Sikkerhet, tolerabilitet, PK og aktivitet av ATYR1940 hos pasienter med muskeldystrofi - studieforlengelse
25. juli 2023 oppdatert av: aTyr Pharma, Inc.
En åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, biologisk aktivitet og systemisk eksponering av ATYR1940 hos voksne pasienter med Fascioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)
Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerhets- og tolerabilitetsprofilen til ATYR1940 ved behandling av voksne pasienter med molekylært definerte genetiske muskeldystrofier.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Formålet med denne studien er å vurdere sikkerhets- og tolerabilitetsprofilen til ATYR1940 i behandlingen av voksne pasienter med molekylært definerte genetiske muskeldystrofier, og å i tillegg utforske farmakokinetikken og den biologiske aktiviteten til ATYR1940 hos voksne pasienter med molekylært definerte genetiske muskeldystrofier.
Pasienter som har fullført en foreldrestudie (NCT02239224) er kvalifisert for registrering i denne langsiktige forlengelsesstudien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- aTyr Pharma Investigative Site
-
-
-
-
-
Rome, Italia, 00168
- aTyr Pharma Investigative Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland
- aTyr Pharma Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienten har en etablert, genetisk bekreftet diagnose av facioscapulohumeral dystrofi med kliniske funn som oppfyller eksisterende kriterier
- Pasienten er en mann eller kvinne i alderen 18 til 65 år inklusive.
- Pasienter som tidligere deltok i studie ATYR1940-C-002 og som oppfyller kriteriene ovenfor for den nåværende studien, vil være kvalifisert for registrering.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten mottar for tiden behandling med et immunmodulerende middel eller har en historie med slik behandling, inkludert målrettede biologiske terapier (f.eks. etanercept, omalizumab) innen 3 måneder før baseline; kortikosteroider innen 4 uker før baseline; eller ikke-steroide antiinflammatoriske midler (NSAIDs) innen 2 uker før baseline.
- Pasienten har en alvorlig retinopati.
- Pasienten har en historie med obstruktiv eller restriktiv lungesykdom (inkludert interstitiell lungesykdom, lungefibrose eller astma), eller bevis for interstitiell lungesykdom på screening thorax røntgenbilde.
- Pasienten har tegn på klinisk signifikant kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, metabolsk, dermatologisk eller gastrointestinal sykdom, eller har en tilstand som krever umiddelbar kirurgisk intervensjon eller annen behandling eller kanskje ikke tillater sikker deltakelse.
- Pasienten har brukt et hvilket som helst undersøkelsesprodukt eller utstyr (annet enn mobilitetshjelpeutstyr) innen 30 dager før baseline.
- Hvis kvinne og fertil alder (premenopausal og ikke kirurgisk steril), har pasienten en positiv graviditetstest ved screening eller er uvillig til å bruke prevensjon fra tidspunktet for screening til det 1-måneders oppfølgingsbesøket. Akseptable metoder for prevensjon inkluderer abstinens, barrieremetoder, hormoner eller intrauterin enhet.
- Hvis en mann, er pasienten ikke villig til å bruke kondom pluss sæddrepende middel under samleie fra tidspunktet for screening til og med 1 måneds oppfølgingsbesøk.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ATYR1940
Deltakerne vil motta ATYR1940 3,0 milligram per kilogram (mg/kg) intravenøs (IV) infusjon én gang ukentlig i 24 uker.
|
Konsentrat til infusjonsvæske
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Inntil studieslutt (opptil uke 36)
|
TEAE ble definert som uønskede hendelser (AE) med inntreden etter administrering av den første dosen av studiemedikamentet.
AEs var definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker som har administrert studiemedisin og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studiemedisinen.
Forverring av en allerede eksisterende medisinsk tilstand burde vært ansett som en AE hvis det enten var en økning i alvorlighetsgrad, frekvens eller varighet av tilstanden eller en sammenheng med betydelig dårligere utfall.
SAE ble definert som enhver AE som, etter enten etterforskerens eller sponsorens syn, resulterte i noen av følgende utfall som dødelig, livstruende, nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/ inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt, en viktig medisinsk hendelse.
Et sammendrag av alle SAE og andre bivirkninger (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
|
Inntil studieslutt (opptil uke 36)
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikant fysisk undersøkelsesavvik
Tidsramme: Inntil studieslutt (opptil uke 36)
|
Kroppssystemer som ble evaluert under den fysiske undersøkelsen inkluderte generelt utseende, hode, øyne, ører, nese, svelg, kardiovaskulært system, luftveier, mage-tarmsystem (abdomen), lymfesystem, muskel- og skjelettsystem, hud, psykiatri og nevrologisk.
Nevrologisk undersøkelse inkluderte vurdering av mental status, hukommelse, kraniale nerver, motorisk funksjon, reflekser og sensorisk testing.
En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
|
Inntil studieslutt (opptil uke 36)
|
|
Antall deltakere med en vitale tegn-relatert hendelse som resulterer i en TEAE
Tidsramme: Inntil studieslutt (opptil uke 36)
|
De vitale tegnparametrene som ble evaluert inkluderte blodtrykk, puls og respirasjonsfrekvenser og kroppstemperatur.
Vitale tegnavvik som av etterforskeren ble ansett for å være klinisk signifikante, ble rapportert som AE hvis funnet representerte en endring fra baseline.
En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
|
Inntil studieslutt (opptil uke 36)
|
|
Antall deltakere med en klinisk signifikant lungefunksjonshendelse som resulterer i en TEAE
Tidsramme: Inntil studieslutt (opptil uke 36)
|
Lungeevalueringer inkluderte lungefunksjonstester.
Klinisk signifikante endringer skulle rapporteres som bivirkninger.
En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
|
Inntil studieslutt (opptil uke 36)
|
|
Antall deltakere med en klinisk laboratorieavvik som resulterer i en AE
Tidsramme: Inntil slutten av studiet (opptil uke 36)
|
Laboratorieparametre inkluderte hematologi (hematokrit, hemoglobin, antall røde blodlegemer, antall hvite blodlegemer med differensial [nøytrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler] og antall blodplater); serumkjemi (blod urea nitrogen, kreatinin, total bilirubin, aspartat aminotransferase, alanin aminotransferase, gamma-glutamyl transferase, alkalisk fosfatase, totalt protein, natrium, kalium, bikarbonat, kalsium, klorid, magnesium, uorganisk fosfat dehydrogenase, krelatin dehydrogenase, kreatin fosfatase C-reaktivt protein, troponin, myoglobin, insulinlignende vekstfaktor 1 og kolesterol [ikke-fastende]); og urinanalyse (farge, pH, egenvekt, protein, glukose, ketoner og blod).
Klinisk signifikante laboratorieavvik var basert på etterforskerens skjønn.
En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
|
Inntil slutten av studiet (opptil uke 36)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Immunogenisitet Ytterligere utfallsmål - Serumbaserte muskelbiomarkører
Tidsramme: 6 måneder
|
Serumbaserte muskelbiomarkører
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. august 2015
Primær fullføring (Faktiske)
26. mai 2016
Studiet fullført (Faktiske)
26. mai 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. juni 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. august 2015
Først lagt ut (Antatt)
24. august 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. august 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. juli 2023
Sist bekreftet
1. juli 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ATYR1940-C-005
- 2015-001912-36 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .