筋ジストロフィー患者におけるATYR1940の安全性、忍容性、PK、および活性 - 研究の延長

包含基準:

• 患者は確立され、遺伝的に確認された顔面肩甲上腕型ジストロフィーの診断を受けており、臨床所見は既存の基準を満たす。
• 患者は18歳から65歳までの男性または女性です。
• 以前にATYR1940-C-002試験に参加し、現在の試験について上記の参加基準を満たしている患者は登録資格があります。

除外基準:

• 患者は現在免疫調節剤による治療を受けているか、ベースライン前3か月以内に標的生物学的療法（エタネルセプト、オマリズマブなど）を含むそのような治療歴がある。ベースライン前 4 週間以内のコルチコステロイド。または非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）をベースライン前 2 週間以内に投与。
• 患者は重度の網膜症を患っています。
• 患者は閉塞性または拘束性肺疾患（間質性肺疾患、肺線維症、喘息を含む）の病歴があるか、スクリーニング胸部X線写真で間質性肺疾患の証拠がある。
• 患者には、臨床的に重大な心血管疾患、肺疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、血液疾患、代謝疾患、皮膚疾患、胃腸疾患の証拠があるか、即時の外科的介入やその他の治療が必要な状態、または安全に参加できない可能性がある状態がある。
• 患者は、ベースライン前の 30 日以内に治験製品または治験装置 (移動支援装置を除く) を使用したことがある。
• 女性で妊娠の可能性がある（閉経前で外科的に不妊ではない）場合、患者はスクリーニング時に妊娠検査で陽性反応が出たか、スクリーニング時から1か月のフォローアップ来院まで避妊を希望しない。 許容される避妊方法には、禁欲、バリア法、ホルモン、子宮内避妊具などがあります。
• 男性の場合、患者はスクリーニング時から1か月のフォローアップ来院までの性交中にコンドームと殺精子剤の使用に消極的である。