olevat kriteerit
- Potilas on 18-65-vuotias mies tai nainen.
- Potilaat, jotka ovat aiemmin osallistuneet tutkimukseen ATYR1940-C-002 ja täyttävät edellä mainitut pääsykriteerit nykyiseen tutkimukseen, voivat ilmoittautua mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas saa parhaillaan hoitoa immunomodulatorisella aineella tai hänellä on aiemmin ollut tällaista hoitoa, mukaan lukien kohdennettuja biologisia hoitoja (esim. etanersepti, omalitsumabi) 3 kuukauden aikana ennen lähtötasoa; kortikosteroidit 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa; tai ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä (NSAID) 2 viikon sisällä ennen lähtötasoa.
- Potilaalla on vaikea retinopatia.
- Potilaalla on ollut obstruktiivinen tai rajoittava keuhkosairaus (mukaan lukien interstitiaalinen keuhkosairaus, keuhkofibroosi tai astma) tai näyttöä interstitiaalisesta keuhkosairaudesta keuhkojen seulontakuvauksessa.
- Potilaalla on näyttöä kliinisesti merkittävästä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologisesta, aineenvaihdunta-, ihotauti- tai maha-suolikanavan sairaudesta tai tila, joka vaatii välitöntä kirurgista toimenpidettä tai muuta hoitoa tai ei välttämättä mahdollista turvallista osallistumista.
- Potilas on käyttänyt mitä tahansa tutkimustuotetta tai -laitetta (muuta kuin liikkumista avustavaa laitetta) 30 päivän sisällä ennen lähtötilannetta.
- Jos potilas on nainen ja hedelmällisessä iässä oleva (premenopausaalinen ja ei kirurgisesti steriili), potilaalla on positiivinen raskaustesti seulonnassa tai hän ei ole halukas käyttämään ehkäisyä seulonnasta 1 kuukauden seurantakäyntiin. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat raittius, estemenetelmät, hormonit tai kohdunsisäinen laite.
- Jos potilas on mies, hän ei halua käyttää kondomia ja siittiöiden torjunta-ainetta yhdynnän aikana seulonnasta 1 kuukauden seurantakäyntiin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ATYR 1940
Osallistujat saavat ATYR1940 3,0 milligrammaa kilogrammaa kohden (mg/kg) suonensisäistä (IV) infuusiota kerran viikossa 24 viikon ajan.
|
Infuusiokonsentraatti liuosta varten
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (viikolle 36 asti)
|
TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi (AE), jotka alkoivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen antamisen jälkeen.
Haitallisiksi haitoksiksi määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan antamassa tutkimuslääkkeessä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen.
Aiemmin olemassa olevan sairauden pahenemista olisi pitänyt pitää haittavaikutuksena, jos tilan vakavuus, esiintymistiheys tai kesto on lisääntynyt tai yhteys merkittävästi huonompiin tuloksiin.
SAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka joko tutkijan tai sponsorin näkemyksen mukaan johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolemaan johtava, hengenvaarallinen, vaati osallistujan sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammaan/ työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Yhteenveto kaikista vakavista haittavaikutuksista ja muista haittavaikutuksista (ei-vakavat) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Opintojen loppuun asti (viikolle 36 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä fyysinen poikkeavuus
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (viikolle 36 asti)
|
Fyysisen tarkastuksen aikana arvioituja kehon järjestelmiä olivat ulkonäkö, pää, silmät, korvat, nenä, kurkku, sydän- ja verisuonijärjestelmä, hengitysjärjestelmä, maha-suolijärjestelmä (vatsa), imusolmuke, tuki- ja liikuntaelimistö, iho, psykiatriset ja neurologiset järjestelmät.
Neurologiseen tutkimukseen sisältyi henkisen tilan, muistin, aivohermojen, motoristen toimintojen, refleksien ja sensoristen testien arviointi.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Opintojen loppuun asti (viikolle 36 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on elintoimintoihin liittyvä tapahtuma, joka johtaa TEAE:hen
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (viikolle 36 asti)
|
Elintoimintoparametreja, jotka arvioitiin, olivat verenpaine, pulssi ja hengitystiheys sekä ruumiinlämpö.
Elintoimintojen poikkeavuudet, jotka tutkija piti kliinisesti merkittävinä, ilmoitettiin haittavaikutuksina, jos löydös edusti muutosta lähtötasosta.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Opintojen loppuun asti (viikolle 36 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä keuhkotoimintatapahtuma, joka on johtanut TEAE: hen
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (viikolle 36 asti)
|
Keuhkojen arvioinnit sisälsivät keuhkojen toimintakokeita.
Kliinisesti merkittävät muutokset oli raportoitava haittatapahtumina.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Opintojen loppuun asti (viikolle 36 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliininen laboratoriopoikkeama, joka on johtanut AE:hen
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (viikko 36 asti)
|
Laboratorioparametreihin sisältyi hematologia (hematokriitti, hemoglobiini, punasolujen määrä, valkosolujen määrä erilailla [neutrofiilit, lymfosyytit, monosyytit, eosinofiilit, basofiilit] ja verihiutaleiden määrä); seerumikemiat (veren urea typpi, kreatiniini, kokonaisbilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi, alaniiniaminotransferaasi, gamma-glutamyylitransferaasi, alkalinen fosfataasi, kokonaisproteiini, natrium, kalium, bikarbonaatti, kalsium, kloridi, magnesium, epäorgaaninen kreatiinilakkinaasi, kreogenaasidehydraasifosfaatti C-reaktiivinen proteiini, troponiini, myoglobiini, insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 ja kolesteroli [ei paasto]); ja virtsan analyysi (väri, pH, ominaispaino, proteiini, glukoosi, ketonit ja veri).
Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat perustuivat tutkijan harkintaan.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Opintojen loppuun asti (viikko 36 asti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Immunogeenisuuden lisämittaus – Seerumipohjaiset lihasten biomarkkerit
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumipohjaiset lihasten biomarkkerit
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 13. elokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. toukokuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. toukokuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 25. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. elokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 24. elokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 18. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATYR1940-C-005
- 2015-001912-36 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .