Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet, PK og aktivitet af ATYR1940 hos patienter med muskeldystrofi - forlængelse af undersøgelsen

25. juli 2023 opdateret af: aTyr Pharma, Inc.

Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet, biologisk aktivitet og systemisk eksponering af ATYR1940 hos voksne patienter med fascioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheds- og tolerabilitetsprofilen for ATYR1940 i behandlingen af ​​voksne patienter med molekylært definerede genetiske muskeldystrofier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheds- og tolerabilitetsprofilen for ATYR1940 i behandlingen af ​​voksne patienter med molekylært definerede genetiske muskeldystrofier og yderligere at udforske farmakokinetikken og den biologiske aktivitet af ATYR1940 hos voksne patienter med molekylært definerede genetiske muskeldystrofier. Patienter, der med succes gennemfører et forældrestudie (NCT02239224), er berettiget til optagelse i denne langsigtede forlængelsesundersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • aTyr Pharma Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten har en etableret, genetisk bekræftet, diagnose af facioscapulohumeral dystrofi med kliniske fund, der opfylder eksisterende kriterier
  • Patienten er en mand eller kvinde i alderen 18 til 65 år inklusive.
  • Patienter, der tidligere har deltaget i undersøgelse ATYR1940-C-002, og som opfylder adgangskriterierne ovenfor for den aktuelle undersøgelse, vil være berettiget til tilmelding.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten modtager i øjeblikket behandling med et immunmodulerende middel eller har en historie med sådan behandling, herunder målrettede biologiske terapier (f.eks. etanercept, omalizumab) inden for de 3 måneder før baseline; kortikosteroider inden for 4 uger før baseline; eller non-steroide antiinflammatoriske midler (NSAID'er) inden for 2 uger før baseline.
  • Patienten har en svær retinopati.
  • Patienten har en historie med obstruktiv eller restriktiv lungesygdom (herunder interstitiel lungesygdom, lungefibrose eller astma) eller tegn på interstitiel lungesygdom på screening af thorax røntgenbillede.
  • Patienten har tegn på klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, lever-, nyre-, hæmatologisk, metabolisk, dermatologisk eller gastrointestinal sygdom, eller har en tilstand, der kræver øjeblikkelig kirurgisk indgreb eller anden behandling eller måske ikke tillader sikker deltagelse.
  • Patienten har brugt ethvert forsøgsprodukt eller -enhed (bortset fra en mobilitetshjælpeanordning) inden for 30 dage før baseline.
  • Hvis en kvinde og i den fødedygtige alder (præmenopausal og ikke kirurgisk steril), har patienten en positiv graviditetstest ved screeningen eller er uvillig til at bruge prævention fra screeningstidspunktet til det 1-måneders opfølgningsbesøg. Acceptable metoder til prævention omfatter abstinens, barrieremetoder, hormoner eller intrauterin anordning.
  • Hvis en mand er, er patienten ikke villig til at bruge kondom plus sæddræbende middel under samleje fra tidspunktet for screeningen til det 1-måneders opfølgningsbesøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ATYR1940
Deltagerne vil modtage ATYR1940 3,0 milligram pr. kilogram (mg/kg) intravenøs (IV) infusion én gang om ugen i 24 uger.
Biologisk: ATYR1940
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 36)
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er) med indtræden efter administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet. AE'er er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager administreret forsøgslægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand burde have været betragtet som en AE, hvis der var enten en stigning i sværhedsgrad, hyppighed eller varighed af tilstanden eller en sammenhæng med væsentligt værre resultater. SAE'er blev defineret som enhver AE, der efter enten efterforskerens eller sponsorens opfattelse resulterede i et af følgende udfald som fatalt, livstruende, påkrævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/ inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt, en vigtig medicinsk begivenhed. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 36)
Antal deltagere med klinisk signifikant fysisk undersøgelsesabnormitet
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 36)
Kropssystemer, der blev evalueret under den fysiske undersøgelse, omfattede generelt udseende, hoved, øjne, ører, næse, svælg, kardiovaskulært system, åndedrætssystem, mave-tarmsystem (mave), lymfesystem, bevægeapparat, hud, psykiatriske og neurologiske. Neurologisk undersøgelse omfattede vurdering af mental status, hukommelse, kranienerver, motorisk funktion, reflekser og sensorisk testning. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 36)
Antal deltagere med en vitaltegnrelateret hændelse, der resulterer i en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 36)
De vitale tegnparametre, der blev evalueret, omfattede blodtryk, puls og respirationsfrekvenser og kropstemperatur. Vitale abnormiteter, der af investigator blev anset for at være klinisk signifikante, blev rapporteret som AE'er, hvis resultatet repræsenterede en ændring fra baseline. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 36)
Antal deltagere med en klinisk signifikant lungefunktionshændelse, der resulterer i en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 36)
Lungeevalueringer omfattede lungefunktionstests. Klinisk signifikante ændringer skulle rapporteres som bivirkninger. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 36)
Antal deltagere med en klinisk laboratorieabnormitet, der resulterer i en AE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 36)
Laboratorieparametre inkluderede hæmatologi (hæmatokrit, hæmoglobin, antal røde blodlegemer, antal hvide blodlegemer med differentiel [neutrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler] og blodpladetal); serumkemi (blod urea nitrogen, kreatinin, total bilirubin, aspartat aminotransferase, alanin aminotransferase, gamma-glutamyl transferase, alkalisk phosphatase, total protein, natrium, kalium, bicarbonat, calcium, chlorid, magnesium, uorganisk phosphat kinase, krelactin dehydrogenase, crelactin dehydrogenase C-reaktivt protein, troponin, myoglobin, insulinlignende vækstfaktor 1 og kolesterol [ikke-fastende]); og urinanalyse (farve, pH, vægtfylde, protein, glucose, ketoner og blod). Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter var baseret på efterforskerens skøn. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 36)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunogenicitet Yderligere resultatmål - Serumbaserede muskelbiomarkører
Tidsramme: 6 måneder
Serumbaserede muskelbiomarkører
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. maj 2016

Studieafslutning (Faktiske)

26. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. august 2015

Først opslået (Anslået)

24. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATYR1940-C-005
  • 2015-001912-36 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Kliniske forsøg med ATYR1940

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner